Voor het eerst zou een baby met succes tegen leukemie zijn behandeld met een gentherapie, waarbij immuuncellen genetisch zo veranderd werden dat ze de strijd met de bloedkanker aan gingen. De gen- of immuuntherapie komt uit de koker van de Franse spruit Cellectis. De 11 maanden oude Layla Richards, die leed aan een agressieve vorm van leukemie, werd behandeld in een Londens ziekenhuis. De therapie is in zoverre bijzonder dat daarbij niet gewerkt wordt met afweercellen van de patiënt. Lees verder
Afweersysteem hersens kan plaques opruimen
Het is nog steeds niet duidelijk of de beta-amyloïde-plaques de oorzaak of het gevolg zijn van de ziekte van Alzheimer, een vorm van dementie. Ze leiden in elk geval tot het afsterven van hersencellen. Nu hebben de hersens in de vorm van microgliacellen een eigen afweersysteem. In muisproeven bleek dat de microgliacellen de eiwitophopingen begonnen op te ruimen als ze daartoe werden aangezet door een bepaald eiwit (interleukine-4), een zogeheten cytokine. Opmerkelijk was dat de ontdekking volgde op een waarneming in eerder onderzoek dat de plaques worden opgeruimd in muizen met een chronische hersenontsteking. Lees verder
DNA-reparatie blijkt ingewikkeld proces

Een vrij impressie van DNA-reparatie door S. Colmenares. Het heterochromatine wordt voorgesteld als de zon, met zonnevlammen waar de reparatie plaatsvindt door reparatie-enzymen (geel en blauw) (afb: Chiolo-lab)
Zo’n levende cel zit knap (en) ingewikkeld in elkaar. Ik word niet moe dat te zeggen. Een van de vele fraaie systemen in de cel is de DNA-reparatie om te voorkomen dat er gekke dingen gebeuren in die cel (en vervolgens mogelijk in het hele meercellige organisme). Dat gigantische molecuul, uitgerekt zo’n 2 meter (!), zit opgepropt in een kern met een membraan er omheen. Dat membraan blijkt niet alleen om het levensmolecuul te beschermen tegen ongewenste gasten, maar schijnt ook te helpen bij reparatie, zo ontdekten onderzoekers van de universiteit van Zuid-Californië. Onderzoekers van de Vanderbilt-universiteit in Nashville vonden dat het enzym glycosylase AlkD DNA repareert op een bijzondere manier. Het wordt allemaal knap ingewikkeld.
Immuuntherapie kanker alvleesklier bij muizen succesvol

Een T-cel met een mesotheline-receptor blijkt bereid alvleesklierkankercellen aan te pakken (afb: Cancer Cell)
Onderzoekers van het Fred Hutchinson-kankerinstituut in Seattle (VS) zijn er met behulp van een immuuntherapie bij muizen met alvleesklierkanker in geslaagd de overlevingskans met 75% te vergroten. Alvleesklierkanker is tot op heden een vrijwel onbehandelbare kanker die relatief snel na de diagnose tot de dood leidt. De onderzoekers willen volgend jaar al een klinische proef bij mensen starten. Lees verder
Betere opbrengst bloedcellen met CRISPR/Cas9-techniek

Onderdrukking van het SH2B3-gen bij (bloed)stamcellen geeft een betere opbrengst aan rode bloedlichaampjes (een erytroïde is een voorlopercel van een rood bloedlichaampje) (afb: Cell Stem Cell)
Het ontwikkelen van bloedcellen uit stamcellen is een manier om het tekort aan donorbloed op te vangen, maar de opbrengst en kwaliteit van de bloedcellen laat nogal wat te wensen over. Onderzoeker Vijay Sankaran van de Harvard-universiteit en medeonderzoekers hebben met behulp van CRISPR/Cas9-techniek in (bloed)stamcellen een gen ‘onschadelijk’ gemaakt, waardoor in ieder geval de kwaliteit van de daaruit ontstane bloedcellen in orde is. Lees verder
Nieuw middel direct in klinische proeven getest
In Nederland worden binnenkort twee nieuwe celtherapieën op mensen getest, zonder dat deze eerst uitgebreid op dieren zijn uitgeprobeerd, zoals te doen gebruikelijk. In beide gevallen gaat het om een experimentele behandeling waarbij afweercellen genetisch veranderd worden en vervolgens weer worden teruggeplaatst in het eigen lichaam. Joachim Aerts van het Erasmus MC hoopt het afweersysteem bij asbestkankerpatiënten te activeren tegen tumoren. Diabetoloog Bart Roep van het LUMC (Leiden) wil het afweersysteem van diabetes type 1-patiënten juist kalmeren, zodat het de alvleesklier met rust laat. De betrokken onderzoekers beargumenteerden tegenover de centrale commissie mensgebonden onderzoek (CCMO) dat extra dierproeven weinig nuttige informatie opleveren, omdat muizen te veel van mensen verschillen. Lees verder
Stamceltherapie in baarmoeder uitgevoerd
De zuigeling met de brozebotziekte zou botten krijgen die al in de baarmoeder kunnen breken. Binnenkort start er een klinische proef waarbij de vrucht in de baarmoeder een stamceltherapie krijgt om er voor te zorgen dat het botstelsel zich normaal ontwikkeld. Het zou voor het eerst zijn dat een stamceltherapie wordt uitgevoerd in de baarmoeder, stelt Cecilia Götherström van het Karolinska-instituut in Stockholm (Zwe). “Er zijn ook bij ons eerder gevallen geweest, maar nooit in een klinische proef.” Lees verder
Kweekdarmen beginnen ergens op te lijken
Onderzoekers van, onder meer, de Amerikaanse John Hopkins-universiteit hebben in het lab darmen gekweekt, die ergens op beginnen te lijken. Uiteindelijk is het idee dat kweekorganen en -weefsels zullen worden ingezet voor het het herstel van de patiënt bestaand uit lichaamseigen cellen. Lees verder
Vaccin tegen hiv onderweg (?)
Robert Gallo, een van de ontdekkers van het humaan immuundeficiëntie-virus (hiv) schijnt een eind op weg te zijn met een middel, gp120 gedoopt, dat dat virus adekwaat zou aanpakken. Gallo, die aan de universiteit van Maryland (VS) werkt, zou al begonnen zijn het vaccin op mensen (60 vrijwilligers) uit te proberen. Voor zover ik het begrijp is het vooral een middel dat moet voorkomen dat hiv immuuncellen besmet en daarmee het afweersysteem buiten spel zet. Lees verder
Weer een ‘medicijn’ tegen Parkinson: IFNβ-gentherapie
Deense onderzoekers denken dat de ziekte van Parkinson zou kunnen worden veroorzaakt door veranderingen in de gen die codeert voor interferon-beta (IFNβ). Met een gentherapie bij proefdieren gericht op het interferon-gen zou de sterfte van neuronen en daarmee (?) die ziekte een halt zijn toe te roepen. Lees verder





