Gentherapie netvliesveroudering binnen handbereik (?)

Netvlies

Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen

Er wordt veel over gentherapie gesproken, maar die wordt nog maar nauwelijks toegepast voor zover ik weet. Het lijkt er op dat een gentherapie voor netvliesveroudering binnen niet al te lange tijd de medische praktijk zal hebben bereikt. Die behandeling zou zes patiënten ten minste zes maanden gevrijwaard hebben van de, normale, behandelingen elke vier tot zes weken. De patiënten zouden ook beter af zijn wat hun gezichtvermogen betreft. Dat maakte Szilárd Kiss bekend, onderzoeker aan de oogheelkundige afdeling van het Weill Cornell-instituut in New York op de 123ste jaarvergadering voor Amerikaanse oogheelkundigen. Lees verder

Weer een betere CRISPR-methode ontwikkeld?

Straalzwammen

Straalzwammen (in dit geval Actinomyces israelii), producenten van antibiotica (afb: WikiMedia

De CRISPR-methode is in een korte tijd bij onderzoeker de gouden standaard geworden voor het veranderen van het genoom. Die van bacteriën geleende methode is echter inet feilloos en dus wordt er gesleuteld aan en gezocht naar betere CRISPR-methodes. Nu hebben een onderzoekers een  CRISPR-methode gevonden die ze dan ook maar meteen BEST hebben genoemd.
Lees verder

Gentherapie ‘Duchenne’ werkt bij proefdieren

Dystrofine

Dystrofine is heel wat groter dan utrofine (afb: WikiMedia Commons)

De ziekte van Duchenne is een vrij zeldzame spierziekte die wordt veroorzaakt doordat spiercellen het eiwit dystrofine niet aanmaken. Door proefdieren met een vorm van Duchenne een verre verwant van dat eiwit (utrofine) toe te dienen werd schade aan spieren – kenmerkend voor deze progressieve (zich steeds verergerende) ziekte – voorkomen, zonder dat het afweersysteem op hol sloeg. Het gen dat voor dat eiwit codeert werd bij pasgeboren muisjes met behulp van een virus in (ook spier)cellen ingebouwd. Lees verder

Genetisch veranderen afweercellen verbeterd

Bezorgdiensten DNA-pakketjes aan cellen

De verschillende technieken onder elkaar met erachter de resultaten (afb: Andy Tay)

De onderzoekers bewerkten het genoom van afweercellen. Ik kan dat hier heel makkelijk opschrijven, maar dat is in de (klinische) praktijk toch een knap lastige opgave. Als je het erfgoed van cellen wilt veranderen moet je eerst een ‘pakketje’ met het juiste gereedschap in de cel zien te krijgen en dat is niet eenvoudig. Het genetisch veranderen van afweercellen voor, bijvoorbeeld kankerbehandeling, is een pad met vele doornen. Nu stelt Andy Tay van de nationale universiteit van Singapore een ‘bezorgdienst’ te hebben ontwikkeld die twee tot drie keer beter werkt dan de huidige.
Lees verder

Nieuwe CRISPR-techniek om genen in of uit te schakelen

Typen CRISPR

Er schijnen drie typen CRISPR-systemen te zijn (afb: igtrcn.org)

Charles Gersbach van de Amerikaanse Duke-universiteit en medeonderzoekers zeggen een CRISPR-methode ontwikkeld te hebben (of eigenlijk gevonden) waarmee heel precies genen kunnen worden in- of uitgeschakeld. Daarmee zouden ze voor het eerst het zogeheten epigenoom hebben bewerkt. Ze noemen hun techniek (heel zelfbewust?) klasse 1-CRISPR. Het al langer bekende CRISPR/Cas9 is dan een klasse 2-CRISPR. Lees verder

CRISPR gebruikt om hiv te bestrijden

CCR5-receptor

De structuur van de CCR5-receptor (geel) (afb: WikiMedia Commons)

Chinese onderzoekers hebben stamcellen zo veranderd dat ze immuun waren voor hiv-besmetting. Als die cellen bij een seropositieve man werden ingespoten dan bleek een groot deel daarvan ook een jaar later nog in leven waren. Het aantal van die cellen was echter niet groot genoeg om de hoeveelheid hi-virus in het bloed van die man te verminderen. Er traden geen bijverschijnselen van de behandeling op, maar de patiënt  werd ook niet verlost van het virus. Het zou voor het eerst zijn dat de CRISPR-methode is gebruikt om iemand van hiv te verlossen. Lees verder

Hagedis met CRISPR ontdaan van zijn kleur

Albino-gen en CRISPR

Albinohagedis (afb: Douglas Menke)

De CRISPR-methode is ook in dit blog nogal vaak aan de orde geweest. Wat ik niet wist is dat deze genknipmethode nog niet was (of kon worden?) toegepast op reptielen. Nu schijnen onderzoekers die techniek zo te hebben aangepast dat die ook bij reptielen is te gebruiken. Ze voegden daarmee een gemuteerd albino-gen in in het genoom van een onrijpe eicellen van van anolishagedissen. Tot hun verbazing ontstonden uit de bevruchte eicellen met die mutatie niet alleen nageslacht, maar ook albino-nageslacht. Lees verder

CRISPR-methode ontwikkeld om vele genen tegelijk te veranderen

Cas9 tov Cas12a

De Cas12a-schaar schijnt betrouwbaarder te zijn dan Cas9

Onderzoekers van de Zwitserse technisch hogeschool in Zürich (ETHZ) hebben de CRISPR-methode zo veranderd dat daarmee het  genoom tot op 25 plaatsen tegelijk is te veranderen. Die aangepaste techniek hebben ze op kweken van menselijke cellen uitgeprobeerd en kennelijk met succes. Daarmee zouden ook ingewikkelder genoombewerkingen binnen handbereik komen.
Lees verder

Cellulair DNA voorzien van extra geheugen met DOMINO

DNA-geuheugen

DNA voorzien van EN- en OF-poorten (afb: MIT)

Met behulp van de CRISPR-methode hebben onderzoekers van, onder meer, het MIT in Cambridge (VS) bacterieel maar ook menselijk DNA in cellen voorzien van extra informatie. Die informatie kan gebruikt worden om allerlei processen in een cel te volgen als die, bijvoorbeeld, wordt blootgesteld aan bepaalde stoffen. Dat ‘geheugen’ kan bijvoorbeeld gebruikt worden om een bepaald eiwit te produceren na een bepaalde verloop van gebeurtenissen en vast nog wel meer ingewikkelde dingen. Lees verder

CRISPR nadert de praktijk

CRISPR-Cas9 met gids-RNA en doel-DNA

Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (rood) en DNA (geel) (afb: Bang Wong)

Of het helemaal klopt weet ik niet, maar Science News meldt dat de eerste klinische proeven op stapel staan waarbij ziektes worden behandeld met de CRISPR/Cas9-methode. De eerste zou een aangeboren blindheid betreffen die de betreffende onderzoekers met de CRISPR-genschaar willen repareren. De proefpersonen krijgen daarbij het CRISPR-gereedschap in de ogen ingespoten in de hoop dat dat daar zijn heilzame werk doet…. Lees verder