Al enige jaren wordt er geprobeerd sikkelcelanemie te genezen met gentherapieën, maar tot nu toe lijkt dat niet erg succesvol. Nu melden onderzoekers een gentherapie te hebben ontwikkeld, waarbij de inmiddels welbekende CRISPR-methode wordt ingezet, die succesvol lijkt te zijn. Er lijken meer van dergelijke gentherapieën in de maak te zijn. Lees verder
Categorie archieven: DNA-bewerking
Nieuwe DNA-bewerker ontwikkeld met kleiner ‘gereedschap’
Onderzoekers van de koning Abdoeluniversiteit voor wetenschap en technolgie (KAUST) hebben een nieuwe genoombewerkingstechniek ontwikkeld, PNP gedoopt, die gebruik maakt van kleiner ‘gereedschap’ dan de inmiddels welbekende CRISPR-methode. De omvang van het benodigde ‘gereedschap’, met name de genschaar Cas, zou de mogelijkheden van de CRISPR-methode beperken. Uiteindelijk moet zo’n CRISPR-pakket de celkern binnen kunnen komen om het genoom te kunnen bewerken. De PNP-methode zou ook minder onbedoelde fouten maken dan CRISPR, maar dat zal nog wel in de praktijk moeten worden bewezen. Lees verder
Ook een CRISPR-achtig systeem in eukaryote cellen ontdekt: Fanzor
Nature heeft een ‘haastuitgave’ doen verschijnen van een artikel over een ‘genschaar’ (een endonuclease) die gevonden is in eukaryote cellen zoals die van schimmels, planten en dieren. Het zogeheten Fanzorsysteem (heeft iets met Fz-eiwitten te maken: frizzled (gekroesd) class receptors) zou niet zo effectief zijn als de bekende CRISPR-genscharen als Cas9 of Cas-12 maar zou nauwkeuriger zijn, dat wil zeggen minder onbedoelde genveranderingen veroorzaken; een groot manco van de CRISPR-methode. Bovendien zou de Fanzorschaar en hulpmiddelen makkelijker af te leveren zijn aan de cellen. Waarom Nature zo’n haast had met publicatie is (mij=as) niet bekend. Lees verder
Mogelijk dat basebewerking werkt tegen sikkelcelanemie
Het lijkt er op dat de basebewerking van het DNA van sikkelcelanemie– en beta-thalassemie-patiënten een manier zou kunnen worden om die ziekte succesvol te bestrijden. Het bleek dat de toepassing van die techniek die zich bepaalt op het vervangen van een enkele DNA-base de hemoglobine-expressie van foetuscellen verkregen uit cellen van die patiënten verhoogde. Dat zou een gunstiger resultaat hebben opgeleverd dan het gebruik van de genschaar Cas9 om het genoom te bewerken in menselijke bloedstamcellen. Lees verder
EU wil toelating gentechnisch veranderde planten versoepelen
Duchennepatiënt die gentherapie onderging hoogstwaarschijnlijk door virus overleden
Een proefpersoon met de ziekte van Duchenne, een spierziekte, die een CRISPR-behandeling had gehad om het gemuteerde dystrofine-gen te repareren is hoogstwaarschijnlijk overleden door het virus dat werd gebruikt om het CRISPR-gereedschap in de cellen af te leveren, zo kwamen onderzoekers onder aanvoering van Terence Flotte van de universiteit van Massachusetts tot een voorlopige conclusie. Lees verder
Bacteriofaag aangepast om ‘fors’ DNA af te leveren
Onderzoekers rond Venigalla Rao van de Katholieke universiteit in Washington DC hebben de bacteriofaag T4 aangepast waarmee veel grotere stukken DNA (genen) kunnen worden afgeleverd aan cellen om genetische schade te repareren dan nu mogelijk. De virussen die daar nu voor gebruikt worden in de genoombewerkingtechniek CRISPR zijn wat dat betreft beperkt, waardoor het lastig is grote genen te ‘repareren’. Lees verder
RNA-bewerker ADAR2 wijst afweercellen de onheilsplek
Een eiwit dat RNA bewerkt, ADAR2, in de endotheelcellen (wandcellen) van bloedvaten wijst afweercellen waar ze moeten zijn om heilzame werking ten toon te spreiden, ontdekten onderzoekers. Dat opent nieuwe wegen naar behandelingen, maar die route zou ook veiliger alternatief kunnen vormen voor genoombewerking met de CRISPR-methode, denken de onderzoekers. Lees verder
Eiwitten in cellen gespoten met bacteriële ‘spuit’
Vaak worden er lam gemaakte virussen gebruikt om allerlei ‘spullen’ in cellen af te leveren, zoals CRISPR-gereedschap, maar ditmaal leenden de onderzoekers een methode van bacteriën om eiwitten in (menselijke) cellen te spuiten. Daartoe hebben sommige bacteriën en groot molecuul dat fungeert als een soort injectienaald en onmiddellijk hebben onderzoekers het dan weer over een ‘doorbraak’ (van het celmembraan misschien). De ‘spuit’ zou, met enige veranderingen, ook kunnen fungeren om het werk van die lamme virussen over te nemen, denken de onderzoekers.
Lees verder
Worden genbehandelingen zelfs te duur voor rijke landen?
A
Al jaren achtereen wordt de de ‘genschaartechnologie’ die gebruikt maakt van de CRISPR-methode als (bijna perfect) middel gezien om genetische ziektes te helen. Nu schijnt in een klinische proef in de VS de methode met succes te zijn gebruikt tegen sikkelcelanemie, een ziekte waarbij de rode bloedlichaampjes worden misvormd tot sikkels, en tegen een vorm van thalassemie. Beide ziektes leiden tot problemen met de zuurstofvoorziening. De CRISPR-behandeling wordt daarbij toegepast in combinatie met een stevige chemokuur. Bovendien is zo’n behandeling schreeuwend duur. Zijn dat kinderziektes van een veelbelovende behandelingsmethode? Lees verder