De promotor is een deel van een gen dat in gemethyleerde vorm het gen inactief maakt (en viceversa) (afb: Merlin Crossley et al./Nature Comunications)
CRISPR-methode gebruikt om genen te (de)activeren zonder knippen in DNA
Beantwoorden
Tag archieven: veiligheid
Gesleuteld aan Cas9 om priembewerking (nog) veiliger te maken
Twee priembewerkingssystemen: PAM en RT (afb: Phillip Sharp et al./Nature)
Er wordt constant volop gesleuteld aan de CRISPR-techniek die onderzoekers van de bacteriën hebben geleend om het genoom te bewerken. Een van de belangrijkste minpunten is dat die techniek nogal eens onbedoelde veranderingen in het DNA veroorzaakt. Onderzoekers van MIT lijken een manier gevonden te hebben om de genoombewerking (weer) veiliger en nauwkeuriger te maken, die dan meteen weer ‘doorbraak’ heet in het MIT-persberivht. Door de CRISPR-genschaar scheikundige wat aan te passen zou een systeem zijn gekregen dat zestig keer minder fouten maakt dan voorheen. Lees verder
Stamcel- en gentherapieën zijn nog verre van bewezen
In 2012 leverde de ontdekking van een manier om volwassen muizen- en menselijke cellen te ‘herprogrammeren’ naar een primitieve (stamcel-)staat van waaruit ze zich konden ontwikkelen tot elk celtype in het lichaam. Die ontdekking leverde Shinya Yamanaka, bioloog aan de universiteit van Kyoto, een halve Nobelprijs voor Fysiologie/Geneeskunde op.
Zijn demonstratie van hoe deze cellen, geïnduceerde pluripotente stamcellen, gemaakt kunnen worden, wekte ook de hoop dat gepersonaliseerde behandelingen snel mogelijk zouden zijn om beschadigd weefsel te herstellen, maar beloftes zijn nog geen feiten. Veel is nog onzeker over de (on)veiligheid en effectiviteit van dit soort behandeling, die vaak ook nog buitengewoon duur zijn. Lees verder
Weer een veiliger CRISPR-techniek ontwikkeld? Niet echt
Het CRISPR/Cas9-complex aan het werk aan DNA (rood) (afb: univ. van Californië)
De CRISPR-methode om genetische fouten te repareren (of nieuwe functies te introducen) is ook in dit blog vaak ter sprake gekomen. De aanvankelijke hoerastemming is inmiddels wat geluwd, omdat die methode niet altijd even netjes (en dus onveilig) werkt. Er wordt verdurend gesleuteld aan het opschroeven van de effectiviteit (dus veiligheid) en het minimaliseren van onbedoelde veranderingen. Nu hebben onderzoekers van het befaamde ETH in Zürich aangetoond dat zo’n nieuwe, verfijnde methode allesbehalve veilig is. Toch blijven ze in de CRISPR-methode geloven als veilige manier om genetische mankementen te rapareren Lees verder
Gentherapie tegen ALS in ontwikkeling (?)
Clive Svendsen met enkele collega’s voor een beeldscherm (afb: Cedars Sinai)
Onderzoekers hebben een gecombineerde stamcel- en gentherapie ontwikkeld die, vooralsnog in theorie, motorneuronen in de hersens of het ruggenmerg kan beschermen tegen afsterving in patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). De methode is getest op veiligheid. De werkzaamheid moet nog aan bod komen.
Lees verder
Genoombewerking zou veiliger zijn met aangepaste genschaar
Het gids-RNA (paars) past niet helemaal op de DNA-sequentie (groen en rood). Een ‘vinger’ (blauw) op Cas9 zorgt er voor dat het DNA stabiliseert en de genschaar toch gaat knippen. (afb: Bravo/univ. van Texas)
Het eiwit Cas9 wordt ook wel genschaar genoemd. Het is een belangrijk instrument in de CRISPR-techniek om DNA te bewerken. Hoewel CRISPR/Cas9 volop in het lab wordt gebruikt om DNA en ook RNA te veranderen, zou die aanpak nog niet veilig (betrouwbaar) genoeg zijn om bij mensen te worden toegepast. In de loop der jaren is al verschillende malen gesleuteld aan het systeem om het veiliger te maken. Dit keer is de genschaar Cas9 aangepast. De onderzoekers stellen dat daardoor de kans dat er iets verandert op een andere dan de boogde plaats met een factor van tenminste duizend zou zijn verkleind. Lees verder
CRISPR-kist uitgebreid met peptidekernzuur-techniek
Er zijn meer genoombewerkers dan CRISPR/Cas (afb: SCGE)
De CRISPR-methode om het genoom te bewerken heeft een revolutie veroorzaakt in de genetica. Het probleem blijft echter dat die methode nog niet veilig en effectief genoeg is om die te gebruiken in de ‘normale’ klinische praktijk. Nu schijnt er een middel aan de gereedschapskist te zijn toegevoegd die die veiligheid en effectiviteit zouden moeten vergroten: de peptidekernzuurtechniek (in afko: PNA-techniek). Daar blijft het waarschijnlijk niet bij. Lees verder
Er wordt nog steeds gesleuteld aan de CRISPR-methode
Het CRISPR/Cas9-complex aan het werk aan DNA (rood) (afb: univ. van Californië)
Onderzoekers uit Japan schijnen een manier gevonden te hebben om ongewenste veranderingen aan het genoom te voorkomen of althans sterk te verminderen. Er wordt nog steeds gesleuteld aan de CRISPR-methode om die veiliger te maken. Ook onderzoekers van de universiteit van Michigan (opmerkelijk genoeg met louter Chinese namen) zouden ook hun steentje bij hebben gedragen aan de vergroting van veiligheid en doelmatigheid van de CRISPR-methode. Hun aangepaste genschaar noemen ze dan ook niet Cas9 maar miCas9.
Lees verder
Cyberaanval zouden kunnen leiden tot toxines en virussen
Het klinkt als een scenario voor een wanhopig geworden thrillerschrijver: onderzoekers onbedoeld gevaarlijke stukjes DNA laten produceren. Het verhaal is echter afkomstig van de Ben Goerion-universiteit in Israël; geschreven door cyberdeskundigen en gepubliceerd in Nature Biotechnology.
Lees verder
Genoombewerking met CRISPR lijkt veilig te zijn maar geen succes
De structuur van Integrate-CRISPR, waarbij het donkerblauwe deel het cascade-enzym is (Cas), het roze het gids RNA en het lichtblauwe het enzym transposase waarmee stukjes DNA in het genoom kunnen worden ‘gelast'(afb: Sternberg & Fernández Labs, Columbiauniversiteit)
Immuuntherapieën waarbij afweercellen met behulp van de CRISPR/Cas9-methode zo worden veranderd dat ze extra geactiveerd zijn gezondheidsbedreigingen tegen te gaan lijken veilig te zijn. Dat is een conclusie van een klinische proef met drie kankerpatiënten. Het gaat om voorlopige resultaten. Die aangepaste afweercellen waren overigens niet erg effectief tegen de kanker van de patiënten. Een van hen overleed. De andere twee krijgen een andere behandeling
Lees verder