Gentherapie zenuwcellen ruggenmerg pakt verkeerd uit bij dieren

Omslag Human Gene Therapy

De omslag van het jongste nummer

Gentherapie bedoeld voor zenuwcellen in de ruggengraat van apen en varkens om met behulp van en adenoachtig virus een menselijk gen aan motorneuronen af te leveren pakte heel verkeerd uit.  De doelwitten, de motorneuronen, en de lever raakten vergiftigd. Dezelfde virusvector (aav9) was ook gebruikt bij kinderen met de spierziekte sma, met succes.  Het blijft dus oppassen met gentherapieën. Lees verder

Gentherapie herstelt suikerspiegel bij suikerzieke muisjes

Een gentherapie heeft bij suikerzieke muisjes (type 1) de bloedsuikerspiegel weer op normale waarden gebracht. De onderzoekers kregen dat voor elkaar door alfacellen in de alvleesklier met behulp van eiwitten om te programmeren tot insulineproducerende betacellen. Die bleven bij de muisjes voor langere tijd hun insulineproducerende taak vervulden (vier muizenmaanden). Lees verder

Bloederziekte valt waarschijnlijk te genezen met gentherapie

Bloederziekte (hemofile A)

Lijders aan de bloederziekte hemofilie A hebben geen gen dat codeert voor stollingsfactor VIII

Onderzoekers in Groot-Brittannië denken dat gentherapie genezing van de bloederziekte (hemofilie A) mogelijk maaakt. Lijders aan die ziekte, voornamelijk mannen, missen een gen dat codeert voor stollingsfactor VIII, waardoor hun bloed niet stolt. Dertienkunnen patiënten kregen een genbehandeling en hoefden niet meer voor de ziekte behandeld te worden. Lees verder

Met CRISPR zijn genen ook aan en uit te zetten

CRISPRa voor activering genen

Rechts de spiercellen van muisjes die behandeld zijn met CRISPRa, links de spiercellen (magenta) van onbehandelde muisjes met spierdystrofie (afb: Salk-instituut)

Al zo’n drie jaar geleden is ontdekt dat met CRISPR niet alleen genen te knippen en/of uit te wisselen zijn, maar dat je daarmee ook de genactiviteit kunt veranderen.  Spaanse en Amerikaanse onderzoekers gebruikten die mogelijkheid om muisjes te behandelen voor suikerziekte (type I), nierbeschadiging en spierdystrofie (de muizelijke variant daarvan). Met succes, naar het schijnt. Toepassing bij mensen zal nog veel onderzoek vergen. Lees verder

Naar verluidt eerste ‘inwendige’ gentherapie uitgevoerd.

Zinkvingers

Een zinkvinger waarmee DNA kan worden doorgeknipt (afb: WikiMedia Commons)

In de VS zou onlangs voor het eerst een ‘inwendige’ gentherapie zijn uitgevoerd, waarbij het de bedoeling is dat het genoom in (lever)cellen vanuit het lichaam wordt/kan worden bewerkt om een genetische ziekte te ‘repareren’. De therapie is uitgevoerd bij de 44-jarige Amerikaan Brian Madeux die een vrij zeldzame stofwisselingsziekte heeft, de ziekte van Hunter. Madeux kreeg miljoenen exemplaren van het juiste gen ingespoten, tezamen met de zogeheten een kreupel virus voor de aanmaak van zogeheten zinkvingers, die het gen in het DNA inbouwen. “Hopelijk helpt dat mij en anderen”, zei de patiënt. Binnen een maand moet duidelijk zijn of de aanpak werkt. Lees verder

Gentherapie lijkt sommigen van blindheid te kunnen genezen

OogdoorsneeHet ziet er naar uit dat mensen die blind zijn geworden door een erfelijke netvliesziekte Leber-amaurose (Leber-blindheid) een deel van hun zich weer kunnen terugkrijgen door behandeling met een nieuwe gentherapie. Die therapie is bij de Amerikaanse gezondheidsautoriteit FDA aangeboden voor toelating tot de medische praktijk. Voor die erfelijke oogaandoening is momenteel geen (vorm van) genezing beschikbaar. De studie waar die toelatingsaanvraag op gebaseerd is wordt gepresenteerd op een congres van de Amerikaanse vereniging van oogheelkunde AAO. Lees verder

Vroegtijdige gentherapie houdt hersens ‘jong’

Onderzoekers ontwikkelen gentherapie tegen geestelijke aftakeling

De onderzoekers Miguel Chillón en Assumpció Bosch in het lab (afb: UAB)

Het schijnt dat een vroegtijdig toegepaste gentherapie die tot doel had de aanmaak van het eiwit Klotho te te verhogen beschermt tegen de geestelijke achteruitgang op latere leeftijd, althans bij muisjes, en dat door slechts eenmalig een dosis van dat gen in het centrale zenuwstelsel van de beestjes te injecteren. Lees verder

Nieuwe CRISPR- ‘scharen’ knippen nu base voor base

basevervanging in DNA

Onderzoekers vervingen in het DNA van embryonale niercellen afzonderlijke basen (afb: Nature)

We hadden sinds een aantal jaren al de genschaar CRISPR/Cas9, maar er zijn nu ook twee molecuulscharen ontwikkeld die base voor base kunnen losknippen, waarmee deze techniek nog een stuk preciezer wordt (kan worden), niet alleen bij DNA, maar ook bij RNA. Een base (preciezer nucleobase) is de bouwsteen van het DNA, ook wel letters genoemd: A.C. G en T, voor RNA komt de U (uracil) in plaats van de T. De nieuwe baseschaar voor DNA is ontwikkeld door een groep van de Harvard-universiteit, de RNA-schaar door een groep van het Broad-instituut van MIT. Dat zou betekenen dat de CRISPR-schaartechniek nu te gebruiken zou zijn voor meer dan de helft van de genetische ziektes, maar pin me daar alsjeblieft niet op vast… Lees verder

Wada verbiedt genbewerking in de sport vanaf volgend jaar

Het wereldantidopingagentschap Wada verbiedt al sedert 2003 wat genoemd wordt ‘gendoping’. Met ingang van volgend jaar mogen sporters ook geen gebruik maken van genbewerking om hun sportprestaties op te vijzelen. Het is onduidelijk hoe de Wada dat decreet denkt te handhaven. Lees verder

Nieuwe gouden CRISPR-techniek ‘repareert’ Duchenne-muizen

Afleversysteem voor CRISPR/Cas9: CRISPR-Goud

De aflevereenheid met de benodigde CRISPR-componenten en de gouddeeltjes (afb: UCB)

Onderzoekers van de universiteit van Californië in Berkeley hadden eerder een nieuwe methode ontwikkeld om de genschaar CRISPR/Cas9 in cellen af te leveren. Ze hebben nu bij muizen aangetoond dat met die techniek een mutatie is te repareren die leidt tot de ziekte van Duchenne, een ernstige spierziekte. Met één injectie van het CRISPR-Goud, zoals het afleversysteem is gedoopt, werden al bemoedigende resultaten bereikt, zo stellen de onderzoekers. Lees verder