Naar verluidt eerste ‘inwendige’ gentherapie uitgevoerd.

Zinkvingers

Een zinkvinger waarmee DNA kan worden doorgeknipt (afb: WikiMedia Commons)

In de VS zou onlangs voor het eerst een ‘inwendige’ gentherapie zijn uitgevoerd, waarbij het de bedoeling is dat het genoom in (lever)cellen vanuit het lichaam wordt/kan worden bewerkt om een genetische ziekte te ‘repareren’. De therapie is uitgevoerd bij de 44-jarige Amerikaan Brian Madeux die een vrij zeldzame stofwisselingsziekte heeft, de ziekte van Hunter. Madeux kreeg miljoenen exemplaren van het juiste gen ingespoten, tezamen met de zogeheten een kreupel virus voor de aanmaak van zogeheten zinkvingers, die het gen in het DNA inbouwen. “Hopelijk helpt dat mij en anderen”, zei de patiënt. Binnen een maand moet duidelijk zijn of de aanpak werkt. Lees verder

Is de CRISPR-genschaar echt zo veilig als voorgesteld?

Menselijke embryo

Een menselijke embryo bestaand uit acht cellen

Op diverse plaatsen, ook in dit blog, is de loftrompet gestoken over de CRISPR/Cas9-genschaar. Er zijn weliswaar studies waaruit blijkt dat CRISPR ook op ongewenste plaatsen mutaties aanbrengt in het genoom, maar over het algemeen wordt de genschaar als nauwkeurig en betrouwbaar gekenschetst door onderzoekers; onderhand al (bijna?) ‘menswaardig’. Toch zijn er ook nog steeds onderzoekers die waarschuwen voorzichtig te zijn met de CRISPR-techniek. “Er zijn nog steeds veel onbeantwoorde vragen”, zegt embryoloog Anthony Perry van de universiteit van Bath (Eng) . Die zullen moeten worden beantwoord vooraleer CRISPR kan worden losgelaten op de mensheid, vinden onderzoekers. Lees verder

Genschaar CRISPR/CAs9 knipt één nucleotide uit DNA

Aangepaste genschaar vervangt een enkele nucleotide

Met de verfijnde ‘genschaar'(onder) kun je een nucleotide in een gen vervangen. De cytidinedeaminase is in lichtrood aangegeven. Het gids-RNA (groen leidt de genschaar naar de juiste plek. (afb: IBS)

Mensen-DNA bestaat uit ruim driemiljard nucleotiden in vier variaties: A, C, G en T. De genschaar CRISPR/Cas9 is de laatste jaren de hemel in geprezen om zijn grote precisie, maar daarbij gaat het meestal om hele genen. Genen bestaan uit, pak weg, enkele duizenden nucleotiden. Nu schijnt het Koreaanse onderzoekers gelukt te zijn met een aangepaste vorm van de genschaar één nucleotide uit die driemiljard bouwstenen te knippen. Ze denken dat dat handig is voor ziektes die worden veroorzaakt door de mutatie van slechts één bouwsteen in een gen, zoals de taaislijmziekte en sikkelcelanemie. Het idee is dan dat ene ‘foute’ steentje te vervangen door het ‘goede’ steentje’. Bij muisjes schijnt dat gelukt te zijn. Lees verder

Cpf1 lijkt deugdelijke uitbreiding CRISPR-gereedschapskist

De Cpf1-schaar uitbreiding CRISPR-gereedschapskist

De Cpf1-schaar (met aanhangsel) werd uitgeprobeerd op muisjes. De ‘schaar’ werd in de embryocellen gebracht met behulp van elektropulsjes (onder) (afb: IBS)

Iemand die de ontwikkeling rond de DNA-bewerker CRISPR een beetje heeft gevolgd, vult dat letterwoord meteen aan met de ‘schaar’ Cas9. Het schijnt dat die ‘schaar’ zich niet overal in het DNA-molecuel even goed thuis voelt en Zuid-Koreaanse onderzoekers van het instituut van fundamenteel onderzoek hebben de CRISPR-gereedschapskist nu uitgebreid met een nieuwe ‘schaar’: Cpf1. Met behulp van die ‘schaar’ hebben ze alvast maar een genetisch afwijkend muisje gemaakt (zonder en met wit haar) om de deugdelijkheid van de nieuwe (?) schaar aan te tonen. Opmerkelijk is dat het artikel al anderhalf jaar geleden bij Nature in huis was. Duidt dat op problemen? Lees verder

Hi-virus steeds verder in het nauw

Frank Buchholz op een foto uit 2011

Onderzoeker Frank Buchholz (TU Dresden)  op een foto uit 2011

Een besmetting met hiv leidt al lang niet meer onvermijdelijk tot de instorting van het afweersysteem (wat aids is). Het probleem is dat dat virus in het lichaam kan ‘onderduiken’ door zijn DNA in het celgenoom te planten.  Juist dat vermogen van het virus gebruiken onderzoekers nu om het ooit zo gevreesde virus de nekslag te geven. Ze ontwikkelden een schaar die het virus-DNA uit het cel-DNA knipt. Dat lukte de onderzoekers in 2014 al bij celkweken. Nu willen Duitse onderzoekers die methode gebruiken om het virus defintief de nek te breken. Ze zijn nog wel op zoek naar € 15 miljoen. Lees verder