Gentherapie met succes toegepast bij AADC-deficiëntie

Wuh-Liang Hwu

Wuh-Liang Hwu

In New Scientist las ik een stukje van een verhaal over Rylae-Ann Poulin die in 2019 een gentherapie had gehad voor de zeer zeldzame erfelijke ziekte AADC-deficiëntie. Net als bij de ziekte van Parkinson krijgen patiëntjes al snel problemen met de motoriek. Daardoor ontstaat, net als bij Parkinson een tekort aan dopamine. Rylae-Ann huppelt vrolijk rond en zou honderduit praten in diverse talen (ze woont in Thailand met haar ouders). Vorig jaar al werd op een medisch congres melding gemaakt van de succesvolle genvervanging in de hersens van verschillende patiëntjes. Tot tien jaar na de genbehandeling zouden de patiëntjes zowel geestelijk als lichamelijk gezond of ten minste sterk verbeterd zijn. Lees verder

Dopamine werkt anders dan gedacht

Ziekte van Parkinson

Dopamine speelt ook een wezenlijke rol in de ziekte van Parkinson.

Dopamine is een signaalstof (soms ook hormoon) die een rol speelt in tal van processen, onder meer in ons motorische systeem. Het schijnt dat die stof ook het pleziermolecuul wordt genoemd (terwijl ik dacht dat die benaming toebehoorde aan oxytocine). Dopamine is goed onderzocht, maar toch lijkt het dat het zich niet zo gedraagt zoals wetenschappers denken. Dat nieuwe inzicht zou ideeën over (de behandeling van) psychiatrische ziektes en verslaving aanzienlijk kunnen veranderen, denken onderzoeksters van, onder meer, de Vanderbiltuniversiteit (VS). Lees verder

Serotonine verandert ook de genexpressie in neuronen

Histonen en DNA

De nauwe samenwerking tussen de ‘verpakking’ (histonen) en DNA (afb: WikiMedia Commons)

Serotonine is een bekende signaalstof in de hersens, maar die stof blijkt ook invloed te hebben op de genexpressie van hersencellen en dat op een nogal onverwachte manier, stellen onderzoekers in Mount Sinai. Lees verder

Hersenweefsel in petrischaal gekweekt

Weefsel gekweekt dat lijkt op middenhersens

De weefselstructuren (-tjes) in een petrischaal (afb: univ. van Luxemburg)

Volgens mij is het niet de eerste keer dat er in het lab hersenweefsel is gekweekt. Hoe dan ook, onderzoekers in Luxemburg hebben, uitgaande van uit huidcellen verworven pluripotente stamcellen in petrischalen een soortement hersenweefsel gekweekt dat trekken heeft van de middenhersens.
Lees verder

Virus herprogrammeert hersencellen Parksinsonmuisjes

Hersencellen bij Parkinsonpatiënten produceren veel minder van de signaalstof dopamine

Hersencellen bij Parkinsonpatiënten produceren veel minder van de signaalstof dopamine (lichtblauw) (afb: Sciencephoto.com)

Het moet niet gekker worden, denk je soms als je over onderzoek leest, maar waarom zou je niet alle bondgenoten gebruiken die je kunt inzetten tegen ziektes? Neem nou virussen. Die micro-organismen, waarvan de geleerden nog niet weten of we die wel tot het ‘leven’ mogen rekenen, hebben we al in dienst genomen om allerlei klusjes te doen, zoals het afleveren van DNA aan cellen, waarom zouden we die niet inzetten tegen ziektes? Die van Parkinson, bijvoorbeeld, om hersencellen om te programmeren tot gezond. Zoiets. Bij muisjes leverde de aanpak resultaat op. Lees verder

Het placebo-effect heeft een genetische component

COMT (cathechol-O-methyltransferase)

Het enzym COMT heeft relatie met het placebo-effect (afb: Wiki Commons)

Het placebo-effect bestaat. Onderzoekers van de Harvard-universiteit (VS) hebben op basis van analyses van ander onderzoek vastgesteld dat er een soort placeboom is, zoals ze dat noemen, genen die wat  te maken hebben met dat effect. Het placebo-effect zou een veel grotere rol bij de gezondheid spelen dat tot nu toe erkend wordt, denken ze.
Lees verder

Stamcellen krijgen Parkinsonratten weer ‘op de rails’

Ziekte van ParkinsonMexicaanse onderzoekers hebben ratten met een bewegingsziekte die op Parkinson lijkt, met een stamcelbehandeling min of meer van hun bewegingsstoornissen afgeholpen. Door die behandeling werd de neurotransmitter dopamine in de hersens van de knaagdieren weer, netjes, aangemaakt. Dopamine is een signaaleiwit in de hersens (een neurotransmitter) die een grote rol speelt bij bewegen.
Lees verder

Geïmplanteerde cellen opgenomen in hersenstructuur

Hersencelimpantatie

De geïmplanteerde hersenstamcellen (iNCs) werden functioneel onderdeel van de rest van de hersens (afb: Stem Cell Reports)

Onderzoekers van de universiteit van Luxemburg hebben hersencellen (ontwikkeld uit huidcellen) bij muizen in de hersens geïmplanteerd. Die nieuwe cellen bleken te worden opgenomen in de hersenstructuur van de muisjes en daar op zijn minst zes maanden te hebben gefunctioneerd.
Lees verder

Gentherapie Parkinson lijkt veelbelovend maar geneest niet

Hersenoperatie voor gentherapie

Bij de gentherapie wordt de vector heel precies op een bepaalde plaats in de hersenen aangebracht (foto: Le Monde)

Frans-Brits onderzoek heeft aannemelijk gemaakt dat een gentherapie bij Parkinson-patiënten is staat is de productie van dopamine in de hersenen weer op gang te brengen. Dopamine is een zogeheten neurotransmitter die, onder meer, wezenlijk is voor de beweging. Parkinson-patiënten hebben te kampen met steeds grotere problemen met hun motorische systeem door het tekort aan dopamine aanmakende cellen. De ziekte van Parkinson is een vrij veel voorkomende hersenaandoening. In Nederland zijn zo’n 50 000 patiënten (2006). Voor het goede begrip: de gentherapie geneest de patiënt niet, maar geeft hem zo’n, naar verwacht, tien jaar een goed werkende motoriek. Uiteindelijk wint de ziekte… Lees verder