Een behandeling met Zolgensma om kinderen van een zeldzame erfelijke spierziekte (SMA) af te helpen heeft geleid tot de dood van twee patiëntjes. Toch stelt het verantwoordelijke farmabedrijf Novartis dat de behandeling ‘per saldo’ goede resultaten oplevert. Lees verder
Gentherapieën zijn al jaren een belofte om genetische aberraties te herstellen, maar proeven daarmee bleken ook vaak op te lopen tegen niet voorziene problemen. Het lijkt er op dat er nu zo langzamerhand een paar ‘winnaars’ zijn komen bovendrijven al is het ook daar nog allesbehalve koek en ei. Sommige behandelingen werken wel, maar halen de oorzaak niet weg en verreweg de meeste (misschien wel alle) genbehandelingen zijn vreselijk duur. We hebben het dan over honderdduizenden of zelfs miljoenen euro’s (eigenlijk dollars), schrijft Nature en een verhaal over min of meer succesvolle therapieën. Het blad geeft vier voorbeelden daarvan. Uitsluitend Amerikaans, overigens Lees verder
Via boodschapper-RNA worden stukjes DNA in het ribosoom omgezet in eiwitten (afb.: vib.be)
Het is niet elke dag bal, maar toch vrij vaak komen onderzoekers met het ei van Columbus als het gaat om het genezen van kanker. Dat is al tientallen jaren zo. Veel onderzoek is gericht om het opnieuw activeren van het eigen afweersysteem, maar onderzoekers in Noorwegen denken dat het nuttig zou kunnen zijn als het lichaam zelf kankermedicijnen zou aanmaken, waarbij ze het vooral hebben gemunt op tripelnegatieve borstkanker. Dat zou mogelijk zijn via de boodschapper-RNA-therapie, die trouwens ook bij andere ziektes zou zijn te gebruiken. De vraag is of dat de oplossing is. Lees verder
ALS (afb: stichting ALS)
Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (rood) en DNA (geel) (afb: Bang Wong)
Of het helemaal klopt weet ik niet, maar Science News meldt dat de eerste klinische proeven op stapel staan waarbij ziektes worden behandeld met de CRISPR/Cas9-methode. De eerste zou een aangeboren blindheid betreffen die de betreffende onderzoekers met de CRISPR-genschaar willen repareren. De proefpersonen krijgen daarbij het CRISPR-gereedschap in de ogen ingespoten in de hoop dat dat daar zijn heilzame werk doet…. Lees verder