RNA-klonteringen bij ALS en Huntington ‘op te lossen’ (?)

RNA-klonteringen

RNA-klonteringen(groen) vallen geleidelijk uiteen in biomoleculaire condensaten (magenta), waardoor het RNA weer oplosbaar wordt. Dit gebeurde nadat een antisense-oligonucleotide, ontwikkeld door het team van Priya Banerjee, aan het condensaat werd toegevoegd. (afb: Universiteit van Buffalo)

Wetenschappers hebben ontdekt hoe bepaalde eiwitklonteringen in de hersens ontstaan en hebben ook een oplossing daarvoor bedacht. en laten ze verdwijnen. Eiwitklonteringen in de hersens komen voor bij de ziektes van Alzheimer, van Parkinson en naar het schijnt (ik=as was me er niet van bewust) ook bij ALS (amyotrofe laterale sclerose) en de ziekte van Huntington.
Bij de laatste twee ziektes gaat het om kleverige RNA-kluwens die kleine vloeistofachtige druppeltjes vormen in cellen en die lang kunnen blijven bestaan, ook nadat hun omgeving is verdwenen. Door introductie van het kleverige eiwit G3BP1, konden de onderzoekers de vorming van de RNA-klonteringen stoppen en met een speciaal ontworpen stukje RNA (ASO, in afko) konden ze die zelfs oplossen. Overigens is het mij niet duidelijk wat de verwijdering van die klonteringen voor de ziek(t)e betekent. Lees verder

Gentherapie zou bij muisjes met Alzheimer baat hebben gehad

Caveoline-1 tegen Alzheimer

Caveoline-1 (groene sliertjes) zouden de schade in hersencellen bij, onder meer, Alzheimer en Parkinson kunnen herstellen (afb: eikonoklastes.com/)

Onderzoekers van de universiteit van Californië in San Diego hebben een gentherapie voor de ziekte van Alzheimer ontwikkeld die de hersenen kan helpen beschermen tegen schade en de cognitieve functie kan behouden. In tegenstelling tot bestaande behandelingen voor Alzheimer die zich richten op ongezonde eiwitafzettingen in de hersenen, zou de nieuwe aanpak kunnen helpen de onderliggende oorzaak van Alzheimer aan te pakken door het gedrag van de hersencellen zelf te beïnvloeden. In die therapie speelt het eiwit caveoline-1 een belangrijke rol. Lees verder

Met CRISPR-methode nu ook lange stukken DNA te vervangen

Serine-integrases

De serine-integrases voegen de grote DNA-brokken, waarbij CRISPR/Cas9 heeft gezrgd voor de ‘landingsplaats’ (afb: Marshall Stark univ. van Glasgow)

Onderzoekers van het MIT in Cambridge (VS) hebben de CRISPR-techniek weer wat verder opgerekt. Met die techniek zouden nu ook hele genen zijn te vervangen tot zo’n 36 000 basenparen (nucleotideparen; de bouwstenen van DNA). Bovendien zou dat veiliger en efficiënter gebeuren dan tot nu toe mogelijk is met de ‘genschaar’. Ze gebruikten hun nieuwe techniek, PASTE (Plak) genoemd, bij muizen- en mensencellen. De techniek zou bij uitstek geschikt zijn bij ziektes waarbij een gen op veel plaatsen gemuteerd is zoals bij de taaislijmziekte. Lees verder

Klinische proeven met gentherapieën voor Huntington stilgelegd

Hersens van een HuntingtonpatiëntTwee klinische proeven met een gentherapie ter bestrijding van de ziekte van Huntington (een erfelijke hersenziekte) zijn stilgelegd. De behandelingen, bedoeld om de aanmaak van een gemuteerd eiwit (huntingtine oftewel HTT) te verlagen, zouden niet tot de verwachte resultaten hebben geleid, zo meldden Roche in het Zwitserse Bazel en Wave Life Sciences in Cambridge (VS). Lees verder

Zijn aso’s de oplossing voor hersenziektes?

HersensEvZiektes zijn vaak het gevolg van noodlottige veranderingen in ons genoom. Sedert enkele tientallen jaren zijn er nu technieken om dergelijke genoomfouten te repareren. Vooral de vrij recente opkomst van de CRISPR-methode heeft die zoektocht een fikse impuls gegeven en daarmee de hoop op een oplossing voor vaak onbehandelbare ziektes. Hoewel het veld te kampen heeft met nogal wat ‘kinderziektes’ groeit toch het idee dat gentherapieën iets kunnen betekenen voor de ‘reparatie’ ver hersenziektes. Daarbij spelen aso’s, zo lijkt het, een belangrijke rol. Terecht? Lees verder

Littekenweefsel in zenuwstelsel weer omgezet on zenuwcellen

Stercellen worden neuronen

Stercellen (groen) blijken om te vormen tot neuronen (rood, naar ik aannneem) (afb: Jinanuniversiteit)

Als je bepaalde onderwerpen volgt dan valt op hoe weinig vooruitgang er wordt geboekt ondanks allerlei ‘doorbraken’ op dat gebied die je in die jaren tegenkomt. Een zo’n onderwerp is het littekenweefsel in zenuwstelsel. Dat ontstaat bij beschadiging en voorkomt fatsoenlijke functionering van het centrale zenuwstelsel. Talloze malen heb ik ‘doorbraken’ mogen noteren (ook in dit blog), maar, voor zover ik weet, is dé oplossing nog steeds niet gevonden. Nu zeggen Chinese onderzoekers weer dat ze er in geslaagd zijn littekenweefsels in het centrale zenuwstelsel van proefdieren te hebben omgezet in functionele neuronen met behulp van een gentherapie. We zullen zien. Lees verder

Hersencellen beschermd met neusspray (?)

Neusspray vermindert verlies hersencellen door beroerte

Een neusspray tegen Alzheimer?

Voorlopig schiet het nog niet erg op met de ontwikkeling van geneeswijzen voor allerlei hersenziektes als Alzheimer en Parkinson, die, omdat we steeds ouder worden, als een epidemie om zich heen lijken te grijpen. Onderzoekers van de universiteit van Heidelberg (D) denken met een ‘neusspray’ een nieuwe, adequate manier gevonden te hebben om onze hersens zo lang mogelijk gezond te houden. De hersens van muisjes die na een beroerte werden behandeld met de spray, hadden minder hersenschade dan onbehandelde muisjes. De spray zou ook werken bij neurodegeneratieve ziektes als Alzheimer, Huntington en ALS, maar vooralsnog is dat nog een speculatie. Lees verder

Oorzaak Huntington blijkt dodelijk voor kankercellen

siRNA zou het 'moordwapen' tegen kanker zijn

De interfererende RNA-sequenties blijken bij muisjes kanker te temperen (afb: Peter, Northwesternuniv.)

Het staat er een beetje bot in de kop, maar het is wel waar: Huntingtonpatiënten hebben 80% minder kans om kanker te krijgen dan de gemiddelde mens.  Het blijkt dat de oorzaak voor die ziekte dodelijk is voor kankercellen. Dat zou een nieuwe aanpak kunnen vormen van kanker. Alweer, denk ik dan, want er worden al zo veel strategieën bedacht om kanker om hals te brengen, maar het ei van Coloumbus zit daar nog steeds niet bij (als dat al bestaat). Lees verder

Oorzaak ziekte van Huntington zou zijn gevonden

Hersens van een HuntingtonpatiëntVolgens, voornamelijk, Engelse en Australische onderzoekers leiden toxische opeenhopingen van ureum in de hersens tot schade en, uiteindelijk de ziekte van Huntington, een vorm van dementie. De ziekte is erfelijk en er bestaat geen genezing voor. Lees verder

‘Springende genen’ mogelijk verantwoordelijk voor Alzheimer e.a

retrotransposons

Alu-sequenties behoren tot de familie van retrotransposons die zichzelf kopiëren en elders in het DNA inbouwen (afb: Wiki Commons)

Het lijkt er op dat steeds meer Alzheimer-onderzoekers zich afwenden van de hypothese dat de beta-amyloïdeplaques de oorzaak van de ziekte zijn. De vraag is dan natuurlijk meteen weer: wat dan? Onderzoekers van de Amerikaanse Duke-universiteit stelden in 2004 al de hypothese op dat de problemen begonnen in de mitochondriën, de krachtcentrales van de cel, en komen nu met het idee dat die weer samenhangen met de ontsporing van ‘springende’ stukjes DNA, de zogeheten alu-sequenties, de alu-neurodegeneratiehypothese. Lees verder