Gentherapie zenuwcellen ruggenmerg pakt verkeerd uit bij dieren

Omslag Human Gene Therapy

De omslag van het jongste nummer

Gentherapie bedoeld voor zenuwcellen in de ruggengraat van apen en varkens om met behulp van en adenoachtig virus een menselijk gen aan motorneuronen af te leveren pakte heel verkeerd uit.  De doelwitten, de motorneuronen, en de lever raakten vergiftigd. Dezelfde virusvector (aav9) was ook gebruikt bij kinderen met de spierziekte sma, met succes.  Het blijft dus oppassen met gentherapieën. Lees verder

Afweersysteem maakt onderscheid tussen bacteriën

Stafylokokken

Gramgekleurde S. aureus-bacteriën (afb: WikiMedia Commons)

Waarschijnlijk heb je dat nooit beseft, maar eigenlijk is het heel vreemd dat tal van bacteriën zonder al te veel problemen worden aanvaard, terwijl andere indringers meteen in de kraag worden gevat. Het blijkt dat de lengte van vetzure moleculen in de lipoproteïnes op het celmembraan van de bacterie de felheid van de reactie van het afweersysteem bepalen; hoe langer, hoe milder. Lees verder

DNA-webben van afweercellen waarschuwen voor indringers

DNA-spuwende afweercellen

DNA-spuwende afweercellen (afb: Science)

Als witte bloedlichaampjes virussen of andere indringers ontdekken dan waarschuwen ze andere cellen door  DNA uit te spuwen. Deze nieuw ontdekte truc van ons afweersysteem maakt het mogelijk razendsnel (in minuten) op bedreigingen te reageren. Lees verder

Vijftig jaar geleden werd al DNA gesynthetiseerd

Ik dacht, en waarschijnlijk velen met mij, dat het knutselen aan DNA iets van de laatste 20, 25 jaar was, maar het schijnt dat al in 1967 het eerste synthetische DNA in elkaar is gedraaid. Destijds bouwden onderzoekers het DNA van een virus na aangeduid met Phi X174. Dat was niet een heel moeilijke klus, want dat DNA bestaat uit slechts vijf of zes (sic) genen. Het zou voor het eerst zijn geweest dat er DNA in het lab is ‘gebouwd’.  Lees verder

Naar verluidt eerste ‘inwendige’ gentherapie uitgevoerd.

Zinkvingers

Een zinkvinger waarmee DNA kan worden doorgeknipt (afb: WikiMedia Commons)

In de VS zou onlangs voor het eerst een ‘inwendige’ gentherapie zijn uitgevoerd, waarbij het de bedoeling is dat het genoom in (lever)cellen vanuit het lichaam wordt/kan worden bewerkt om een genetische ziekte te ‘repareren’. De therapie is uitgevoerd bij de 44-jarige Amerikaan Brian Madeux die een vrij zeldzame stofwisselingsziekte heeft, de ziekte van Hunter. Madeux kreeg miljoenen exemplaren van het juiste gen ingespoten, tezamen met de zogeheten een kreupel virus voor de aanmaak van zogeheten zinkvingers, die het gen in het DNA inbouwen. “Hopelijk helpt dat mij en anderen”, zei de patiënt. Binnen een maand moet duidelijk zijn of de aanpak werkt. Lees verder

Onderzoekers fabrieken gele vleugelloze mug met drie ogen

Inwendig te manipuleren muggengenoom bedoeld voor gendruk

Met een gen voor Cas9 en DNA-sequenties voor gids-RNA in hun genoom konden zwarte muggen, onder veel meer, geel en vleugelloos gemaakt worden. Dit alles bedoeld om verspreiding van virusziektes te voorkomen (afb: UCR)

Onderzoekers van de universiteit van Californië in Riverside hebben met behulp van de CRISPR-techniek muggen gefabriekt die in staat zijn het genknipenzym Cas9 te produceren. Dat zou die muggetjes makkelijk genetisch manipuleerbaar maken. Als bewijs van de mogelijkheden van die toestand produceerden de dierenbeulen gele, vleugelloze muggen met drie ogen. De onderzoekers zeggen uit te zijn op het bestrijden van dierplagen met behulp van gendruk. Lees verder

Helpt zika-virus tegen hersenkanker?

Glioombehandeling met zikavirus

Zonder en met (afb: univ. van Washington)

Virussen zijn eng, vinden we, maar begrijp goed dat gentherapie zonder virussen zo niet onmogelijk dan toch een stuk problematischer zou zijn. Onderzoekers gebruiken virussen om in gentherapie allerlei klusjes te laten doen zoals het inbouwen van ‘nieuwe’ genen. Virussen schijnen nog andere onvermoede talenten te hebben. Zo kan een virus dat sedert kort een zekere beruchtheid heeft opgebouwd, het zika-virus, mogelijk iets betekenen bij de bij de bestrijding van een glioblastoom (of glioom), een agressieve vorm van hersenkanker die vrijwel niet te genezen is.
Lees verder

‘Therapeutische darmbacteriën’ helpen ziektes bestrijden

Darmbacterie Escherichia coli (E. coli)

Darmbacterie Escherichia coli (E. coli)

Onderzoekers hebben een manier ontwikkeld om darmbacteriën genetisch zo te veranderen dat ze verbindingen produceren met therapeutische eigenschappen. Zo zou de ‘communicatie’ tussen (veranderde) darmbacteriën en (zieke) cellen kunnen worden gebruikt als nieuwe geneeswijze van stofwisselingsaandoeningen. Lees verder

“Gendruk geen wondermiddel”

Uitleg gendruk

Een insect (of ander dier) met een ‘neutraliseringsgen’ D krijgt nakomelingen (blauw). Met Cas9 wordt corresponderend gen (allel) weggeknipt (2de plaatje) en vervangen door D-gen (3de plaatje) of die vervanging mislukt (4de plaatje; R= weerstand) en einde oefening (afb: Bull JJ, Malik HS (PLOS 2017))

Gendruk (Amerikaans: gene drive) is geen wondermiddel om, bijvoorbeeld, schadelijke insecten te neutraliseren. Bij gendruk is het de bedoeling dat een bepaald ‘neutraliserinsgen’ zich razendsnel in een populatie verspreidt, maar onderzoekers van de Cornell-universiteit vonden bij experimenten met fruitvliegjes dat een klein deel tot een vrij groot deel van de proefpopulaties niet werden getroffen door het ingebrachte ‘neutraliseringsgen’. “Bij zulke hoeveelheden werkt gendruk niet”, zegt onderzoeker Philipp Messer. “Er zal meer onderzoek gedaan moeten worden om gendruk effectief te maken.” Lees verder