Zou Alzheimer met de CRISPR-methode te helen zijn?

Alipoproteïne E

ApoE is een vrij eenvoudig eiwit (afb: WikiMedia Commons)

Het is wel een beetje vreemd. Nog steeds is niet duidelijk waardoor de ziekte van Alzheimer ontstaat en er bestaan (dus) ook geen geneesmiddelen voor die ziekte. Er zijn middelen die de geestelijke achteruitgang iets vertragen, maar ook heftige bijwerkingen kunnen hebben. Nu zijn er onderzoekers die toch het CRISPR-pad willen op gaan. Dat lijkt een beetje op de computerreparatuur die geen idee heeft hoe een dat ding in elkaar steekt, maar die dat toch weer aan de praat wil krijgen. Ga er maar van uit dat zo’n CRISPR-oplossing, zo die er al is, die er de komende jaren nog niet zal zijn. Lees verder

‘Stamcellen’ in hersens gevonden bij patiënten met hersenschade

Gliose

Gliose is de reactie van gliacellen (hier stercellen) op schade (afb: Götz et. al/Nature)

Al tientallen jaren wordt er gestreden over het bestaan van hersenstamcellen, die schade in de hersens zou kunnen herstellen. Voorlopig wordt er door de meeste hersenonderzoekers van uit gegaan dat die misschien hooguit in de hippocampus hersenstamcellen zouden (kunnen) zijn. Nu lijken onderzoeksters in Duitsland bij mensen met hersenschade cellen te hebben ontdekt met eigenschappen van hersenstamcellen. Daarbij speelt het eiwit galectine-3 een rol dat meteen als kandidaat wordt aangemerkt voor therapeutische doeleinden. Lees verder

B-RNA-vaccins schijnen ook onbedoelde eiwitten aan te maken

Codoncirkel

De codoncirkel te lezen van binnen naar buiten. Aan de rand is te lezen voor welk aminozuur het codon codeert. Er zijn drie stopcodons (zwarte stippen) die bij micro-organismen wel kunnen coderen voor een afwijkend aminozuur (afb: WikiMedia Commons)

Boodschapper-RNA-vaccins zijn na de successen bij de bestrijding van het coranavirus de hemel in geprezen, maar kennelijk zorgen ze er ook voor dat er eiwitten worden aangemaakt in de ‘bezochte’ cellen die nooit de bedoeling zijn geweest. Vooralsnog is onduidelijk of die in kleine hoeveelheden aangemaakte eiwitten nadelig kunnen zijn voor het herstel. De onderzoekers hebben ook een idee hoe het beter kan. Lees verder

‘Robotcellen’ van mensen helpen sneller te genezen

antrobots

Drie antrobots met trilhaartjes (geel) (afb: Gizem Gumuskaya/Tufts)

Onderzoekers rond Michael Levin van de Amerikaanse Tuftsuniversiteit hebben van (menselijke) cellen uit de luchtpijp meercellige ‘robots’ gemaakt die in het lab (dus niet in een menselijk lichaam) opzettelijk aangebrachte schade aan zenuwcellen hielpen genezen. Deze, wat de onderzoekers antrobots noemen, celstructuren zouden in de toekomst gebruikt kunnen worden bij genezing en herstel van weefsel. Al eerder waren soortgelijke resultaten behaald met ‘biorobots’ van kikkercellen (‘xenobots’ gedoopt). Het programmeren van die antrobotcellen zou nog extra mogelijkheden scheppen, denken de onderzoekers. Lees verder

Hartje met afzonderlijke kamers gekweekt

Kweekhartje met kamers

Doorsnede van een kweekhartje. Met de aorta in blauw, linker hartkamer in wit en de rechter- in paars ( Afb: IMBA/Tobias Illmer)

Onderzoekers van het Oostenrijkse instituut voor moleculaire biologie rond Sasha Mendjan hebben een hartje gekweekt met afzonderlijke kamers dat zou lijken op een hartje in een vroege ontwikkeling van een embryo. Voorlopig zijn dit soort kweekorgaantjes vooral bedoeld voor de bestudering van de hartontwikkeling en het effect van medicijnen. Volwassen (mensen)organen kweken die gebruikt kunnen worden voor implantatie zijn voorlopig zeker nog niet aan de orde. Lees verder

CAR-T-behandeling van kanker zou soms kanker veroorzaken

CAR-T-celbehandeling zonder T-celvernietiging

CAR-T-celbehandeling met en zonder T-celvernietiging (afb: O’Neill et. al)

Gentherapieën voor de bestrijding van allerlei ziektes vormen de hoop voor veel mensen, maar tot brede toepassing zijn die nog steeds niet gekomen, onder meer doordat die technieken nog te vaak ongewenste neveneffecten hebben. Volgens de Amerikaanse gezondheidsautoriteit FDA zou de immuuntherapie CAR-T tegen kanker soms zelf weer kanker kunnen veroorzaken. Vooralsnog is nog niet vastgesteld of de CAR-T-celbehandeling de boosdoener is of eerdere behandelingen die die patiënten vaak al hebben ondergaan. Lees verder

Met CRISPR-methode glioomcellen ‘versnipperen’

Mensenglioom in muizenhersens

Mensenglioomcellen (rood) in muizenhersentjes (afb: Laakkonen et. al)

Onderzoekers gebruikten lange herhaalsequenties die alleen bij kankercellen voorkomen (in dit geval glioomcellen) om die met behulp van de CRISPR-methode te versnipperen en daarmee deze vorm van moeilijk bestrijdbare hersenkankers. Gezonde cellen blijven ongemoeid. Volgens de onderzoekers zouden kankercellen niet zo makkelijk ‘immuun’ kunnen worden voor deze bestrijdingsmethode. Dat lijkt een haalbare aanpak, maar vooralsnog is de methode alleen nog maar uitgeprobeerd op celkweken en niet in levende organismen. Een groot probleem bij het bestrijden van hersenziektes is dat ons brein via de hersen/bloedbarrière vrij goed geïsoleerd is van de (gevaarlijke) buitenwereld. Lees verder

Ki-algoritme vindt perspectiefrijke nog onontdekte CRISPR-systemen

Cas13

Er zijn verschillende Cas-eiwitten (‘genmessen’). Hier het Cas13-eiwit aan het werk geleid door gids-RNA (rood) (afb: zlab)

Met behulp van het ki-algoritme FLSHclust en diverse databanken met DNA-sequenties hebben onderzoekers bijna 200 nog onontdekte, zeldzame CRISPR-systemen gevonden bij micro-organismen, die mogelijk perspectiefrijk zijn in het bewerken van DNA of ook RNA.
Lees verder

Leidt gentherapie bij bloedstamcellen tot extra mutaties?

klontering sikkelcellen

Een (getekende) klontering van sikkelcellen (afb: UChicago)

In het VK is net een genbehandeling voor patiënten met sikkelcelanemie goedgekeurd, maar nu ontdekten onderzoekers dat bloedstamcellen die genetisch zijn gerepareerd bij sikkelcelanemiepatiënten mutaties vertonen die ze sneller doen groeien. Sommige van die mutaties worden aangetroffen bij sommige ouderen en bij mensen met bepaalde bloedkankers zoals leukemie. Die mutaties zouden vaker optreden bij oudere patiënten dan bij jongere. Overigens was het aantal proefpersonen bij dit onderzoek erg beperkt (zes) en daarmee de zeggingskracht. Lees verder

Hoog cholesterolgehalte kan (mogelijk) genetisch ‘gerepareerd’ worden

Vervetx-recept voor FH

De behandeling in beeld: links de vetbolletjes met b-RNA en gids-RNA, de binnenkomst in de cel en rechts, de verandering van de base A naar G), waardoor het PCSK9-gen onfunctioneel wordt (afb: vervetx.com) (

Drie mensen met een gevaarlijk hoog cholestorlgehalte met een grote kans op op ernstige hart- en vaatziektes zouden van die kwaal zijn genezen door het PCSK9-gen onfunctioneel te maken met een zogeheten basebewerker, een precieze variant van de CRISPR-methode. “Dat is een doorbraak waarmee is aangetoond dat basebewerking in de lever bij patiënten werkt”, zegt Gerald Schwenk van de universiteit van Zürich, die niet bij de proef betrokken was. Of die behandeling echt de oplossing is valt nog te bezien. Lees verder