Gentherapie lijkt te helpen bij netvliesziekte (bij muisjes)

Netvlies

Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen

Een gentherapie heeft bij muisjes met een erfelijke netvliesziekte voorkomen dat ze blind werden. Het gaat om de ziekte van Batten waardoor kinderen al op jonge leeftijd blind kunnen worden. Lees verder

‘Primitieve’ stamcellen repareren bloedvaatjes netvlies

'Primitieve' voorlopercellen repareren bloedvaatjes netvlies

De ‘primitieve’ voorloperbloedcellen (groen) (afb: Elias Zambidis, Johns Hopkinsuniversiteit)

Volgroeide cellen teruggeprogrammeerd tot ‘primitieve’ stamcellen bleken bloedvaatjes in het netvlies beter te repareren dan via ‘conventionele’ pluripotente stamcellen. Volgens onderzoekers van de Johns Hopkinsuniversiteit zou die techniek schade aan het netvlies kunnen repareren die, onder meer, ontstaat door suikerziekte en daarmee blindheid voorkomen. Het onderzoek zou toepassing van stamcellen om weefsels te herstellen een stap dichter naar de klinische praktijk hebben gebracht. Lees verder

CRISPR voor het eerst (?) direct in het lichaam getest

Het netvlies

Het netvlies (afb: P. Motta, La Sapienza-universiteit, Rome)

Voor het eerst zou de CRISPR-methode om genetische afwijkingen te repareren direct in het lichaam van proefpersonen zijn getest. Het ging daarbij om de behandeling van een erfelijke oogziekte die tot blindheid leidt, Lebers opticusatrofie. Het zou voor het eerst zijn dat de CRISPR-methode direct in het lichaam is toegepast. Lees verder

Gentherapie lijkt te werken bij oogziekte van jongeren

netvlies

De lichtgevoelige staafjes (beige) en kegels (groen van het netvlies (afb: Nature)

Patiënten met een agressieve vorm van de erfelijke ziekte retinitis pigmentosa, die uiteindelijk tot blindheid leidt, zouden een deel van hun zicht hebben teruggekregen door een gentherapie waarmee het defecte gen in de netvliescellen werd gerepareerd. Dat gen zit op het X-chromosoom en dat betekent dat vooral jonge mannen last van die oogziekte hebben.
Lees verder

Blinde muisjes zien weer met geherprogrammeerde gliacellen

Netvlies

Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen

Muisjes met aangeboren blindheid (?) konden zien door zogeheten Müllergliacellen in het oog te herprogrammeren tot lichtgevoelige staafjes (cellen). Deze benadering zou mogelijk ook kunnen helpen tegen andere oogaandoeningen zoals netvliesveroudering, denken de onderzoekers. Lees verder

Gentherapie lijkt sommigen van blindheid te kunnen genezen

OogdoorsneeHet ziet er naar uit dat mensen die blind zijn geworden door een erfelijke netvliesziekte Leber-amaurose (Leber-blindheid) een deel van hun zich weer kunnen terugkrijgen door behandeling met een nieuwe gentherapie. Die therapie is bij de Amerikaanse gezondheidsautoriteit FDA aangeboden voor toelating tot de medische praktijk. Voor die erfelijke oogaandoening is momenteel geen (vorm van) genezing beschikbaar. De studie waar die toelatingsaanvraag op gebaseerd is wordt gepresenteerd op een congres van de Amerikaanse vereniging van oogheelkunde AAO. Lees verder

Hoe vindt de bedrading van de hersens bij de groei de weg?

Gestuurde hersendraden (axonen)

Aan het eind van de axonen (groen) bevinden zich groeikegels met moleculaire antennes (paars). Deze cellen groeiden in een petrischaal. (afb: KTI/Weth)

De menselijke hersens bestaan uit zo’n honderdmiljard hersencellen. Tussen die hersencellen ontstaan vele verbindingen, die, onder meer, de signalen uit andere delen van het lichaam moeten verwerken. Die bedrading van de hersens geschiedt voor de geboorte volgens een of ander bouwplan, zonder dat externe invloeden een rol spelen. Onderzoekers van het technologisch instituut in Karlsruhe (D) denken nu te weten hoe die axonen (uitlopers van hersencellen die die cellen verbinden) gestuurd worden bij het vormen van de celnetwerken.  Bij het verbinden van netvlies met hersens doen de eiwitten EphA en ephrine-A het stuurwerk. Lees verder

CRISPR gebruikt om oogaandoening (deels) te repareren

Confocale-microscoopopname van een muizennetvlies

Confocale-microscoopopname van een muizennetvlies (afb: UCSD)

Met behulp van de genbewerkings-techniek CRISPR/Cas9 lijken onderzoekers er in geslaagd te zijn muisjes af te helpen van een netvliesaan-doening die retinitis pigmentosa heet. Daarmee herprogram-meerden de onderzoekers lichtgevoelige staafjes in kegeltjes. Lees verder

LCA1-muis krijgt zicht terug na gentherapie

Netvlies

Het netvlies

Het is verbazingwekkend hoeveel ziektes mensen kunnen krijgen. Of misschien ook wel niet, want ons lijf is een knap ingewikkeld systeem, waarbij het op vele manieren fout kan gaan. Hoe het ook zij, van aangeboren blindheid van Leber (Leber-blindheid; oogartsen noemen dat amourosis congenita van Leber in afko LCA1)  had ik nog niet eerder gehoord. Waar het om gaat is dat muisjes met die aandoening hun zicht volledig hebben teruggekregen na een gentherapie. Zes maanden na dato was de situatie nog onveranderd. Lees verder

Oogveilige lasers kunnen DNA beschadigen

Deepak Mathur

Deepak Mathur

Lasers die golflengtes uitzenden in het verre infrarood, worden als ‘oogveilig’ beschouwd, waardoor ze in allerlei buitentoepassingen worden gebruikt, maar onderzoek van het Indiase Tata-instituut voor fundamenteel onderzoek heeft aanwijzingen gevonden dat die infraroodstraling schadelijk kan zijn voor DNA.
Lees verder