CRISPR nadert de praktijk

CRISPR-Cas9 met gids-RNA en doel-DNA

Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (rood) en DNA (geel) (afb: Bang Wong)

Of het helemaal klopt weet ik niet, maar Science News meldt dat de eerste klinische proeven op stapel staan waarbij ziektes worden behandeld met de CRISPR/Cas9-methode. De eerste zou een aangeboren blindheid betreffen die de betreffende onderzoekers met de CRISPR-genschaar willen repareren. De proefpersonen krijgen daarbij het CRISPR-gereedschap in de ogen ingespoten in de hoop dat dat daar zijn heilzame werk doet…. Lees verder

CRISPR/Cas9-methode weer preciezer gemaakt (?)

Ludwig van Beethoven

Ludwig van Beethoven werd gaandeweg steeds dover (afb: WikiMedia Commons)

Muisjes met een erfelijke gehoorafwijking (het Beethovenmodel) zouden zijn behandeld met een nauwkeuriger vorm van de CRISPR/Cas9-methode (de genschaarmethode). In die operatie werd alleen het gemuteerde gen (Tmc1) verwijderd. Dat zou maar op een plaats (een basepaar) verschillen van een gezond exemplaar. Dat is knap, maar het probleem met deze genoombewerkings-methode is dat er ook op andere dan de beoogde plaats op het DNA wordt geknipt…. Lees verder

Maken gouddeeltjes gentherapie hanteerbaarder?

Gouddeeltjes als drager CRISPR-instrumentarium

Beide ‘goudzoekers’ Jen Adair (l) en Reza Shahbazi (afb: Fred Hutchinsoninstituut)

Meestal wordt de CRISPR/Cas9-genschaar in cellen afgeleverd door ‘kreupel’ gemaakte virusdeeltjes. Dat is licht problematisch en onderzoekers van het Amerikaanse Fred Hutchinson-kankerinstituut hebben nu gouddeeltjes als ‘postbodes’ gebruikt om die lading in (bloed)cellen af te leveren. Dat lijkt een gouden greep. Lees verder

Aangepaste afweercellen ingezet tegen dodelijk virus

Het dodelijk rs-virus

Het rs-virus (afb: WIkiMedia Commons)

Onderzoekers in de VS hebben bij muisjes hun afweercellen genetische zo aangepast dat ze de strijd aangaan met, onder andere omstandigheden, dodelijke virussen (in dit geval een longvirus). Met succes, stellen ze. Dit zou een oplossing kunnen vormen voor ernstige ziekteverwekkers waar geen vaccins tegen zijn, maar dergelijke technieken zijn duur. Lees verder

CRISPR-methode verfijnder gemaakt met twee ‘knoppen’

CRISPR/Cas9 aan het werk met DNA

Het CRISPR/Cas9-complex aan het werk aan DNA (rood) (afb: univ. van Californië)

Twee moleculen zouden de genoom-bewerkings-methode CRISPR kunnen verfijnen en daarmee veiliger kunnen maken, denken onderzoekers van, onder meer, de Havard-universiteit. Lees verder

Schade aan ruggenmerg ratten met gentherapie hersteld (?)

ruggenmerg

Doorsnede van het ruggenmerg (afb: gezondheidsuniversiteit.nl)

Laat ik even voorop stellen dat al vaak is beweerd dat er nu een methode is gevonden waarmee schade aan het ruggenmerg, met verlamming als gevolg, is hersteld (bij proefdieren). Ik wil daarmee niet zeggen dat dat allemaal flauwekul is, maar tot nu toe hebben al die pogingen niet geleid tot een therapie voor patiënten met een dwarslaesie. De jongste melding is van onderzoekers van de universiteit van Kazan (Rus) dat ze met, zoals ik het begrijp, een vorm van gentherapie erin geslaagd zijn om ratten met een ruggenmergbeschadiging weer aan het lopen te krijgen.
Lees verder

Gliacellen simpel omgezet in neuronen (?)

Omzetting gliacellen in neuronen

De groene cellen zijn gliacellen, de rode stippen de kernen van neuronen. De muis die bij dit beeld hoort had Alzheimer.

Het is (ook hier) al vaker gemeld: hersens maken (zo goed als) geen nieuwe hersencellen aan. We moeten het doen met de cellen die we bij onze geboorte gekregen hebben. Onderzoekers van de universiteit van Pennsylvania hebben door gebruik te maken van een eenvoudige chemische cocktail gliacellen in de buurt van beschadigde neuronen omgezet in neuronen (zenuwcellen). Als dat inderdaad werkt, dan kan de schade die aangericht wordt door een beroerte of hersenziektes als Parkinson en Alzheimer op zijn minst deels gerepareerd worden. Lees verder

Gentherapie en operatie samen zorgen voor herstel zenuwen

Zenuwherstel met groeifactor en verhulde genschakelaar

A) Plaats beschadiging. B) Doorsnee ruggenmerg op plaats beschadigig C) Inspuiten noodzakelijke ingrediënten (afb: Brain)

Veel weefsels herstellen na beschadiging, maar zenuwen in het centraal zenuwstelsel niet (wel in het perifere). Waarom dat is, is (mij) een groot raadsel. Al tientallen jaren proberen onderzoekers dat ‘tekort’ te ondervangen en hoewel er veel bemoedigende resultaten worden gemeld is de definitieve doorbraak er nog steeds niet. Nu melden onderzoekers uit Leiden dat een combinatie van gentherapie en een operatie bij ratten dat het herstel mogelijk lijkt. De truc schijnt een ‘verhulde genschakelaar’ te zijn. Lees verder

Gentherapie bij muizenfoetussen in baarmoeder lijkt succesvol

Basebewerking DNA

Het principe van de basevervanging in DNA (afb: bechling.com)

Voor het eerst zouden onderzoekers het genoom van zoogdiervruchten in de baarmoeder genetisch hebben veranderd, om de muisjes in wording af te helpen van een erfelijke stofwisselingsziekte. Het onderzoek moet het pad effenen voor de toepassing van deze techniek bij mensen. Lees verder

Wordt boodschapper-RNA het nieuwe geneesmiddel?

Eiwitproductie

Via boodschapper-RNA worden stukjes DNA in het ribosoom omgezet in eiwitten (afb.: vib.be)

Bij onderzoek naar behandelingsmethoden voor (ziektever-wekkende) genmutaties en erfelijke ziektes is gentherapie of genoombewerking een serieuze kandidaat, maar sleutelen aan het genoom is niet zonder gevaren en de effecten zijn bovendien permanent (althans, zo lang het leven duurt of anderszins wordt ingegrepen). Al jaren geleden ging de aandacht van enkele onderzoekers naar boodschapper-RNA. Dat kernzuur is de mal voor het aanmaken van eiwitten. Door het lichaam te voorzien van specifieke RNA’s zou het lichaam zijn eigen medicijnen kunnen aanmaken, maar het lichaam werkt niet altijd mee. Het begint er op te lijken dat deze in beginsel elegante geneeswijze de praktijk steeds dichter nadert. Het grote risico is aleen dat dit onderzoek vrijwel geheel door bedrijven wordt gedomineerd. Dat heeft, bij bewezen succes, gevolgen voor de prijsstelling… Lees verder