Blinde muisjes zien weer met geherprogrammeerde gliacellen

Netvlies

Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen

Muisjes met aangeboren blindheid (?) konden zien door zogeheten Müllergliacellen in het oog te herprogrammeren tot lichtgevoelige staafjes (cellen). Deze benadering zou mogelijk ook kunnen helpen tegen andere oogaandoeningen zoals netvliesveroudering, denken de onderzoekers. Lees verder

Gentherapie mogelijk werkzaam bij taaislijmziekte

Taaislijmziekte te genezen met gentherapie?

Genetisch behandelde longstamcellen (afb: univ. van Adelaide)

Het lijkt er op dat je rijpe longstamcellen van patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose) kunt verzamelen, het defecte CTFR-gen vervangen door het gezonde gen en die weer terugbrengen in de longen. Er zijn tenminste aanwijzingen uit proeven met muizen dat zo’n benadering zou kunnen helpen.  Het idee is dat die gezonde longstamcellen de zieke gaandeweg vervangen. Lees verder

Bij ratten zou gentherapie ruggenmerg hersteld hebben

RuggenmergAls de zenuwbanen in het ruggenmerg kapot zijn, dan herstellen die niet meer. Al tientallen jaren proberen onderzoekers dat ‘mankement’ te repareren, maar vooralsnog blijkt de oplossing niet gevonden te zijn, al zijn er wel hoopgevende experimenten geweest. Nu schijnt een onderzoeksgroep van het King’s College in Londen er in geslaagd te zijn bij ratten met behulp van een gentherapie schade aan het ruggenmerg te herstellen, meldt de BBC. De dieren konden met hun voorpoten weer suikerklontjes oppakken. Dat herstel zou in een dag voor elkaar zijn gekregen. Lees verder

Kan de CRISPR/Cas9-techniek leiden tot kanker?

p53

De tumoronderdrukker p53 (afb: Wikicommons)

Er is een hoop euforie over de ‘genschaar’ CRISPR/Cas9, waarmee genetische defecten kunnen worden gerepareerd, maar het instrument is niet zonder gevaar constateren onderzoekers in Zweden en Finland (maar weer eens). Volgens wetenschappers van het Karolinska Institutet en de universiteit van Helsinki zal er nog wel wat onderzoek gedaan moeten worden naar de veiligheid van deze techniek. Eerder al wezen onderzoekers op het risico van ongewenste genmutaties en op het gevaar van het ontsporen van de genetisch veranderde cellen in kankercellen. Lees verder

CRISPR zou minder fouten maken met synthetisch gids-RNA

Onderzoekers ontwikkelen effectief synthetisch gidsmolecuul vaan CRISPR-techniek

Basil Hubbard (afb: univ. van Alberta)

Onderzoekers van de universiteit van Alberta (Can) stellen dat ze het aantal fouten dat de CRISPR-techniek maakt bij het repareren van gendefecten aanzienlijk hebben verlaagd door gebruik te maken van  een synthetisch gids-RNA-molecuul (BNA gedoopt). De van bacteriën geleende CRISPR-techniek is al vrij nauwkeurig, maar het aandeel van onbedoelde genveranderingen zou nog altijd in de orde van 1% zijn. Dat kan behoorlijk problematisch worden als je bedenkt dat een mensenlichaam bestaat uit biljoenen cellen. De onderzoekers stellen dat met BNA als gids-molecuul het foutenpercentage met (maximaal) een factor 10 000 omlaag kan worden gebracht. Lees verder

Genetische verandering afweercellen verbeterd

Snelle en effectieve manier T-cellen genetisch aan te passen

Met behulp van elktroporering en plasmiden wordt het gereedschap aan de afweercellen afgeleverd, de cellen worden gesorteerd en genetisch veranderd. (afb: J. of immonology)

Papier is geduldig. Als daarop staat dat dierproeven aannemelijk hebben gemaakt dat netvliesveroudering is te repareren met behulp van een gentherapie dan denkt natuurlijke elke leek en zeker familieleden van mensen met netvliesveroudering of de patiënten zelf dat die ziekte zijn langste tijd heeft gehad. Dat is zelden zo. Er blijken altijd weer wat haken en ogen aan zo’n methode te zitten. Er wordt al tijden genetisch gesleuteld aan afweercellen om ze ‘weerbaarder’ te maken tegen allerlei ziektes. Nu is er dan weer methode ontwikkeld waarmee afweercellen ‘snel en efficiënt’ klaar te maken voor de strijd. We zullen zien… Lees verder

Herstel hersens naar beroerte mogelijk gebaat bij gentherapie

Stercellen behulpzaam bij herstel aan hersens en ruggenmerg

Genetische veranderde stercellen (rood) isoleren de wondplaats (afb: Annemei Amy Chen)

Door een beroerte raken delen van de hersens beschadigd. Op basis van muisproeven denken onderzoekers van de Amerikaanse universiteit van Zuidwest-Texas dat het inschakelen van een bepaald gen in de zogeheten stercellen of astrocyten in de hersens de schade aangericht door een beroerte of een hersenschudding zou kunnen beperken. Lees verder

Gentherapie zenuwcellen ruggenmerg pakt verkeerd uit bij dieren

Omslag Human Gene Therapy

De omslag van het jongste nummer

Gentherapie bedoeld voor zenuwcellen in de ruggengraat van apen en varkens om met behulp van en adenoachtig virus een menselijk gen aan motorneuronen af te leveren pakte heel verkeerd uit.  De doelwitten, de motorneuronen, en de lever raakten vergiftigd. Dezelfde virusvector (aav9) was ook gebruikt bij kinderen met de spierziekte sma, met succes.  Het blijft dus oppassen met gentherapieën. Lees verder

Gentherapie herstelt suikerspiegel bij suikerzieke muisjes

Een gentherapie heeft bij suikerzieke muisjes (type 1) de bloedsuikerspiegel weer op normale waarden gebracht. De onderzoekers kregen dat voor elkaar door alfacellen in de alvleesklier met behulp van eiwitten om te programmeren tot insulineproducerende betacellen. Die bleven bij de muisjes voor langere tijd hun insulineproducerende taak vervulden (vier muizenmaanden). Lees verder

Bloederziekte valt waarschijnlijk te genezen met gentherapie

Bloederziekte (hemofile A)

Lijders aan de bloederziekte hemofilie A hebben geen gen dat codeert voor stollingsfactor VIII

Onderzoekers in Groot-Brittannië denken dat gentherapie genezing van de bloederziekte (hemofilie A) mogelijk maaakt. Lijders aan die ziekte, voornamelijk mannen, missen een gen dat codeert voor stollingsfactor VIII, waardoor hun bloed niet stolt. Dertienkunnen patiënten kregen een genbehandeling en hoefden niet meer voor de ziekte behandeld te worden. Lees verder