CRISPR zou minder fouten maken met synthetisch gids-RNA

Onderzoekers ontwikkelen effectief synthetisch gidsmolecuul vaan CRISPR-techniek

Basil Hubbard (afb: univ. van Alberta)

Onderzoekers van de universiteit van Alberta (Can) stellen dat ze het aantal fouten dat de CRISPR-techniek maakt bij het repareren van gendefecten aanzienlijk hebben verlaagd door gebruik te maken van  een synthetisch gids-RNA-molecuul (BNA gedoopt). De van bacteriën geleende CRISPR-techniek is al vrij nauwkeurig, maar het aandeel van onbedoelde genveranderingen zou nog altijd in de orde van 1% zijn. Dat kan behoorlijk problematisch worden als je bedenkt dat een mensenlichaam bestaat uit biljoenen cellen. De onderzoekers stellen dat met BNA als gids-molecuul het foutenpercentage met (maximaal) een factor 10 000 omlaag kan worden gebracht. Lees verder

Genetische verandering afweercellen verbeterd

Snelle en effectieve manier T-cellen genetisch aan te passen

Met behulp van elktroporering en plasmiden wordt het gereedschap aan de afweercellen afgeleverd, de cellen worden gesorteerd en genetisch veranderd. (afb: J. of immonology)

Papier is geduldig. Als daarop staat dat dierproeven aannemelijk hebben gemaakt dat netvliesveroudering is te repareren met behulp van een gentherapie dan denkt natuurlijke elke leek en zeker familieleden van mensen met netvliesveroudering of de patiënten zelf dat die ziekte zijn langste tijd heeft gehad. Dat is zelden zo. Er blijken altijd weer wat haken en ogen aan zo’n methode te zitten. Er wordt al tijden genetisch gesleuteld aan afweercellen om ze ‘weerbaarder’ te maken tegen allerlei ziektes. Nu is er dan weer methode ontwikkeld waarmee afweercellen ‘snel en efficiënt’ klaar te maken voor de strijd. We zullen zien… Lees verder

Herstel hersens naar beroerte mogelijk gebaat bij gentherapie

Stercellen behulpzaam bij herstel aan hersens en ruggenmerg

Genetische veranderde stercellen (rood) isoleren de wondplaats (afb: Annemei Amy Chen)

Door een beroerte raken delen van de hersens beschadigd. Op basis van muisproeven denken onderzoekers van de Amerikaanse universiteit van Zuidwest-Texas dat het inschakelen van een bepaald gen in de zogeheten stercellen of astrocyten in de hersens de schade aangericht door een beroerte of een hersenschudding zou kunnen beperken. Lees verder

Gentherapie zenuwcellen ruggenmerg pakt verkeerd uit bij dieren

Omslag Human Gene Therapy

De omslag van het jongste nummer

Gentherapie bedoeld voor zenuwcellen in de ruggengraat van apen en varkens om met behulp van en adenoachtig virus een menselijk gen aan motorneuronen af te leveren pakte heel verkeerd uit.  De doelwitten, de motorneuronen, en de lever raakten vergiftigd. Dezelfde virusvector (aav9) was ook gebruikt bij kinderen met de spierziekte sma, met succes.  Het blijft dus oppassen met gentherapieën. Lees verder

Gentherapie herstelt suikerspiegel bij suikerzieke muisjes

Een gentherapie heeft bij suikerzieke muisjes (type 1) de bloedsuikerspiegel weer op normale waarden gebracht. De onderzoekers kregen dat voor elkaar door alfacellen in de alvleesklier met behulp van eiwitten om te programmeren tot insulineproducerende betacellen. Die bleven bij de muisjes voor langere tijd hun insulineproducerende taak vervulden (vier muizenmaanden). Lees verder

Bloederziekte valt waarschijnlijk te genezen met gentherapie

Bloederziekte (hemofile A)

Lijders aan de bloederziekte hemofilie A hebben geen gen dat codeert voor stollingsfactor VIII

Onderzoekers in Groot-Brittannië denken dat gentherapie genezing van de bloederziekte (hemofilie A) mogelijk maaakt. Lijders aan die ziekte, voornamelijk mannen, missen een gen dat codeert voor stollingsfactor VIII, waardoor hun bloed niet stolt. Dertienkunnen patiënten kregen een genbehandeling en hoefden niet meer voor de ziekte behandeld te worden. Lees verder

Met CRISPR zijn genen ook aan en uit te zetten

CRISPRa voor activering genen

Rechts de spiercellen van muisjes die behandeld zijn met CRISPRa, links de spiercellen (magenta) van onbehandelde muisjes met spierdystrofie (afb: Salk-instituut)

Al zo’n drie jaar geleden is ontdekt dat met CRISPR niet alleen genen te knippen en/of uit te wisselen zijn, maar dat je daarmee ook de genactiviteit kunt veranderen.  Spaanse en Amerikaanse onderzoekers gebruikten die mogelijkheid om muisjes te behandelen voor suikerziekte (type I), nierbeschadiging en spierdystrofie (de muizelijke variant daarvan). Met succes, naar het schijnt. Toepassing bij mensen zal nog veel onderzoek vergen. Lees verder

Naar verluidt eerste ‘inwendige’ gentherapie uitgevoerd.

Zinkvingers

Een zinkvinger waarmee DNA kan worden doorgeknipt (afb: WikiMedia Commons)

In de VS zou onlangs voor het eerst een ‘inwendige’ gentherapie zijn uitgevoerd, waarbij het de bedoeling is dat het genoom in (lever)cellen vanuit het lichaam wordt/kan worden bewerkt om een genetische ziekte te ‘repareren’. De therapie is uitgevoerd bij de 44-jarige Amerikaan Brian Madeux die een vrij zeldzame stofwisselingsziekte heeft, de ziekte van Hunter. Madeux kreeg miljoenen exemplaren van het juiste gen ingespoten, tezamen met de zogeheten een kreupel virus voor de aanmaak van zogeheten zinkvingers, die het gen in het DNA inbouwen. “Hopelijk helpt dat mij en anderen”, zei de patiënt. Binnen een maand moet duidelijk zijn of de aanpak werkt. Lees verder

Gentherapie lijkt sommigen van blindheid te kunnen genezen

OogdoorsneeHet ziet er naar uit dat mensen die blind zijn geworden door een erfelijke netvliesziekte Leber-amaurose (Leber-blindheid) een deel van hun zich weer kunnen terugkrijgen door behandeling met een nieuwe gentherapie. Die therapie is bij de Amerikaanse gezondheidsautoriteit FDA aangeboden voor toelating tot de medische praktijk. Voor die erfelijke oogaandoening is momenteel geen (vorm van) genezing beschikbaar. De studie waar die toelatingsaanvraag op gebaseerd is wordt gepresenteerd op een congres van de Amerikaanse vereniging van oogheelkunde AAO. Lees verder

Vroegtijdige gentherapie houdt hersens ‘jong’

Onderzoekers ontwikkelen gentherapie tegen geestelijke aftakeling

De onderzoekers Miguel Chillón en Assumpció Bosch in het lab (afb: UAB)

Het schijnt dat een vroegtijdig toegepaste gentherapie die tot doel had de aanmaak van het eiwit Klotho te te verhogen beschermt tegen de geestelijke achteruitgang op latere leeftijd, althans bij muisjes, en dat door slechts eenmalig een dosis van dat gen in het centrale zenuwstelsel van de beestjes te injecteren. Lees verder