De ziekte van Fabry is een erfelijke stoffwisselingsziekte. Die komt niet heel veel voor. Canadese onderzoekers zouden er in geslaagd zijn Fabrypatiënten met (enig) succes te hebben behandeld met een gentherapie. Die zou niet alleen werkzaam zijn gebleken maar ook veilig zijn. Lees verder
Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)
Het bedrijf Bluebirdbio heeft klinische proeven fase 3 met een gentherapie voor het repareren van genetische defecten die leiden tot sikkelcelanemie gestaakt nadat twee proefpersonen (bloed)kanker hadden gekregen. Het bedrijf onderzoekt of de bij de therapie gebruikte aflevervirus daar iets mee te maken heeft. Het is ook mogelijk dat de kanker is veroorzaakt door de chemotherapie die de proefpersonen kregen voorafgaande aan de gentherapie. Lees verder
Hersenweeefsel van een (overleden) Alzheimerpatiënt, waarbij de beta-amyloïde=plaques rood zijn ingekleurd. De blauwe stippen zijn de kernen van hersencellen (afb: Matthew Campbell)
Onderzoeksters van, onder meer, het Russische Skoltech hebben microngrote, afbreekbare microcapsules gefabriceerd die een neurale groeifactor (een eiwit) zouden kunnen afleveren aan de hersens. Daar zou dat eiwit ervoor kunnen zorgen voor de stimulering van de groei. De onderzoeksters hebben de capsules uitgeprobeerd op een kweek van hippocampuscellen. De vraag blijft of die daadwerkelijk de hersen/bloedbarrière kunnen ‘doorbreken’. Lees verder
Stercellen vervullen veel nuttige taken, maar lijken niet alleen bij MS-patiënten in de fout te gaan.
Twee, drie weken na de behandeling konden de muisjes weer lopen (afb: Ruhr-universiteit)
Stercellen (groen) blijken om te vormen tot neuronen (rood, naar ik aannneem) (afb: Jinanuniversiteit)
Als je bepaalde onderwerpen volgt dan valt op hoe weinig vooruitgang er wordt geboekt ondanks allerlei ‘doorbraken’ op dat gebied die je in die jaren tegenkomt. Een zo’n onderwerp is het littekenweefsel in zenuwstelsel. Dat ontstaat bij beschadiging en voorkomt fatsoenlijke functionering van het centrale zenuwstelsel. Talloze malen heb ik ‘doorbraken’ mogen noteren (ook in dit blog), maar, voor zover ik weet, is dé oplossing nog steeds niet gevonden. Nu zeggen Chinese onderzoekers weer dat ze er in geslaagd zijn littekenweefsels in het centrale zenuwstelsel van proefdieren te hebben omgezet in functionele neuronen met behulp van een gentherapie. We zullen zien. Lees verder
Omslag Human Gene Therapy
Onderzoekers van het technologisch instituut van de Amerikaanse staat Georgia denken dat de taaislijmziekte (cystische fibrose) is te behandelen met b-RNA-therapie of met de CRISPR-methode ongeacht de mutatie die die ziekte veroorzaakt. Dat zouden klinische proeven hebben aangetoond. Lees verder
Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen (!)
Onder zoekers van, onder meer, het instituut voor oogheelkunde in Bazel (IOB) zouden in het lab een volledige functioneel netvlies hebben gekweekt. Voorlopig, zo begrijp ik, is het kweekproduct in eerste instantie bedoeld voor onderzoek, maar op den duur valt te verwachten dat er ook netvliezen worden gekweekt ter vervanging van het ongerede geraakte exemplaren in het menselijk oog. Lees verder
Jennifer Doudna, een van de ontwikkelaars van de CRISPR-methode (afb: KNAW)
De Co-LOCKR-eiwitten (lilla) maken contact met de juiste tekens op de doelwitcel (middenonder) (afb: UW)
Onderzoekers van de universiteit van Washington hebben wat zij noemen ‘molecuul-computers’ gemaakt die je in het lichaam om een boodschap kunt sturen. Zo zouden die ‘slimme’ nanodeeltjes, gemaakt van synthetische eiwitten, kankercellen kunnen onderscheiden van gezonde cellen. De molecuulcomputers zouden zich geheel op eigen kracht bewegen om de cellen op te zoeken die ze als doelwit hebben. Lees verder