Categorie archieven: Gentherapie

Er is meer dan Cas9 in het ondermaanse: Cas12a, bijvoorbeeld

Geplaatst op door
Beantwoorden
Cas9 tov Cas12a

De Cas12a-schaar schijnt betrouwbaarder te zijn dan Cas9

De CRISPR-methode is een gevulde gereedschapskist van bacteriën om zich virussen (bacteriofagen) van het ‘lijf’ te houden. Nu gebruiken onderzoekers voornamelijk een ‘genschaar’ in die methode om genomen te veranderen” Cas9. Onderzoekers hebben hun blik verlegd naar Cas12a (niet als eersten, overigens), die ‘schaar’ schijnt het anders en op sommige punten beter te doen. Het lijkt er op dat die toepassingen vooral liggen op het gebied van onderzoek en niet zo zeer van geneeskunde (maar dat kan mijn=as’s misvatting zijn). Lees verder →

Huidcellen direct omgezet in motorneuronen met een hoge opbrengst

Geplaatst op door
Beantwoorden
Huidcellen direct omzetten in motorneuronen

Een opsomming van de vele voordelen van directe omzetting van huidcellen in motorneuronen (volgens de onderzoeksters) (afb: Kate Galloway et al./Cell Systems)

Het omzetten van een type cel in een ander type, bijvoorbeeld een huidcel in een hersencel, was al mogelijk via een proces waarbij de huidcel eerst moet worden geprest een pluripotente stamcel te worden en vervolgens moest die worden gedifferentieerd tot een hersencel. Onderzoeksters van MIT hebben nu een vereenvoudigd proces bedacht dat de stamcelfase omzeilt en een huidcel direct omzet in een hersencel (motorneuron). Dat zou veel sneller zijn dan de ‘oude’ methode en ook een veel hogere opbrengst opleveren. Lees verder →

RNA’s en Tas-eiwitten maken genoombewerking ‘completer’

Geplaatst op door
Beantwoorden

Tas-eiwit

Tas-eiwit (afb: McGoverninstituut/Max Wilkinson)

Een oud RNA-gestuurd systeem zou de aflevering van genbewerkings’gereedschappen’ in celkernen vereenvoudigen en meer, zo niet alles, van het een genoom bewerkbaar maken. Een Tas-eiwit gebruikt daarbij, net als bij de CRISPR-methode, een RNA-gids om een ​​specifieke doelsequentie in het DNA te herkennen om daar aan het werk te gaan. Lees verder →

Weer een veiliger CRISPR-techniek ontwikkeld? Niet echt

Geplaatst op door
Beantwoorden
CRISPR/Cas9 aan het werk met DNA

Het CRISPR/Cas9-complex aan het werk aan DNA (rood) (afb: univ. van Californië)

De CRISPR-methode om genetische fouten te repareren (of nieuwe functies te introducen) is ook in dit blog vaak ter sprake gekomen. De aanvankelijke hoerastemming is inmiddels wat geluwd, omdat die methode niet altijd even netjes (en dus onveilig) werkt. Er wordt verdurend gesleuteld aan het opschroeven van de effectiviteit (dus veiligheid) en het minimaliseren van onbedoelde veranderingen. Nu hebben onderzoekers van het befaamde ETH in Zürich aangetoond dat zo’n nieuwe, verfijnde methode allesbehalve veilig is. Toch blijven ze in de CRISPR-methode geloven als veilige manier om genetische mankementen te rapareren Lees verder →

Genen aan en uit te zetten met DNA-schakelaars

Geplaatst op door
Beantwoorden

TewheylabOnderzoekers rond Ryan Tewhey van het Jacksonlab hebben kunstmatige intelligentie gebruikt om DNA-schakelaars te maken waarmee genen naar believen kunnen worden in- of uitgeschakeld. Ze denken daarmee, onder meer, gentherapieën effectiever en specifieker te kunnen maken. Daarmee zouden die alleen in een bepaalde celtype veranderingen aan kunnen brengen. Lees verder →

Gentherapie zou groene staar mogelijk kunnen stoppen

Geplaatst op door
Beantwoorden
Netvlies

Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen

Groene staar (vaak glaucoom genoemd) is een oogziekte waarbij netvliescellen afsterven. Die lijkt op droge netvliesver-oudering. Daar is geen genees-middel voor. Onderzoeksters van het Trinitycollege in Dublin stellen nu een gentechniek ontwikkeld te hebben die bij muisjes en menselijke oogcellen de ziekte een halt zouden toeroepen. De therapie zou ook werken bij  netvliesveroudering (maculadegeneratie), is al eerder aangetoond. Er zijn overigens experimenten gaande met stamcellen om de afgestorven netvliescellen te vervangen. Lees verder →

Labs leveren vaak foutieve DNA-sequenties aan

Geplaatst op door
Beantwoorden
Voorbeeld van een DNA-vaccin (plasmide)

Een voorbeeld van een DNA-vaccin dat in de vorm van een ring (plasmide) wordt ingespoten (afb: biology.kenyon.edu)

Onderzoekers van het het Amerikaanse bedrijf VectorBuilder hebben in een, niet beoordeeld, artikel in BioRXiv gemeld dat  bijna de helft van de 2500 plasmides van laboratoria die ze onderzochten fouten bevatten, ook in de basevolgorde, van plasmides die onder meer bedoeld zijn om voor gentherapieën te worden gebruikt. VectorBuilder noemt zichzelf de grootste op het gebied van vectoren (bezorgers van, onder meer, DNA-sequenties) die al of niet met behulp van kreupel gemaakte virussen worden afgeleverd aan cellen. Lees verder →

Komt er een gentherapie voor frontotemporale dementie?

Geplaatst op door
Beantwoorden

KopFrontotemporale dementie is een van de vormen van dementie. In een deel (5% tot 12%) van de gevallen zou die hersenziekte worden veroorzaakt door een achteruitgang in de aanmaak van progranuline veroorzaakt. De onderzoeksters spoten muisje met een tekort aan dat eiwit in met een onschadelijk gemaakt virus met het progranuline-gen in haarzijn erfgoed.  Daardoor verdwenen de dementieverschijnselen bij de muisjes voor een groot deel.
Lees verder →

T-cellen met CRISPR-methode hersteld in zeldzame ziekte

Geplaatst op door
Beantwoorden
FHL-genreparatie

De reparatie van het foutieve gen mbv perforatie en de CRISPR/Cas9-techniek (afb: Klaus Rajewsky et. al/Science)

De ziekte wordt hemofagocytische lymfohistiocytose genoemd, FHL (de F van familie, want aangeboren), en is zeldzaam. Het treft zuigelingen en peuters en de overlevingskans is gering. De mutaties bij die kinderen verhinderen dat cytotoxische T-cellen, giftige afweercellen, hun werk goed kunnen doen. Onderzoekers hebben met de CRISPR/Cas9-genoombewerkingsmethode de mutaties in die T-cellen gerepareerd, eerst bij muisjes en daarna met succes bij gemuteerde T-cellen van twee jeugdige patiëntjes met FHL. Lees verder →

Doof geboren kinderen horen weer na gentherapie, maar…

Geplaatst op door
Beantwoorden
Haarcellen

De haarcellen in het gehoororgaan

De 11-jarige Marokkaanse Aissam, die vanaf zijn geboorte doof was, heeft met succes in het kinderziekenhuis in Philiadelphia een gentherapie ondergaan waarbij een gemuteerd gen werd vervangen. Het bijzondere voor de jongen was dat zijn aangeboren doofheid werd veroorzaakt door een muatatie aan een gen: otoferline-gen (OTOF). Inmiddels schijnen er meer behandelingen onderweg te zijn. Overigens schijnen er vorig jaar in China ook al kinderen met succes te zijn behandeld met een gentherapie voor het vervangen van het OTOF-gen. Lees verder →