Gentherapie zenuwcellen ruggenmerg pakt verkeerd uit bij dieren

Omslag Human Gene Therapy

De omslag van het jongste nummer

Gentherapie bedoeld voor zenuwcellen in de ruggengraat van apen en varkens om met behulp van en adenoachtig virus een menselijk gen aan motorneuronen af te leveren pakte heel verkeerd uit.  De doelwitten, de motorneuronen, en de lever raakten vergiftigd. Dezelfde virusvector (aav9) was ook gebruikt bij kinderen met de spierziekte sma, met succes.  Het blijft dus oppassen met gentherapieën. Lees verder

Ouderdomssuiker zou omkeerbaar zijn

Suikerziekte 2 is omkeerbaar

Roy Taylor met een patiënt (afb: uni. van Newcastle)

Suikerziekte type 2 ook wel ouderdomssuiker genoemd, zou omkeerbaar zijn. Dit stelt de Engelse onderzoeker Roy Taylor van de universiteit in het Noord-Engelse Newcastle. Hij houdt zich professioneel al veertig jaar bezig met de bestudering van die ziekte en zal een overzicht geven op de bijeenkomst van Europese diabetesonderzoekers in Lissabon die momenteel aan de gang is.

Lees verder

Vervangt orgaan-op-chip dierproeven?

Lever-op-chip

De lever-op-chip. Rechts uitvergroting minilever. (afb: Yaakov Nahmias)

Dierproeven zijn noodzakelijk, zo is het verhaal, om risico’s bij toepassing op/in mensen zo klein mogelijk te houden. Dan hebben we het vooral over kandidaat-medicijnen en -behandelingen. Probleem 1 is de ethische kant van dierproeven. Een ander groot probleem bij dierproeven is dat zeggingskracht daarvan voor de effecten op de mens niet altijd even groot zijn en daardoor is de hoop gevestigd op net echt, op systeempjes met menselijke (kweek)organen en -cellen, waarmee ‘natuurgetrouwer’ de effecten van stoffen en therapieën is vast te stellen: orgaan-op-chip. Israëlische onderzoekers denken zoiets gevonden te hebben met hun (kunst)lever-op-chip.
Lees verder

Genexpressie veranderd om leverschade te bestrijden

Transcriptiefactoren

Transcriptiefactoren zijn eiwitten die de activiteit van genen regelen

Onderzoekers van de universiteit van Californië in Berkeley hebben transcriptiefactoren gebruikt om de genexpressie in levercellen te veranderen, om zo de schade door een overdosis pijnstiller te bestrijden. Dat lukte bij muizen door die transcriptiefactoren te voorzien van allerlei beschermende chemische metgezellen. Tot nu toe was het grote probleem die transcriptiefactoren ‘ongedeerd’ in de cel te krijgen. Dat hebben de onderzoekers voor elkaar gekregen door ze ‘in te pakken’. Er wordt al weer gespeculeerd over het inzetten van deze zogeheten  DART-moleculen tegen kanker. Lees verder

Stamcellen de juiste richting op sturen

UPF1

UPF1

Stamcellen zijn voor onderzoeker en medicus mooie dingen. Nu het steeds makkelijker lijkt te worden om stamcellen te kweken, komen ook steeds mee onderzoekers op het idee om daar praktische problemen mee op te lossen. Zo hebben wetenschappers van de universiteit van Kyoto een manier gevonden om voorlopercellen van bloedplaatjes te maken, daarmee in principe een heersend tekort aan die voor stolling belangrijke cellen op te lossen. Onderzoekers van de universiteit van Californië San Diego hebben uitgevonden dat een bekend eiwit (UPF1) een belangrijke rol speelt in de ‘beslissing’ of een voorlopercel (onrijpe zenuwcel) een voorlopercel  blijft of een zenuwcel wordt. Andere Amerikaanse onderzoekers denken de ‘knop’ gevonden te hebben die bepaalt of de stamcel zich ontwikkelt in en levercel of een alvleeskliercel. Lees verder

Menselijke levercellen werken (in muis)

Muizen met menselijke levercellenPetrischalen met leverweefsel: een staaltje zelforganisatie van de levercellen (foto Takanori Takebe )

 

 

 

 

Het is Japanse onderzoekers van de universiteit van stad Yokohama gelukt muizen levercellen te bezorgen, menselijke nog wel. Die cellen functioneerden. De levercellen waren ontwikkeld uit menselijke stamcellen. Na de transplantatie van de cellen duurde het twee dagen voordat de cellen verbonden waren met het celweefsel van de muizen.
Om er achter te komen of de cellen ook echt werkten gaven de onderzoekers de muizen voedsel dat bij mensen anders verwerkt wordt dan bij muizen. In de urine van de dieren werden afvalproducten gevonden die bij de menselijke stofwisseling horen. Ergo, de levercellen werkten in de muizenlevers. De Japanse onderzoekers maakten bij hun experimenten, tot hun eigen verassing, gebruik van het vermogen tot zelforganisatie van cellen.
De hoop bij dit soort onderzoek is gevestigd op het ‘synthetiseren’ van nieuwe organen uit eigen celmateriaal, waardoor er geen afweerreacties van het eigen immuunsysteem optreden. Het zal echter nog wel even duren voor dat het zo ver is. De ontwikkeling is nog lang niet zo ver dat er een ‘volwassen’ orgaan kan worden gemaakt. Zo moet de lever, voor zijn ontgiftende arbeid, verbonden zijn met de gal. Of dat met de door de Japanners gehanteerde methode ook gebeurt, valt nog niet te bezien. Volgens Takanori Takebe  van de onderzoeksgroep zal het nog zeker tien jaar duren voor de eerste experimenten met mensen zullen plaatsvinden.
Bijzonder aan het onderzoek is dat de onderzoekers geen gebruik maakten van embryonale stamcellen maar van tot stamcellen omgevormde gewone cellen, de zogeheten pluripotente stamcellen. Rond embryonale stamcellen speelt zich nog steeds een ethische kwestie af, omdat daarvoor in principe eerst embryo’s moeten worden gemaakt. Bij pluripotente cellen speelt die ethische kwestie niet. De Japanners kregen het voor elkaar dat die stamcellen zich ontwikkelden tot levercellen. Aan de kweek in petrischaaltjes (zie foto) werden weefselcellen toegevoegd. Vervolgens leek, tot verbazing van de onderzoekers, alles vanzelf te gaan. De stamcellen organiseerden zich zelf tot orgaanbestanddelen. Tot nu toe ging men er van uit dat dat alleen in de ontwikkeling van een embryo gebeurt.

Bron: Der Spiegel