Schade aan ruggenmerg ratten met gentherapie hersteld (?)

ruggenmerg

Doorsnede van het ruggenmerg (afb: gezondheidsuniversiteit.nl)

Laat ik even voorop stellen dat al vaak is beweerd dat er nu een methode is gevonden waarmee schade aan het ruggenmerg, met verlamming als gevolg, is hersteld (bij proefdieren). Ik wil daarmee niet zeggen dat dat allemaal flauwekul is, maar tot nu toe hebben al die pogingen niet geleid tot een therapie voor patiënten met een dwarslaesie. De jongste melding is van onderzoekers van de universiteit van Kazan (Rus) dat ze met, zoals ik het begrijp, een vorm van gentherapie erin geslaagd zijn om ratten met een ruggenmergbeschadiging weer aan het lopen te krijgen.
Lees verder

Gliacellen simpel omgezet in neuronen (?)

Omzetting gliacellen in neuronen

De groene cellen zijn gliacellen, de rode stippen de kernen van neuronen. De muis die bij dit beeld hoort had Alzheimer.

Het is (ook hier) al vaker gemeld: hersens maken (zo goed als) geen nieuwe hersencellen aan. We moeten het doen met de cellen die we bij onze geboorte gekregen hebben. Onderzoekers van de universiteit van Pennsylvania hebben door gebruik te maken van een eenvoudige chemische cocktail gliacellen in de buurt van beschadigde neuronen omgezet in neuronen (zenuwcellen). Als dat inderdaad werkt, dan kan de schade die aangericht wordt door een beroerte of hersenziektes als Parkinson en Alzheimer op zijn minst deels gerepareerd worden. Lees verder

Gentherapie en operatie samen zorgen voor herstel zenuwen

Zenuwherstel met groeifactor en verhulde genschakelaar

A) Plaats beschadiging. B) Doorsnee ruggenmerg op plaats beschadigig C) Inspuiten noodzakelijke ingrediënten (afb: Brain)

Veel weefsels herstellen na beschadiging, maar zenuwen in het centraal zenuwstelsel niet (wel in het perifere). Waarom dat is, is (mij) een groot raadsel. Al tientallen jaren proberen onderzoekers dat ‘tekort’ te ondervangen en hoewel er veel bemoedigende resultaten worden gemeld is de definitieve doorbraak er nog steeds niet. Nu melden onderzoekers uit Leiden dat een combinatie van gentherapie en een operatie bij ratten dat het herstel mogelijk lijkt. De truc schijnt een ‘verhulde genschakelaar’ te zijn. Lees verder

Gentherapie bij muizenfoetussen in baarmoeder lijkt succesvol

Basebewerking DNA

Het principe van de basevervanging in DNA (afb: bechling.com)

Voor het eerst zouden onderzoekers het genoom van zoogdiervruchten in de baarmoeder genetisch hebben veranderd, om de muisjes in wording af te helpen van een erfelijke stofwisselingsziekte. Het onderzoek moet het pad effenen voor de toepassing van deze techniek bij mensen. Lees verder

Wordt boodschapper-RNA het nieuwe geneesmiddel?

Eiwitproductie

Via boodschapper-RNA worden stukjes DNA in het ribosoom omgezet in eiwitten (afb.: vib.be)

Bij onderzoek naar behandelingsmethoden voor (ziektever-wekkende) genmutaties en erfelijke ziektes is gentherapie of genoombewerking een serieuze kandidaat, maar sleutelen aan het genoom is niet zonder gevaren en de effecten zijn bovendien permanent (althans, zo lang het leven duurt of anderszins wordt ingegrepen). Al jaren geleden ging de aandacht van enkele onderzoekers naar boodschapper-RNA. Dat kernzuur is de mal voor het aanmaken van eiwitten. Door het lichaam te voorzien van specifieke RNA’s zou het lichaam zijn eigen medicijnen kunnen aanmaken, maar het lichaam werkt niet altijd mee. Het begint er op te lijken dat deze in beginsel elegante geneeswijze de praktijk steeds dichter nadert. Het grote risico is aleen dat dit onderzoek vrijwel geheel door bedrijven wordt gedomineerd. Dat heeft, bij bewezen succes, gevolgen voor de prijsstelling… Lees verder

Blinde muisjes zien weer met geherprogrammeerde gliacellen

Netvlies

Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen

Muisjes met aangeboren blindheid (?) konden zien door zogeheten Müllergliacellen in het oog te herprogrammeren tot lichtgevoelige staafjes (cellen). Deze benadering zou mogelijk ook kunnen helpen tegen andere oogaandoeningen zoals netvliesveroudering, denken de onderzoekers. Lees verder

Gentherapie mogelijk werkzaam bij taaislijmziekte

Taaislijmziekte te genezen met gentherapie?

Genetisch behandelde longstamcellen (afb: univ. van Adelaide)

Het lijkt er op dat je rijpe longstamcellen van patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose) kunt verzamelen, het defecte CTFR-gen vervangen door het gezonde gen en die weer terugbrengen in de longen. Er zijn tenminste aanwijzingen uit proeven met muizen dat zo’n benadering zou kunnen helpen.  Het idee is dat die gezonde longstamcellen de zieke gaandeweg vervangen. Lees verder

Bij ratten zou gentherapie ruggenmerg hersteld hebben

RuggenmergAls de zenuwbanen in het ruggenmerg kapot zijn, dan herstellen die niet meer. Al tientallen jaren proberen onderzoekers dat ‘mankement’ te repareren, maar vooralsnog blijkt de oplossing niet gevonden te zijn, al zijn er wel hoopgevende experimenten geweest. Nu schijnt een onderzoeksgroep van het King’s College in Londen er in geslaagd te zijn bij ratten met behulp van een gentherapie schade aan het ruggenmerg te herstellen, meldt de BBC. De dieren konden met hun voorpoten weer suikerklontjes oppakken. Dat herstel zou in een dag voor elkaar zijn gekregen. Lees verder

Kan de CRISPR/Cas9-techniek leiden tot kanker?

p53

De tumoronderdrukker p53 (afb: Wikicommons)

Er is een hoop euforie over de ‘genschaar’ CRISPR/Cas9, waarmee genetische defecten kunnen worden gerepareerd, maar het instrument is niet zonder gevaar constateren onderzoekers in Zweden en Finland (maar weer eens). Volgens wetenschappers van het Karolinska Institutet en de universiteit van Helsinki zal er nog wel wat onderzoek gedaan moeten worden naar de veiligheid van deze techniek. Eerder al wezen onderzoekers op het risico van ongewenste genmutaties en op het gevaar van het ontsporen van de genetisch veranderde cellen in kankercellen. Lees verder

CRISPR zou minder fouten maken met synthetisch gids-RNA

Onderzoekers ontwikkelen effectief synthetisch gidsmolecuul vaan CRISPR-techniek

Basil Hubbard (afb: univ. van Alberta)

Onderzoekers van de universiteit van Alberta (Can) stellen dat ze het aantal fouten dat de CRISPR-techniek maakt bij het repareren van gendefecten aanzienlijk hebben verlaagd door gebruik te maken van  een synthetisch gids-RNA-molecuul (BNA gedoopt). De van bacteriën geleende CRISPR-techniek is al vrij nauwkeurig, maar het aandeel van onbedoelde genveranderingen zou nog altijd in de orde van 1% zijn. Dat kan behoorlijk problematisch worden als je bedenkt dat een mensenlichaam bestaat uit biljoenen cellen. De onderzoekers stellen dat met BNA als gids-molecuul het foutenpercentage met (maximaal) een factor 10 000 omlaag kan worden gebracht. Lees verder