Taaislijmziekte te behandelen met b-RNA-therapie of met CRISPR (?)

Omslag Human Gene Therapy

Onderzoekers van het technologisch instituut van de Amerikaanse staat Georgia denken dat de taaislijmziekte (cystische fibrose) is te behandelen met b-RNA-therapie of met de CRISPR-methode ongeacht de mutatie die die ziekte veroorzaakt. Dat zouden klinische proeven hebben aangetoond. Lees verder

Werkend netvlies in lab gekweekt (?)

Netvlies

Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen (!)

Onder zoekers van, onder meer, het instituut voor oogheelkunde in Bazel (IOB) zouden in het lab een volledige functioneel netvlies hebben gekweekt. Voorlopig, zo begrijp ik, is het kweekproduct in eerste instantie bedoeld voor onderzoek, maar op den duur valt te verwachten dat er ook netvliezen worden gekweekt ter vervanging van het ongerede geraakte exemplaren in het menselijk oog. Lees verder

“Nog te vroeg om genoom mensenembryo te bewerken”

Jennifer Doudna

Jennifer Doudna, een van de ontwikkelaars van de CRISPR-methode (afb: KNAW)

Een internationaal forum van medische deskundigen vindt het nog te vroeg om DNA van mensenembryo’s te bewerken om die te ‘ontdoen’ van aangeboren, ziekmakende genetische afwijkingen. De techniek, op het moment is dat de CRISPR-methode, is nog niet nauwkeurig genoeg en heeft nog te kampen met veiligheidsproblemen. Desalniettemin wil de Russische bioloog Denis Rebrikov zijn plannen doorzetten om CRISPR te gebruiken om te voorkomen dat kinderen doof ter wereld komen. Lees verder

‘Slimme’ nanodeeltjes vinden feilloos de juiste cellen

Co-LOCKR

De Co-LOCKR-eiwitten (lilla) maken contact met de juiste tekens op de doelwitcel (middenonder) (afb: UW)

Onderzoekers van de universiteit van Washington hebben wat zij noemen ‘molecuul-computers’ gemaakt die je in het lichaam om een boodschap kunt sturen. Zo zouden die ‘slimme’ nanodeeltjes, gemaakt van synthetische eiwitten, kankercellen kunnen onderscheiden van gezonde cellen. De molecuulcomputers zouden zich geheel op eigen kracht bewegen om de cellen op te zoeken die ze als doelwit hebben. Lees verder

Verdediging hersenkankercellen ontmanteld (?)

Mitochondriën

Mitochondriën

Zoals al vaker in dit blog aangehaald hebben kankercellen allerlei strategieën om te voorkomen dat het afweersysteem het hun moeilijk maakt. Nu hebben onderzoeksters rond Arezu Jahani-Asl van de Canadese McGilluniversiteit ontdekt dat het uitschakelen van het OSMR-gen in kankercellen in de hersentjes van muisjes de vernietiging van die kankercellen aanmerkelijk verbetert. Lees verder

Gentherapie lijkt te helpen bij netvliesziekte (bij muisjes)

Netvlies

Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen

Een gentherapie heeft bij muisjes met een erfelijke netvliesziekte voorkomen dat ze blind werden. Het gaat om de ziekte van Batten waardoor kinderen al op jonge leeftijd blind kunnen worden. Lees verder

CRISPR/Cas9-nuclease nog steeds erg onnauwkeurig

CRISPR/Cas9-techniek verbeterd

De CRISPR-techniek zou nog niet precies genoeg zijn om mensen te behandelen (afb: Wiki Commons)

Al jaren woedt er een heftig dispuut over de betrouwbaarheid/nauwkeurigheid van de CRISPR-techniek om het genoom te bewerken, maar de laatste tijd werd er steeds vaker melding gemaakt van grote vooruitgang op dit terrein. Het resultaat van een onderzoek aan menselijke embryo’s in het VK moet voor het veld aanvoelen als een grote domper op het groeiende enthousiasme over de CRISPR-techniek. De helft van de embryo’s had mutaties op de verkeerde plaats en/of miste stukken DNA.  In het blad Nature worden meer voorbeelden gegeven van waar het mis ging. Terug naar af? Lees verder

Bloedziektes bij drie mensen gerepareerd met CRISPR

Nieuw bot met bloedvormend beenmerg

Bot met beenmerg waarin rode bloedlichaampjes worden gevormd

Twee mensen met beta-thalassemie en een met sikkelcelanemie, beide erfelijke bloedziektes, zouden zijn ‘genezen’ nadat met behulp van de CRISPR-methode beenmergstamcellen genetisch werden aangepast, zo deelden de onderzoekers mee op een bijeenkomst van de Europese vereniging voor hematologie. Die drie namen deel aan een, voortdurende, klinische proef waarbij voor het eerst erfelijke ziektes werden behandeld met die genoombewerkingstechniek. Lees verder

Gentherapie herstelt gedeeltelijk gehoor muisjes

Haarcellen

De haarcellen in het gehoororgaan

Door slechts een base in het Tmc1-gen van muisjes te vervangen slaagden onderzoekers in die beestjes deels van hun doofheid af te helpen. Het zou voor het eerst zijn dat die techniek op gehoorafwijkingen is toegepast. Die techniek zou ook geschikt kunnen zijn voor het herstellen van andere ziekteverwekkende mutaties, denken de onderzoekers. Lees verder

Gentherapie lijkt te werken bij oogziekte van jongeren

netvlies

De lichtgevoelige staafjes (beige) en kegels (groen van het netvlies (afb: Nature)

Patiënten met een agressieve vorm van de erfelijke ziekte retinitis pigmentosa, die uiteindelijk tot blindheid leidt, zouden een deel van hun zicht hebben teruggekregen door een gentherapie waarmee het defecte gen in de netvliescellen werd gerepareerd. Dat gen zit op het X-chromosoom en dat betekent dat vooral jonge mannen last van die oogziekte hebben.
Lees verder