Gentherapie zou beschermen tegen ALS en SMA

ALS

ALS (afb: stichting ALS)

Onderzoekers van het Koralinskainstituut (Zwe) en de universiteit van Milaan zouden een gen voor een eiwit ontdekt hebben dat hersencellen beschermt tegen afsterving zoals gebeurt bij de ziektes amyotrofe laterale sclerose (ALS) en spinale spieratrofie (SMA). In diermodellen zou zijn aangetoond dat gentherapie gericht op dat ‘beschermgen’ celsterfte vermindert en de levensverwachting verlengt. Lees verder

CRISPR nadert de praktijk

CRISPR-Cas9 met gids-RNA en doel-DNA

Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (rood) en DNA (geel) (afb: Bang Wong)

Of het helemaal klopt weet ik niet, maar Science News meldt dat de eerste klinische proeven op stapel staan waarbij ziektes worden behandeld met de CRISPR/Cas9-methode. De eerste zou een aangeboren blindheid betreffen die de betreffende onderzoekers met de CRISPR-genschaar willen repareren. De proefpersonen krijgen daarbij het CRISPR-gereedschap in de ogen ingespoten in de hoop dat dat daar zijn heilzame werk doet…. Lees verder