Gentherapie zou bij muisjes met Alzheimer baat hebben gehad

Caveoline-1 tegen Alzheimer

Caveoline-1 (groene sliertjes) zouden de schade in hersencellen bij, onder meer, Alzheimer en Parkinson kunnen herstellen (afb: eikonoklastes.com/)

Onderzoekers van de universiteit van Californië in San Diego hebben een gentherapie voor de ziekte van Alzheimer ontwikkeld die de hersenen kan helpen beschermen tegen schade en de cognitieve functie kan behouden. In tegenstelling tot bestaande behandelingen voor Alzheimer die zich richten op ongezonde eiwitafzettingen in de hersenen, zou de nieuwe aanpak kunnen helpen de onderliggende oorzaak van Alzheimer aan te pakken door het gedrag van de hersencellen zelf te beïnvloeden. In die therapie speelt het eiwit caveoline-1 een belangrijke rol. Lees verder

Valt Parkinson te genezen met (stam)celtherapie?

Twee recente klinische studies  (fase I (VS) en fase I en II (Japan)) maken aannemelijk dat na transplantatie van voorlopercellen van dopamineneuronen rechtstreeks in de hersenen  die cellen daar kunnen overleven, dopamine kunnen produceren en motorische symptomen van Parkinsonpatiënten aanzienlijk kunnen verminderen. Fase I van een klinische proef gaat vooral om de veiligheid van methode vast te stellen. De resultaten zijn dus nog zeer voorlopig, ook al omdat het aantal proefpersonen vrij beperkt was (resp. twaalf en zeven). Lees verder

Stamcel- en gentherapieën zijn nog verre van bewezen

Ziekte van ParkinsonIn 2012 leverde de ontdekking van een manier om volwassen muizen- en menselijke cellen te ‘herprogrammeren’ naar een primitieve (stamcel-)staat van waaruit ze zich konden ontwikkelen tot elk celtype in het lichaam. Die ontdekking leverde  Shinya Yamanaka, bioloog aan de universiteit van Kyoto, een halve Nobelprijs voor Fysiologie/Geneeskunde op.
Zijn demonstratie van hoe deze cellen, geïnduceerde pluripotente stamcellen, gemaakt kunnen worden, wekte ook de hoop dat gepersonaliseerde behandelingen snel mogelijk zouden zijn om beschadigd weefsel te herstellen, maar beloftes zijn nog geen feiten. Veel is nog onzeker over de (on)veiligheid en effectiviteit van dit soort behandeling, die vaak ook nog buitengewoon duur zijn. Lees verder

Hersencellen muisjes laten zich ‘verjongen’ met Yamanaka-factoren

Hersencellen die Sox2 aanmaken

Hersencellen die Sox2 aanmaken lichten rood op (afb: Daniel del Toro et al./Cell)

Onderzoekers van, onder meer, de universiteit van Barcelona hebben hersencellen van muisjes ‘verjongd’ met behulp van zogeheten Yamanaka-factoren. Yamanaka-factoren zijn transciptiefactoren die Shinya Yamanaka en collega’s gebruikten om van gespecificeerde cellen weer (pluripotente) stamcellen te maken. Zijn verouderende cellen weer als nieuw te maken? Lees verder

Ligt oorzaak Parkinson in de mitochondriën?

Mitochondriën

Mitochondriën

Uit onderzoek van de universiteit van Californië in Los Angeles zou zijn gebleken dat een van de oorzaken voor Parkinson in de mitochondriën van cellen zou kunnen liggen. Deze energiecentrales van de cellen bevatten een klein, eigen DNA. Een mutatie in een van de mitochondriale genen, SHLP2, zou mensen enigszins beschermen tegen de ziekte van Parkinson, zo stellen de onderzoekers rond Pinchas Cohen. Lees verder

‘Stamcellen’ in hersens gevonden bij patiënten met hersenschade

Gliose

Gliose is de reactie van gliacellen (hier stercellen) op schade (afb: Götz et. al/Nature)

Al tientallen jaren wordt er gestreden over het bestaan van hersenstamcellen, die schade in de hersens zou kunnen herstellen. Voorlopig wordt er door de meeste hersenonderzoekers van uit gegaan dat die misschien hooguit in de hippocampus hersenstamcellen zouden (kunnen) zijn. Nu lijken onderzoeksters in Duitsland bij mensen met hersenschade cellen te hebben ontdekt met eigenschappen van hersenstamcellen. Daarbij speelt het eiwit galectine-3 een rol dat meteen als kandidaat wordt aangemerkt voor therapeutische doeleinden. Lees verder

Gentherapie met succes toegepast bij AADC-deficiëntie

Wuh-Liang Hwu

Wuh-Liang Hwu

In New Scientist las ik een stukje van een verhaal over Rylae-Ann Poulin die in 2019 een gentherapie had gehad voor de zeer zeldzame erfelijke ziekte AADC-deficiëntie. Net als bij de ziekte van Parkinson krijgen patiëntjes al snel problemen met de motoriek. Daardoor ontstaat, net als bij Parkinson een tekort aan dopamine. Rylae-Ann huppelt vrolijk rond en zou honderduit praten in diverse talen (ze woont in Thailand met haar ouders). Vorig jaar al werd op een medisch congres melding gemaakt van de succesvolle genvervanging in de hersens van verschillende patiëntjes. Tot tien jaar na de genbehandeling zouden de patiëntjes zowel geestelijk als lichamelijk gezond of ten minste sterk verbeterd zijn. Lees verder

Dopamine werkt anders dan gedacht

Ziekte van Parkinson

Dopamine speelt ook een wezenlijke rol in de ziekte van Parkinson.

Dopamine is een signaalstof (soms ook hormoon) die een rol speelt in tal van processen, onder meer in ons motorische systeem. Het schijnt dat die stof ook het pleziermolecuul wordt genoemd (terwijl ik dacht dat die benaming toebehoorde aan oxytocine). Dopamine is goed onderzocht, maar toch lijkt het dat het zich niet zo gedraagt zoals wetenschappers denken. Dat nieuwe inzicht zou ideeën over (de behandeling van) psychiatrische ziektes en verslaving aanzienlijk kunnen veranderen, denken onderzoeksters van, onder meer, de Vanderbiltuniversiteit (VS). Lees verder

Groeifactor neuronen per microcapsule bezorgd

Hersenweefsel van Alzheimerpati

Hersenweeefsel van een (overleden) Alzheimerpatiënt, waarbij de beta-amyloïde=plaques rood zijn ingekleurd. De blauwe stippen zijn de kernen van hersencellen (afb: Matthew Campbell)

Onderzoeksters van, onder meer, het Russische Skoltech hebben microngrote, afbreekbare microcapsules gefabriceerd die een neurale groeifactor (een eiwit) zouden kunnen afleveren aan de hersens. Daar zou dat eiwit ervoor kunnen zorgen voor de stimulering van de groei. De onderzoeksters hebben de capsules uitgeprobeerd op een kweek van hippocampuscellen. De vraag blijft of die daadwerkelijk de hersen/bloedbarrière kunnen ‘doorbreken’. Lees verder

Geherprogrammeerde stamcellen bij Parkinsonpatiënt gebruikt

Neuronen ontwikkeld uit pluripotente stamcellen

Uit stamcellen ontwikkelde hersencellen

Japanse hersenchirurgen hebben bij een 50-jarige Parkinson-patiënt geherprogra-mmeerde stamcellen in zijn hersens ingebracht. Hij was de eerste van zeven proefpersonen. Dit zou voor het eerst zijn dat stamcelimplantatie is gebruikt in een poging iets aan de conditie van een Parkinsonpatiënt te doen. Lees verder