Categorie archieven: Gentherapie

Gentherapieën werken maar zijn vreselijk duur

Geplaatst op door
Beantwoorden

RetrovirusGentherapieën zijn al jaren een belofte om genetische aberraties te herstellen, maar proeven daarmee bleken ook vaak op te lopen tegen niet voorziene problemen. Het lijkt er op dat er nu zo langzamerhand een paar ‘winnaars’ zijn komen bovendrijven al is het ook daar nog allesbehalve koek en ei. Sommige behandelingen werken wel, maar halen de oorzaak niet weg en verreweg de meeste (misschien wel alle) genbehandelingen zijn vreselijk duur. We hebben het dan over honderdduizenden of zelfs miljoenen euro’s (eigenlijk dollars), schrijft Nature en een verhaal over min of meer succesvolle therapieën.  Het blad geeft vier voorbeelden daarvan. Uitsluitend Amerikaans, overigens Lees verder →

Klimaatverandering leert ons voorzichtig te zijn met onze ‘oplossingen’

Geplaatst op door
Beantwoorden
Lif as we made it

De omslag van het boek van Shapiro

De klimaatverandering en andere door de mens veroorzaakte katastrofes leren ons dat we voorzichtig moeten zijn met het toepassen van onze (= ’s mensen) ‘oplossingen’. Vaak brengen die nieuwe problemen met zich mee. Dat geldt eigenlijk overal en dus ook voor de synthetische biologie, een tak van de ‘wetenschap’ die de mens de beheersing zou kunnen geven over het fenomeen dat we leven noemen. Hoe (on)gevaarlijk is het prutsen aan leven?<
Lees verder →

Vreemd DNA in wormcellen wordt ‘liefdevol’ behandeld

Geplaatst op door
Beantwoorden
Centromeer

Het centromeer van een chromosoom (afb: WikiMedia Commons)

Wat gebeurt er als vreemd DNA in een cel verschijnt? Dat onderzochten wetenschapsters rond Karen Wing Wee Yuen van de universiteit van Hongkong in embryo’s van het minuscule wormpje Caenorhabditis elegans. Ze introduceerden in die cellen een kunstmatig chromosoom en dat bleek, heel opmerkelijk, ‘vriendelijk’ behandeld te worden. Dat vreemde DNA bleek in de embryocellen van het wormpje netjes ingepakt te worden in eiwitten om chromatine te vormen, net als het eigen DNA. Lees verder →

Gentherapie ADA-SCID blijkt tien jaar later nog effectief

Geplaatst op door
Beantwoorden

ADA-SCID

Evangelina Vaccaro, een van de tien (afb: Alysia Padilla-Vaccaro)

Zo’n tien jaar geleden zijn tien kinderen met de zeldzame afweerziekte ADA-SCID genetisch behandeld. Die erfelijke ziekte maakt dat ze te weinig adenosinedeaminase aanmaken. Dat eiwit is wezenlijk voor de opbouw van het afweersysteem. Het blijkt dat die ‘proefkonijnen’ de gentherapie goed doorstaan hebben. Lees verder →

Kunnen stamcellen suikerziekte type I kunnen genezen?

Geplaatst op door
Beantwoorden
Gekweekte betacellen produceren insuline

Betacellen. Geel is insuline, rood de celkernen (afb: Corbis)

Proeven bij muisjes zou aannemelijk hebben gemaakt dat uit stamcellen voortgekomen beta-cellen voor de alvleesklier wel eens met succes een einde zouden kunnen maken aan suikerziekte fase I, een autoimmuunziekte. Die cellen, die insuline produceren, moeten dan wel worden beschermd tegen het eigen afweersysteem. ER wordt gewerkt aan een oplossing daarvoor, maar makkelijk is dat niet. Lees verder →

Blinde man kan door algen-gen weer enigszins zien

Geplaatst op door
Beantwoorden

Franse RT-patiënt ziet weer wat

De Franse RT-patiënt in het lab (afb: Nature)


Met behulp van een ingebracht algen-gen heeft een nagenoeg blinde man weer de beschikking gekregen over een (bescheiden) gezichtsvermogen. Dat gen codeert voor een lichtgevoelig eiwit. Lees verder →

siRNA is goed gereedschap, nu nog de juiste bezorger erbij

Geplaatst op door
Beantwoorden
Aaliyah Shodeinde

Aaliyah Shodeinde (afb: univ. van Texas)

Voortdurend worden er op het front van de DNA-bewerking en/of gensturing allerlei soms uiterst listige nieuwe manieren en therapieën bedacht, die dan vervolgens stuklopen op wat praktikaliteiten. Zo zouden korte interferentie-RNA-moleculen goede diensten kunnen bewijzen bij het regelen van de genexpressie (-activiteit) in cellen, maar hoe krijg je dat ‘gereedschap’ in de juiste cellen? Onderzoeksters van de universiteit van Texas denken een (deel)oplossing gevonden te hebben. Lees verder →

Genactiviteit te regelen met nieuwe CRISPR-methode

Geplaatst op door
Beantwoorden
genactiviteitsturing

Door een methylgroep aan een C (naast een G) te koppelen wordt een gen inactief. Met CRISPRon wordt de boel weer ingeschakeld (afb: Cell)

De CRISPR-methode is inmiddels een breed geprezen (maar nog lang niet volmaakt) middel om DNA te bewerken. Nu lijkt het er op dat onderzoekers die methode zo hebben veranderd dat daarmee ook de expressie van genen (de genactiviteit) is te veranderen. Dat biedt nieuwe mogelijkheden die buiten het louter genetische liggen. Lees verder →

Zijn aso’s de oplossing voor hersenziektes?

Geplaatst op door
Beantwoorden

HersensEvZiektes zijn vaak het gevolg van noodlottige veranderingen in ons genoom. Sedert enkele tientallen jaren zijn er nu technieken om dergelijke genoomfouten te repareren. Vooral de vrij recente opkomst van de CRISPR-methode heeft die zoektocht een fikse impuls gegeven en daarmee de hoop op een oplossing voor vaak onbehandelbare ziektes. Hoewel het veld te kampen heeft met nogal wat ‘kinderziektes’ groeit toch het idee dat gentherapieën iets kunnen betekenen voor de ‘reparatie’ ver hersenziektes. Daarbij spelen aso’s, zo lijkt het, een belangrijke rol. Terecht? Lees verder →

Gentherapie voor bloederziekte geen oorzaak levertumor

Geplaatst op door
Beantwoorden
Lentivirustherapie

Virussen planten hun eigen erfelijk materiaal in dat van de cel. Daar wordt bij gentherapie gebruik van gemaakt.

Vaak worden bij gentherapieën verzwakte vormen van virussen gebruikt (meestal adenoachtigevirussen; aav’s) om het gengereedschap in de cellen af te leveren, maar nogal eens blijkt dat die verzwakte virussen een probleem kunnen vormen. Het bedrijf UniQure zou nu hebben vastgesteld dat het virus dat is gebruikt bij een gentherapie voor bloederziekte niet verantwoordelijk is voor de bij een patiënt ontstane levertumor. Lees verder →