En weer wordt de CRISPR-techniek preciezer gemaakt (?)

Aangepaste genschaar Cas9 preciezer

SaCas9-HF maakt volgens de onderzoekers 90% minder fouten dan het ‘wilde’ enzym (afb: Zheng et al)

Wetenschap vordert vaak met minuscule stapjes. Fröbelen in de marge, zou je dat oneerbiedig kunnen noemen, maar net als in de (team)sport kunnen de sterren niet zonder waterdragers, de zwoegers. De ontdekking dat het CRISPR-systeem van bacteriën uitstekend te gebruiken is voor het knutselen aan ons erfgoed was zo’n grote stap vooruit, maar, zoals in dit blog ook al vaak opgemerkt, dat systeem is niet feilloos. Voortdurend wordt daar aan gesleuteld en nu melden Chinese onderzoekers dat ze CRISPR weer een stuk preciezer hebben gemaakt. Lees verder

Mutatie zou Colombiaanse vrouw beschermen tegen Alzheimer

Wel beta-amyloïde maar niet dement

PET-opname van de hersens van de Colombiaanse vrouw die vol zitten met beta-amyloïdeplaques zonder dat ze last van dementie heeft (afb: Aaron Schultz)

In 2016 vloog een 73-jarige vrouw uit Medillin (Colombia) naar Boston om een hersenscan te laten maken, haar bloed te laten onderzoeken en naar haar genoom te laten kijken. Ze had een genetische afwijking in haar familie waardoor dementie vaak al op hun vijftigste toesloeg. Zij had nergens last van. Dat bleek het gevolg te zijn van een zeldzame mutatie aan het ‘Alzheimergen’ APOE. “Dit is een bijzonder geval”, zegt neurowetenschapper Yadong Huang van de Gladstone-instituten in San Francisco. “Mogelijk opent dit interessante wegen voor onderzoek en voor therapie. Lees verder

Viagra lijkt goed voor al je problemen

bloedstamcellen oogsten

De voordelen van de Viagra-methode afgezet tegen die van de GCSF-methode(l) (afb: Smith-Berdan)

Ooit is Viagra begonnen als bloeddrukverlager. We weten allemaal hoe de loopbaan van dat middel zich heeft ontwikkeld. Nu blijkt Viagra, daarin lijkt het een beetje op aspirine, nog meer deugden te bezitten voor de mensheid. Het middel zou al gunstige effecten hebben vertoond bij allerlei gezondheidsproblemen. Zo zou Viagra ook kunnen helpen bloedstamcellen uit het beenmerg te winnen. Lees verder

Gentherapie netvliesveroudering binnen handbereik (?)

Netvlies

Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen

Er wordt veel over gentherapie gesproken, maar die wordt nog maar nauwelijks toegepast voor zover ik weet. Het lijkt er op dat een gentherapie voor netvliesveroudering binnen niet al te lange tijd de medische praktijk zal hebben bereikt. Die behandeling zou zes patiënten ten minste zes maanden gevrijwaard hebben van de, normale, behandelingen elke vier tot zes weken. De patiënten zouden ook beter af zijn wat hun gezichtvermogen betreft. Dat maakte Szilárd Kiss bekend, onderzoeker aan de oogheelkundige afdeling van het Weill Cornell-instituut in New York op de 123ste jaarvergadering voor Amerikaanse oogheelkundigen. Lees verder

Gentherapie ‘Duchenne’ werkt bij proefdieren

Dystrofine

Dystrofine is heel wat groter dan utrofine (afb: WikiMedia Commons)

De ziekte van Duchenne is een vrij zeldzame spierziekte die wordt veroorzaakt doordat spiercellen het eiwit dystrofine niet aanmaken. Door proefdieren met een vorm van Duchenne een verre verwant van dat eiwit (utrofine) toe te dienen werd schade aan spieren – kenmerkend voor deze progressieve (zich steeds verergerende) ziekte – voorkomen, zonder dat het afweersysteem op hol sloeg. Het gen dat voor dat eiwit codeert werd bij pasgeboren muisjes met behulp van een virus in (ook spier)cellen ingebouwd. Lees verder

Aanmaak iNKT-cellen ‘opgepookt’ in strijd tegen kanker

iNKT-cellen pakken kanker aan

Bloedstamcellen (hsc) werden genetisch zo gemanipuleerd dat ze alleen nog ontwikkelden tot iNKT-cellen (afb: Yang et.al.)

Het afweersysteem zit slim in elkaar maar is voor een leek als ik ook vrij ingewikkeld. Zo heb je T-cellen die verantwoordelijk zijn voor de cellulaire afweer (virussen en bacteriën en kankercellen), maar die zijn weer onderverdeeld zijn in typen met specifieke eigenschappen. Een daarvan is de invariante natuurlijke doder-T-cel (in Engelse afko iNKT-cel); erg potent maar ook erg zeldzaam. Onderzoekers van de universiteit van Californië in Los Angeles hebben de aanmaak van die iNKT-cellen opgepookt en het bleek dat die kankercellen geen kans laten, tenminste bij diverse type menselijke kankercellen die waren getransplanteerd in muisjes. Of dat ook bij mensen werkt en of die methode veilig is moet nog maar blijken. Lees verder

Weer recept om herstelvermogen zenuwcellen te herstellen?

Zenwustelsel

Zenuwcellen in het centraal zenuwstelsel herstellen niet, wel die in het perifere zenuwstelsel (afb: gezondheidsuniversiteit.nl)

Het is bekend dat schade aan zenuwweefsel van het centrale zenuwstelsel niet en dat aan het perifere zenuwstelsel wel heelt. Al vele jaren wordt er gezocht naar methode dat herstelvermogen op te krikken, maar al te veel succes is op dit terrein niet te noteren geweest. Het blokkeren van het PTEN-gen zou een manier zijn, maar dat zou kunnen leiden tot kanker. Nu denken onderzoekers van de Ruhruniversiteit in Bochum rond Dietmar Fischer uitweg gevonden te hebben…. Lees verder

CRISPR nadert de praktijk

CRISPR-Cas9 met gids-RNA en doel-DNA

Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (rood) en DNA (geel) (afb: Bang Wong)

Of het helemaal klopt weet ik niet, maar Science News meldt dat de eerste klinische proeven op stapel staan waarbij ziektes worden behandeld met de CRISPR/Cas9-methode. De eerste zou een aangeboren blindheid betreffen die de betreffende onderzoekers met de CRISPR-genschaar willen repareren. De proefpersonen krijgen daarbij het CRISPR-gereedschap in de ogen ingespoten in de hoop dat dat daar zijn heilzame werk doet…. Lees verder

CRISPR/Cas9-methode weer preciezer gemaakt (?)

Ludwig van Beethoven

Ludwig van Beethoven werd gaandeweg steeds dover (afb: WikiMedia Commons)

Muisjes met een erfelijke gehoorafwijking (het Beethovenmodel) zouden zijn behandeld met een nauwkeuriger vorm van de CRISPR/Cas9-methode (de genschaarmethode). In die operatie werd alleen het gemuteerde gen (Tmc1) verwijderd. Dat zou maar op een plaats (een basepaar) verschillen van een gezond exemplaar. Dat is knap, maar het probleem met deze genoombewerkings-methode is dat er ook op andere dan de beoogde plaats op het DNA wordt geknipt…. Lees verder

Maken gouddeeltjes gentherapie hanteerbaarder?

Gouddeeltjes als drager CRISPR-instrumentarium

Beide ‘goudzoekers’ Jen Adair (l) en Reza Shahbazi (afb: Fred Hutchinsoninstituut)

Meestal wordt de CRISPR/Cas9-genschaar in cellen afgeleverd door ‘kreupel’ gemaakte virusdeeltjes. Dat is licht problematisch en onderzoekers van het Amerikaanse Fred Hutchinson-kankerinstituut hebben nu gouddeeltjes als ‘postbodes’ gebruikt om die lading in (bloed)cellen af te leveren. Dat lijkt een gouden greep. Lees verder