Gentherapie tegen ALS in ontwikkeling (?)

Clive Svendsen c.s.

Clive Svendsen met enkele collega’s voor een beeldscherm (afb: Cedars Sinai)

Onderzoekers hebben een gecombineerde stamcel- en gentherapie ontwikkeld die, vooralsnog in theorie, motorneuronen in de hersens of het ruggenmerg kan beschermen tegen afsterving in patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). De methode is getest op veiligheid. De werkzaamheid moet nog aan bod komen.
Lees verder

Gentherapie zou beschermen tegen ALS en SMA

ALS

ALS (afb: stichting ALS)

Onderzoekers van het Koralinskainstituut (Zwe) en de universiteit van Milaan zouden een gen voor een eiwit ontdekt hebben dat hersencellen beschermt tegen afsterving zoals gebeurt bij de ziektes amyotrofe laterale sclerose (ALS) en spinale spieratrofie (SMA). In diermodellen zou zijn aangetoond dat gentherapie gericht op dat ‘beschermgen’ celsterfte vermindert en de levensverwachting verlengt. Lees verder

Het ‘duister’ genoom wordt eindelijk onderzocht

DNA-uitlezing met CRISPR en nanoporiën

DNA-uitlezing met behulp van CRISPR en nanoporiën (afb: Max Planckinstituut)

Een groot deel van ons genoom bestaat uit herhalingen, wel honderden of duizenden keren. Die herhalingen zijn moeilijk te analyseren. Onderzoekers van het Max Planckinstituut voor moleculaire genetica in Berlijn  hebben nu een methode ontwikkeld om dit ‘duistere deel’ van het genoom te kunnen doorzoeken. Die methode is een combinatie van nanoporiegenoomuitlezing en de CRISPR/Cas-methode.
Lees verder

Kan een stamceltherapie iets betekenen voor ALS?

ALS

De zenuw- en s[piercellen van ALS-patiënten verschrompelen (afb: www.als.nl)

Amyotrofe laterale sclerose (ALS) is zo’n ongeneselijke, verwoestende spierziekte, die onlangs weer een slachtoffer maakte: Stephen Hawking. Het opmerkelijke bij Hawking is dat hij na de diagnose nog dik vijftig jaar heeft geleefd. Onderzoekers van de Spaanse Miguel Hernández-universiteit zouden bij muisjes de voortgang van ALS hebben gestopt door beenmergstamcellen in het spierweefsel te transplanteren. Zoiets geeft moed, maar betekent nog niet meteen dat dat bij mensen ook werkt. Daarover moeten klinische proeven een uitsluitsel geven. Het neurowetenschappelijke instituut van de universiteit is nu op zoek naar geld voor die klinische proef.
Lees verder

Beenmergstamcellen hebben mogelijk baat bij ALS

ALS-muisjes hebben baat bij beenmergstamcellen

De resultaten van een prestatieproef (bllauw is hoge dosis, geel middel en groen laag, zwart zijn gezonde muizen, rood wordt media (?) genoemd). De stamcellen werden in week 13 ingespoten. Het resultaat is niet echt om over naar huis te schrijven (afb: Nature)

Tegen amyotrofe laterale sclerose (ALS) is nog steeds geen kruid gewassen. Onderzoek bij muizen met ALS hebben enige hoop doen gloren op een mogelijke behandeling. Behandeling met beenmergstamcellen verbeterde de bewegingsfuncties en de conditie van hun zenuwstelsel. Het lijkt er op dat die geïmplanteerde stamcellen de bloed/ruggenmergbarrière weer herstellen die bij ALS is verstoord. Lees verder

Uitschakelen gen lijkt succesvol tegen ALS en SCA2 (bij muisjes)

ALS-onderzoeker Stefan Pulst

ALS-onderzoeker Stefan Pulst

Het uitschakelen van het ataxine2-gen lijkt een middel dat succes zou kunnen hebben in de bestrijding van amyotrofe laterale sclerose (ALS) en van de minder bekende zenuwziekte spinocerebellaire ataxie type 2 (SCA2). Dat blijkt uit twee afzonderlijke onderzoeken, waarbij muizen als proefdieren werden gebruikt. De resultaten van beide onderzoeken zijn gepubliceerd in Nature.
Lees verder