Hoog cholesterolgehalte kan (mogelijk) genetisch ‘gerepareerd’ worden

Vervetx-recept voor FH

De behandeling in beeld: links de vetbolletjes met b-RNA en gids-RNA, de binnenkomst in de cel en rechts, de verandering van de base A naar G), waardoor het PCSK9-gen onfunctioneel wordt (afb: vervetx.com) (

Drie mensen met een gevaarlijk hoog cholestorlgehalte met een grote kans op op ernstige hart- en vaatziektes zouden van die kwaal zijn genezen door het PCSK9-gen onfunctioneel te maken met een zogeheten basebewerker, een precieze variant van de CRISPR-methode. “Dat is een doorbraak waarmee is aangetoond dat basebewerking in de lever bij patiënten werkt”, zegt Gerald Schwenk van de universiteit van Zürich, die niet bij de proef betrokken was. Of die behandeling echt de oplossing is valt nog te bezien. Lees verder

Chimeer makaakje leefde maar tien dagen

Onderzoekers in China zouden zo’n tweeënhalf jaar geleden in geslaagd zijn een makaakje geboren te laten worden dat  bestond uit embryonale cellen van twee verschillende makakenparen. Die aan het embryo toegevoegde embryonale cellen van een andere vrucht waren herkenbaar doordat ze het fluorescerende eiwit GFP aanmaakten. Het zogeheten chimere aapje bleek cellen te bevatten van beide bronnen, maar overleefde maar een week. Dergelijke chimere niet-menselijke primaten zouden moeten dienen voor onderzoek, maar ik(=as) krijg er een vieze smaak in de mond. Is alles wat kan ook toegestaan? Het lijkt mij (=as) duidelijk dat dat niet zo is. Lees verder

Gist overleeft met de helft van zijn DNA synthetisch

synthetisch gistchromosoom

Een getekende impressie van het gesynthetiseerde chromosoom van bakkersgist. De gele stukken zijn weggelaten stukken, de witte stippen de toegevoegde genen.

Biologen hebben bij bakkergist (Saccharomyces cerevisiae) , dat normaal zestien chromosomen heeft, zesenhalve chromsomen geheel ‘gerenoveerd’ en in het lab gesynthetiseerd en er nog een synthetisch chromosoom aan toegevoegd dat bestaat uit stukjes bewerkt DNA van de gist. Dat drastisch aangepaste organisme bleek desondanks te functioneren en zelfs te delen. Het schijnt een mijlpaal te zijn van het consortium Sc2.0 dat al vijftien jaar bezig is de gist te voorzien van een volledig syjnthetisch genoom. Lees verder

Gliacellen omzetten in neuronen na beroerte helpt herstel

Omzetten gliacellen in neuronen na beroerte

Gliacellen omzetten in neuronen met invoeging NeuroD1-gen na een beroerte bleek bij de behandelde muisjes de schade te beperken (afb: Kinichi Nakashima et. al/PNAS)


Muisjes met een beroerteachtig beschadiging van de hersentjes herstelden beter dan onbehandelde diertjes na een omzetting van gliacellen, een soort afweercellen in de hersens, in neuronen. Lees verder

Een aap leefde meer dan twee jaar met varkensnieren

Java-aap

Een Java-aap (Macaca fascicularis) (afb: WikiMedia Commons)

Met nieren van een genetisch bewerkt varken een makaak ruim twee jaar geleefd. Dat is een van de langst durende overlevingstijden van transplantatie van een orgaan van een andere diersoort (een xenotranplantatie). Het idee is om uiteindelijk varkens als donoren voor falende organen van mensen te kweken. Voorlopig ligt dat nog niet in de rede. Lees verder

CRISPR-methode gebruikt om kippen resistenter te maken tegen vogelgriep

Kippen buitenVogelgriep heerst weer eens en dat kost veel vogellevens. Onderzoekers hebben geprobeerd met behulp van de CRISPR-methode kippen resistent voor vogelgriep te maken, maar dat lijkt niet helemaal gelukt te zijn.  Die methode heeft zo haar beperkingen, blijkt maar weer eens, al lijkt het vooral de razendsnelle genetische veranderingen die virussen ondergaan die hun bestrijding moeilijk maakt. Lees verder

Gaat er te veel geld naar genetisch onderzoek?

Tyranny of the GeneToen in 2003 het Menselijkgenoomproject werd afgesloten dachten (in ieder geval) sommige wetenschappers dat we nu eindelijk de ‘handleiding’ voor leven en gezondheid hadden. Dat onderzoek heeft dertien jaar geduurd en heeft destijds zo’n 2,7 miljard dollar gekost (nu zo’n 2,5 miljard euro, maar zonder inflatiecorrectie). James Tabery, wetenschapsfilosoof en bioethicus aan de universiteit van Utah heeft een boek over de tirannie van het gen (‘Tyranny of the Gene’) geschreven en concludeert dat de gepersonifieerde geneeskunst een grote bedreiging is voor de volksgezondheid doordat die veel geld verslindt en weinig oplevert. Lees verder

CAR-T-celtherapie voor bloedkankers ontwikkeld

CAR-T-cellen vallen kankercel aan

CAR-T-cellen (blauw) vallen kankercel aan (afb: SKI)

De CAR-T-celtechniek is er al een tijdje.  Bij die techniek worden de eigen afweercellen, in dit geval dus de T-cellen, genetisch aangepast om, na transfusie in het bloed van de patiënt, bepaalde kwaadaardige cellen aan te pakken. Er lijken zo langzamerhand verschillende technieken ontwikkeld te zijn om allerlei kankersoorten te bestrijden. Nu melden onderzoekers dat ze een manier gevonden hebben om vijf types bloedkankers aan te pakken. Lees verder

CRISPR-gentherapie voor sikkelcelanemie geeft bemoedigend resultaat

klontering sikkelcellen

Een (getekende) klontering van sikkelcellen (afb: UChicago)

Al enige jaren wordt er geprobeerd sikkelcelanemie te genezen met gentherapieën, maar tot nu toe lijkt dat niet erg succesvol.  Nu melden onderzoekers een gentherapie te hebben ontwikkeld, waarbij de inmiddels welbekende CRISPR-methode wordt ingezet, die succesvol lijkt te zijn. Er lijken meer van dergelijke gentherapieën in de maak te zijn. Lees verder

Nieuwe DNA-bewerker ontwikkeld met kleiner ‘gereedschap’

PNP-methode voor genoombewerking

De werking van de PNP-methode lijkt erg op die van de CRISPR-techniek (afb: Magdy Mahfouz et. al)

Onderzoekers van de koning Abdoeluniversiteit voor wetenschap en technolgie (KAUST) hebben een nieuwe genoombewerkingstechniek ontwikkeld, PNP gedoopt, die gebruik maakt van kleiner ‘gereedschap’ dan de inmiddels welbekende CRISPR-methode. De omvang van het benodigde ‘gereedschap’, met name de genschaar Cas, zou de mogelijkheden van de CRISPR-methode beperken. Uiteindelijk moet zo’n CRISPR-pakket de celkern binnen kunnen komen om het genoom te kunnen bewerken. De PNP-methode zou ook minder onbedoelde fouten maken dan CRISPR, maar dat zal nog wel in de praktijk moeten worden bewezen. Lees verder