Onderzoekers rond Ryan Tewhey van het Jacksonlab hebben kunstmatige intelligentie gebruikt om DNA-schakelaars te maken waarmee genen naar believen kunnen worden in- of uitgeschakeld. Ze denken daarmee, onder meer, gentherapieën effectiever en specifieker te kunnen maken. Daarmee zouden die alleen in een bepaalde celtype veranderingen aan kunnen brengen. Lees verder
Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen
Groene staar (vaak glaucoom genoemd) is een oogziekte waarbij netvliescellen afsterven. Die lijkt op droge netvliesver-oudering. Daar is geen genees-middel voor. Onderzoeksters van het Trinitycollege in Dublin stellen nu een gentechniek ontwikkeld te hebben die bij muisjes en menselijke oogcellen de ziekte een halt zouden toeroepen. De therapie zou ook werken bij netvliesveroudering (maculadegeneratie), is al eerder aangetoond. Er zijn overigens experimenten gaande met stamcellen om de afgestorven netvliescellen te vervangen. Lees verder
Een voorbeeld van een DNA-vaccin dat in de vorm van een ring (plasmide) wordt ingespoten (afb: biology.kenyon.edu)
Onderzoekers van het het Amerikaanse bedrijf VectorBuilder hebben in een, niet beoordeeld, artikel in BioRXiv gemeld dat bijna de helft van de 2500 plasmides van laboratoria die ze onderzochten fouten bevatten, ook in de basevolgorde, van plasmides die onder meer bedoeld zijn om voor gentherapieën te worden gebruikt. VectorBuilder noemt zichzelf de grootste op het gebied van vectoren (bezorgers van, onder meer, DNA-sequenties) die al of niet met behulp van kreupel gemaakte virussen worden afgeleverd aan cellen. Lees verder
Frontotemporale dementie is een van de vormen van dementie. In een deel (5% tot 12%) van de gevallen zou die hersenziekte worden veroorzaakt door een achteruitgang in de aanmaak van progranuline veroorzaakt. De onderzoeksters spoten muisje met een tekort aan dat eiwit in met een onschadelijk gemaakt virus met het progranuline-gen in haarzijn erfgoed. Daardoor verdwenen de dementieverschijnselen bij de muisjes voor een groot deel.
Lees verder
De reparatie van het foutieve gen mbv perforatie en de CRISPR/Cas9-techniek (afb: Klaus Rajewsky et. al/Science)
De ziekte wordt hemofagocytische lymfohistiocytose genoemd, FHL (de F van familie, want aangeboren), en is zeldzaam. Het treft zuigelingen en peuters en de overlevingskans is gering. De mutaties bij die kinderen verhinderen dat cytotoxische T-cellen, giftige afweercellen, hun werk goed kunnen doen. Onderzoekers hebben met de CRISPR/Cas9-genoombewerkingsmethode de mutaties in die T-cellen gerepareerd, eerst bij muisjes en daarna met succes bij gemuteerde T-cellen van twee jeugdige patiëntjes met FHL. Lees verder
De haarcellen in het gehoororgaan
De 11-jarige Marokkaanse Aissam, die vanaf zijn geboorte doof was, heeft met succes in het kinderziekenhuis in Philiadelphia een gentherapie ondergaan waarbij een gemuteerd gen werd vervangen. Het bijzondere voor de jongen was dat zijn aangeboren doofheid werd veroorzaakt door een muatatie aan een gen: otoferline-gen (OTOF). Inmiddels schijnen er meer behandelingen onderweg te zijn. Overigens schijnen er vorig jaar in China ook al kinderen met succes te zijn behandeld met een gentherapie voor het vervangen van het OTOF-gen. Lees verder
Er zijn verschillende Cas-eiwitten (‘genmessen’). Hier het Cas13-eiwit aan het werk geleid door gids-RNA (rood) (afb: zlab)
Met behulp van het ki-algoritme FLSHclust en diverse databanken met DNA-sequenties hebben onderzoekers bijna 200 nog onontdekte, zeldzame CRISPR-systemen gevonden bij micro-organismen, die mogelijk perspectiefrijk zijn in het bewerken van DNA of ook RNA.
Lees verder
Een (getekende) klontering van sikkelcellen (afb: UChicago)
De haarcellen in het gehoororgaan
Meer dan de helft van gehoorproblemen bij zuigelingen heeft een genetische oorsprong en zo’n 8% daarvan komt door mutaties aan het OTOF-gen. Kinderen die deze vorm van gehoorverlies hebben kunnen het eiwit otoferline niet aanmaken. Twee Amerikaanse bedrijven (Akouos en Decibel Therapeutics) en het Franse bedrijf Sensorion bereiden klinische proeven voor met een gentherapie om het gemuteerde gen te vervangen. Lees verder
Gliacellen omzetten in neuronen met invoeging NeuroD1-gen na een beroerte bleek bij de behandelde muisjes de schade te beperken (afb: Kinichi Nakashima et. al/PNAS)