CRISPR-gentherapie voor sikkelcelanemie geeft bemoedigend resultaat

klontering sikkelcellen

Een (getekende) klontering van sikkelcellen (afb: UChicago)

Al enige jaren wordt er geprobeerd sikkelcelanemie te genezen met gentherapieën, maar tot nu toe lijkt dat niet erg succesvol.  Nu melden onderzoekers een gentherapie te hebben ontwikkeld, waarbij de inmiddels welbekende CRISPR-methode wordt ingezet, die succesvol lijkt te zijn. Er lijken meer van dergelijke gentherapieën in de maak te zijn. Lees verder

Kankercellen omgevormd in gezonde (spier)cellen door uitschakelen NF-Y-gen

Spierweefsel

Spierweefsel

R(h)abdomyosarcoom is een wekedelenkanker die vrij zeldzaam is en vooral bij kinderen voorkomt. Daarbij zijn spierstamcellen ‘aangetast’. Die vorm van kanker schijnt lastig te behandelen te zijn. Nu zijn onderzoeksters er in geslaagd die woekercellen weer om te vormen tot gewone spiercellen door het NF-Y-gen uit te schakelen. Dat zou volgens hen mogelijk ook bij andere wekedelenkankers kunnen werken. Lees verder

Y-chromosoom stijgt in de wetenschappelijke achting

Y-chromosoomHè, hè, eindelijk is ook het kleinste menselijke chromosoom helemaal uitgelezen, het Y-chromosoom. Dit mannelijke geslachtschromosoom wordt nogal eens gezien als een zielige verzameling genen, die wel eens(evolutionair) rap al zijn functies zou kunnen verliezen, maar het blijkt nu dat het Y-chromosoom opmerkelijk divers is. Lees verder

Virus met als lading cellen krijgt die in de hersens

Bloed/hersenbarrière

De bloed/hersenbarrière moet het brein beschermen tegen vreemde indringers (afb: WikiMedia Commons)

Het is een beetje raar verhaal en een uiterst kort persbericht dat verwijst naar een artikel in een niet erg beroemd tijdschrift met als kop: Gentherapie voor herstel hersen-bloedvaten. Onderzoekers rond Servio Ramirez van de Templeuniversiteit zouden er in geslaagd zijn met een bepaald adenoachtig virus als ‘postbode’, AAV-PR genoemd, pericyten (cellen in haarvaten) en gladde spiercellen door de bloed/hersenbarrière hebben geloodst. Die methode zou iets kunnen betekenen voor de vele hersenziektes waarbij de bloedvaten in de hersens worden aangetast, is het idee. Lees verder

Nieuwe DNA-bewerker ontwikkeld met kleiner ‘gereedschap’

PNP-methode voor genoombewerking

De werking van de PNP-methode lijkt erg op die van de CRISPR-techniek (afb: Magdy Mahfouz et. al)

Onderzoekers van de koning Abdoeluniversiteit voor wetenschap en technolgie (KAUST) hebben een nieuwe genoombewerkingstechniek ontwikkeld, PNP gedoopt, die gebruik maakt van kleiner ‘gereedschap’ dan de inmiddels welbekende CRISPR-methode. De omvang van het benodigde ‘gereedschap’, met name de genschaar Cas, zou de mogelijkheden van de CRISPR-methode beperken. Uiteindelijk moet zo’n CRISPR-pakket de celkern binnen kunnen komen om het genoom te kunnen bewerken. De PNP-methode zou ook minder onbedoelde fouten maken dan CRISPR, maar dat zal nog wel in de praktijk moeten worden bewezen. Lees verder

Van eenvijfde van onze genen is onbekend waarvoor ze dienen

DNAHet genoom van de mens zou in 2003 helemaal zijn uitgespeld, waarmee de blauwdruk van ons leven zou zijn geopenbaard, maar twintig jaar later weten we nog altijd van eenvijfde van de rond 20 000 genen niet waar ze voor dienen. Bovendien is van een groot deel van ons genoom, zo’n 95%, troep-DNA, waarvan niet (goed0 bekend is wat dat doet. Nu blijkt dat die troep zo nutteloos niet is. Onderzoekers noemen troep-DNA nu het onnoom (eigenlijk unknome). Hoe meer het genoom bestudeerd wordt hoe minder je ervan lijkt te kunnen begrijpen. Lees verder

Cellen produceren insuline op (elektrisch) commando

Insuline van virussen verantwoordelijk voor suikerziekte en kanker?

De molecuulsstructuur van insuline (afb: WikiMedia Commons)

Onderzoekers hebben menselijke cellen genetisch zo veranderd dat ze insuline produceren als ze ‘onder stroom’ worden gezet. Ze denken dat de cellen kunnen worden ingezet bij typeI-diabetespatiënten, maar zover is het voorlopig niet.
Lees verder

Maagdelijke geboorte van fruitvliegjes

Maagdelijke voortplanting bij fruitvleigjes

Uiteindelijk bleek dat drie genen (Myc, Polo, Desat2) verantwoordelijk voor de maagdelijke voortplanting bij de fruitvliegjes (zo begrijp ik-as het). Dit is de uitleg die de onderzoeksters geven in hun artikel (afb: Sperling et. al/Cell)

Voor het eerst zouden onderzoeksters, onder aanvoering van Alexis Sperling van de universiteit van Cambridge (VK), bij fruitvliegjes een maagdelijke geboorte hebben bewerkstelligd door een genetische ingreep. Op zich is de maagdelijke geboorte, dus zonder inbreng van de mannetjes, niet heel ongewoon. Zelfs ‘hogere’ dieren als haaien en krokodillen kunnen onder bepaalde omstandigheden nageslacht voortbrengen zonder dat daar een mannetje aan te pas is gekomen (parthenogenese).

Lees verder

Synthetisch eiwit zou celdoodgenen bij kankercellen weer aanzetten

BCL6/BRD4-complex

Het heilzame (?) BCL6/BRD4-complex (afb: Andrei Kokhrotin/Stanforduniversiteit)

Al vele jaren zijn kankeronder-zoekers naar dé oplossing voor kanker, maar tot op heden blijft het martelen. Nu denken onderzoeker Gerald Crabtree van de Stanforduniversiteit in Californië en zijn collega’s de oplossing gevonden te hebben in een synthetisch eiwit (eigenlijk een combinatie van eiwitten), die de genen die kankercellen de celdood insturen weer aanzetten. Dat zou bij zeker de helft van de kankers werken. Of dat ook echt zo is zal de praktijk moeten uitwijzen. Lees verder

Embryoachtige structuren gekweekt plus baarmoederweefsel

Gastrulatie

De gastrula is een vroege embryofase (afb: WikiMedia Commons)

Om ethische redenen is min of meer afgesproken dat onderzoekers niet verder gaan dan een embryo van 14 dagen. Dat betekent dat een belangrijke fase in de ontwikkeling van een (menselijk) embryo niet bestudeerd kan worden, de gastrulatie (die vindt 17 tot 21 dagen na de bevruchting plaats). Uitgaand van stamcellen (en dus niet van ei- en zaadcellen) zijn wel gastrula-achtige structuren gekweekt, maar zonder buitenembryonaal weefsel de vruchtzak en dooierzak. Nu zouden onderzoekers daar wel in geslaagd zijn. Lees verder