Categorie archieven: Gentherapie

‘Slimme’ nanodeeltjes vinden feilloos de juiste cellen

Geplaatst op door
Beantwoorden
Co-LOCKR

De Co-LOCKR-eiwitten (lilla) maken contact met de juiste tekens op de doelwitcel (middenonder) (afb: UW)

Onderzoekers van de universiteit van Washington hebben wat zij noemen ‘molecuul-computers’ gemaakt die je in het lichaam om een boodschap kunt sturen. Zo zouden die ‘slimme’ nanodeeltjes, gemaakt van synthetische eiwitten, kankercellen kunnen onderscheiden van gezonde cellen. De molecuulcomputers zouden zich geheel op eigen kracht bewegen om de cellen op te zoeken die ze als doelwit hebben. Lees verder →

Verdediging hersenkankercellen ontmanteld (?)

Geplaatst op door
Beantwoorden

Mitochondriën

Mitochondriën

Zoals al vaker in dit blog aangehaald hebben kankercellen allerlei strategieën om te voorkomen dat het afweersysteem het hun moeilijk maakt. Nu hebben onderzoeksters rond Arezu Jahani-Asl van de Canadese McGilluniversiteit ontdekt dat het uitschakelen van het OSMR-gen in kankercellen in de hersentjes van muisjes de vernietiging van die kankercellen aanmerkelijk verbetert. Lees verder →

Gentherapie lijkt te helpen bij netvliesziekte (bij muisjes)

Geplaatst op door
Beantwoorden

Netvlies

Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen

Een gentherapie heeft bij muisjes met een erfelijke netvliesziekte voorkomen dat ze blind werden. Het gaat om de ziekte van Batten waardoor kinderen al op jonge leeftijd blind kunnen worden. Lees verder →

CRISPR/Cas9-nuclease nog steeds erg onnauwkeurig

Geplaatst op door
Beantwoorden
CRISPR/Cas9-techniek verbeterd

De CRISPR-techniek zou nog niet precies genoeg zijn om mensen te behandelen (afb: Wiki Commons)

Al jaren woedt er een heftig dispuut over de betrouwbaarheid/nauwkeurigheid van de CRISPR-techniek om het genoom te bewerken, maar de laatste tijd werd er steeds vaker melding gemaakt van grote vooruitgang op dit terrein. Het resultaat van een onderzoek aan menselijke embryo’s in het VK moet voor het veld aanvoelen als een grote domper op het groeiende enthousiasme over de CRISPR-techniek. De helft van de embryo’s had mutaties op de verkeerde plaats en/of miste stukken DNA.  In het blad Nature worden meer voorbeelden gegeven van waar het mis ging. Terug naar af? Lees verder →

Bloedziektes bij drie mensen gerepareerd met CRISPR

Geplaatst op door
Beantwoorden
Nieuw bot met bloedvormend beenmerg

Bot met beenmerg waarin rode bloedlichaampjes worden gevormd

Twee mensen met beta-thalassemie en een met sikkelcelanemie, beide erfelijke bloedziektes, zouden zijn ‘genezen’ nadat met behulp van de CRISPR-methode beenmergstamcellen genetisch werden aangepast, zo deelden de onderzoekers mee op een bijeenkomst van de Europese vereniging voor hematologie. Die drie namen deel aan een, voortdurende, klinische proef waarbij voor het eerst erfelijke ziektes werden behandeld met die genoombewerkingstechniek. Lees verder →

Gentherapie herstelt gedeeltelijk gehoor muisjes

Geplaatst op door
Beantwoorden

Haarcellen

De haarcellen in het gehoororgaan

Door slechts een base in het Tmc1-gen van muisjes te vervangen slaagden onderzoekers in die beestjes deels van hun doofheid af te helpen. Het zou voor het eerst zijn dat die techniek op gehoorafwijkingen is toegepast. Die techniek zou ook geschikt kunnen zijn voor het herstellen van andere ziekteverwekkende mutaties, denken de onderzoekers. Lees verder →

Gentherapie lijkt te werken bij oogziekte van jongeren

Geplaatst op door
Beantwoorden
netvlies

De lichtgevoelige staafjes (beige) en kegels (groen van het netvlies (afb: Nature)

Patiënten met een agressieve vorm van de erfelijke ziekte retinitis pigmentosa, die uiteindelijk tot blindheid leidt, zouden een deel van hun zicht hebben teruggekregen door een gentherapie waarmee het defecte gen in de netvliescellen werd gerepareerd. Dat gen zit op het X-chromosoom en dat betekent dat vooral jonge mannen last van die oogziekte hebben.
Lees verder →

Nieuwe hersencellen ‘kweken’ met gentherapie

Geplaatst op door
Beantwoorden
Gliacellen omgezet in neuronen

Een gliacel (groen) is met succes omgeprogrammeerd tot GABAergische hersencel (afb: Gong Chen en Zheng Wu)

Onderzoekers van de universiteit van Jinan in China onder aanvoering van Gong Chen (e-@dres) hebben hersencellen gevormd met behulp van een gentherapie. Ze gebruikten die therapie om muisjes met een vorm van de vrij zeldzame ziekte van Huntington te behandelen. De hersenziekte gaat gepaard met bewegingsstoornissen en ook verstandelijke achteruitgang en wordt veroorzaakt door een mutatie in het Huntingtine-gen. De muisjes zouden baat hebben gehad van de behandeling. Lees verder →

Gentherapie zou beschermen tegen ALS en SMA

Geplaatst op door
Beantwoorden

ALS

ALS (afb: stichting ALS)

Onderzoekers van het Koralinskainstituut (Zwe) en de universiteit van Milaan zouden een gen voor een eiwit ontdekt hebben dat hersencellen beschermt tegen afsterving zoals gebeurt bij de ziektes amyotrofe laterale sclerose (ALS) en spinale spieratrofie (SMA). In diermodellen zou zijn aangetoond dat gentherapie gericht op dat ‘beschermgen’ celsterfte vermindert en de levensverwachting verlengt. Lees verder →

Een ‘noodstop’ voor CRISPR moet methode veiliger maken

Geplaatst op door
Beantwoorden

Anti-CRISPR-eiwitten

De werking van anti-CRISPR-eiwitten. Links in een CRISPR-bewerking type I (Cas3) en rechts in CRISPR-bewerking type 2 (Cas9) (afb: Nature)


De CRISPR-methode is in een paar jaar tijd razend populair geworden onder genetici en over de hele wereld zijn onderzoekers aan de slag gegaan met die bacteriële afweer om ‘foute’ stukjes in DNA te repareren en om het genoom te bewerken voor onderzoeksdoeleinden. Vervelend is alleen dat de methode niet zo nauw kijkt en nog wel eens een ander stukje DNA ‘meeneemt’ (ook al wordt dat door sommigen weer tegengesproken of tenminste gerelativeerd). Er zijn methoden om die onbedoelde genoombewerking een halt toe te roepen, maar voorlopig zou de enig echte en veilige ‘noodstop’ voor CRISPR er nog niet te zijn. Nature geeft een overzicht. Binnenkort in dit theater? Lees verder →