CRISPR-Cas9 blijkt ook bij apen te werken

CRISPR-Cas9-apies

In een bevruchte eicel worden gids-RNA en boodschapper-RNA voor Cas9 ingespoten,. Die cel werd vervolgens bij een draagmoeder geïmplanteerd. In een geval werd een tweeling geboren. (afb: Cell)

Het is ergerlijk te zien hoe overal op de wereld wetenschappers hengelen naar aandacht of geld. Of misschien doen hun voorlichters dat. De verhalen van universiteiten en onderzoeksinstituten die NU EEN BELANGRIJKE, CRUCIALE EN/OF FUNDAMENTELE STAP hebben gezet naar het oplossen van problemen rond de ziekte van Alzheimer, van Parkinson en natuurlijk kanker die dagelijks worden rondgestrooid, zijn niet te tellen. Nu wordt er gemeld dat onderzoekers van de medisch universiteit (?) van Nanjing (Ch) rond Jiahao Sha een precieze manier hebben getoetst om genen te veranderen, bij muizen en ratten was die al bewezen te werken, en hup daar duikt Alzheimer weer op.
Lees verder

65-jarige ziet weer met behulp van gentherapie

Oogdoorsnee“Voor de operatie zag ik een vlek als ik naar iemand keek. Nu zie ik gezichten”, zegt Jonathan Wyatt (65), een van de zes patiënten die leed aan de vrij zeldzame oogziekte choroideremie die met behulp van gentherapie weer kan zien. Het zou dus betekenen dat ‘rommelen’ met genen de ziekte kan stoppen, maar ook dat het zicht herstelt in reeds aangetaste delen. Normaal leidt die ziekte onvermijdelijk tot totale blindheid. Mogelijk dat gentherapie ook een oplossing is voor andere, vaker voorkomende, genetisch bepaalde oogkwalen zoals leeftijdsgebonden maculadegeneratie (de macula is de gele vlek in het oog). Het lijkt er op dat, na een treurige start, gentherapie zo langzamerhand vruchten begint af te werpen. Overigens is dit niet het eerste voorbeeld van een gentherapie toegepast bij oogkwalen. Lees verder

Gentherapie Parkinson lijkt veelbelovend maar geneest niet

Hersenoperatie voor gentherapie

Bij de gentherapie wordt de vector heel precies op een bepaalde plaats in de hersenen aangebracht (foto: Le Monde)

Frans-Brits onderzoek heeft aannemelijk gemaakt dat een gentherapie bij Parkinson-patiënten is staat is de productie van dopamine in de hersenen weer op gang te brengen. Dopamine is een zogeheten neurotransmitter die, onder meer, wezenlijk is voor de beweging. Parkinson-patiënten hebben te kampen met steeds grotere problemen met hun motorische systeem door het tekort aan dopamine aanmakende cellen. De ziekte van Parkinson is een vrij veel voorkomende hersenaandoening. In Nederland zijn zo’n 50 000 patiënten (2006). Voor het goede begrip: de gentherapie geneest de patiënt niet, maar geeft hem zo’n, naar verwacht, tien jaar een goed werkende motoriek. Uiteindelijk wint de ziekte… Lees verder

Erfelijke ziektes bestrijden met ‘ontwerpzaad’

Zaadcellen muis

De zaadcellen van een muis

Het komt allemaal steeds dichter bij, die nieuwe, genetisch helemaal ‘opgekalefaterde’ mens. Uit een artikel in FASEB Journal, een blad op het gebied van experimentele biologie, blijkt dat genen die, met behulp van een ‘lam’ virus, ingebracht zijn in zaadcellen ook daadwerkelijk terecht zijn gekomen in het erfgoed van de nakomelingen en ook bij de nakomelingen daar weer van. Dat dat kan is aangetoond bij muizen. ‘Ontwerpzaad’. Lees verder

Leer afweercellen kankercellen te herkennen

Michel Sadelain (MSKCC)

Michel Sadelain (m) met mede-onderzoekers Isabelle Rivière en Renier Brentjens (foto: mskcc.org)

Leer immuuncellen kankercellen te herkennen en dat komt alles terecht. In de vele jaren van het wereldwijde kankeronder-zoek zijn al vele voorstellen en ideeën geopperd om die gevreesde ziekte (eigenlijk een conglomeraat van woekerende ziektes) een definitief halt toe te roepen. De Amerikaanse kankeronderzoeker Michel Sadelain van het Memorial Sloan-Ketheringkankercentrum in New York heeft in maart vijf patiënten met bloedkanker (in jargon: acute lymfatische leukemie) behandeld met eigen immuuncellen, die genetisch zo aangepast waren dat ze kankercellen herkenden en, hopelijk, zouden vernietigen. Bij vier was er verbetering opgetreden en bij een patiënt was de leukemie  binnen acht dagen helemaal verdwenen. Bemoedigend, noemt Sadelain dat. Hij heeft, zo meldt het populairwetenschappelijk blad New Scientist,  nu elf andere patiënten behandeld met een overeenkomstig resultaat. Ook klinische proeven bij andere kankersoorten laten bemoedigende resultaten zien, stelt het blad.
Lees verder

Gentherapie in de maak voor bloederziekte

Bloedplaatjes maken stollingsfactor aan

De gele kleur geeft aan dat de stollingsfactor in de bloedplaatjes wordt aangemaakt (foto: Lily Du)

Het lijkt er op dat een gentherapie lijders aan de bloeder-ziekte kan helpen aan de zo node gemiste stollingsfactor-en. Het bloed van die patiënten stolt moeilijk omdat bepaalde stollingsfactor-en ontbreken en elke bloeding zou fataal kunnen zijn. Amerikaanse onderzoekers hebben daar nu een gentherapie voor ontwikkeld. De reparatie van het defect begint met het in bloedstamcellen inbouwen van het gen dat zorgt voor de aanmaak van de ontbrekende stollingsfactor of -factoren. Vervolgens worden die ‘gerepareerde’ bloedstamcellen bij de patiënt weer ingespoten. Proeven met honden bleken succesvol: tweeeneenhalf jaar na de behandeling hadden de honden nog steeds geen last van de voor bloederlijders typerende heftige bloedingen. Lees verder

Geeft een slapend gen ons het eeuwige leven?

Lin28a-muizen

Haar bij muizen met geactiveerd Lin28a-gen groeit sneller aan (foto: Science)

Geeft een slapend gen ons het eeuwige leven? Voor sommigen zou dat mooi zijn, maar ik heb zo mijn twijfels. Onderzoekers van de Harvard-universiteit in Cambridge (VS) denken tenminste dat ze een stap op de weg naar het eeuwige leven hebben gemaakt. Dat slapende gen, aangeduid met Lin28a zou daarbij de sleutel (kunnen) zijn. Dat gen is actief in embryo’s van vele zoogdieren (ook de mens),  maar ‘slaapt’ bij volwassenen. Muizen met een geactiveerd Lin28a-gen herstelden veel sneller de schade aan spieren en (bepaalde) weefsels dan muizen met een inactief Lin28a-gen. Ook hun haar groeit sneller. Ook nooit weg. De onderzoekers meldden niet dat de muizen langer leefden.
Lees verder

HIV-eiwit maakt gentherapie wat minder riskant

Retrovirus

Een (retro)virus dat, ontdaan van DNA, dienst doet als ‘voertuig’ bij gentherapie.

Gentherapie kan goed uitpakken, maar het kan ook vreselijk fout gaan. Bij gentherapie wordt vaak gebruik gemaakt van het Murine Leukemie-virus (LMV), maar dan ontdaan van zijn DNA; een zogeheten vector. Als het mis gaat dan krijgt de behandelde patiënt leukemie en dat is natuurlijk niet de bedoeling. Onderzoekers van de Katholieke universiteit Leuven hebben de oplossing gevonden in een eiwit van een ander berucht virus: HIV.
Lees verder

De ideale genreparator ontdekt (?)

Ik vrees dat het nog wel een tijdje zo zal gaan: onderzoeksgroepen die beweren dat ze hét middel of dé methode hebben gevonden. Nu zeggen twee Chinese Amerikanen, Zhonggang Hou van het Amerikaanse Morgridge-instituut en Yang Zhang van de Noordwest-universiteit in het blad van de Amerikaanse academie van wetenschappen (PNAS) dat ze een nieuwe techniek hebben ontwikkeld die veel simpeler dan bestaande technieken ‘foute’ genen zou kunnen repareren. “Hiermee is het mogelijk elk gendefect te herstellen, ook die welke verantwoordelijk zijn voor borstkanker, de ziekte van Parkinson en andere ziekten”, zegt Hou. “Doordat die techniek kan worden toegepast op menselijke pluripotente stamcellen opent die de mogelijkheid voor serieuze therapeuthische toepassingen.”
De onderzoekers maken voor hun ‘genreparator’ gebruik van de bacterie Neisseria meningitidis (veroorzaakt hersenvliesontsteking) als bron voor het eiwit Cas9, dat gebruikt wordt om de defecte genen weg te knippen. Zhang: “We zijn er in geslaagd dit eiwit te sturen met verschillende typen kleine RNA-moleculen, waardoor we in staat zijn heel nauwkeurig genen te verwijderen, te verplaatsen of te repareren. Dat is een stap vooruit in vergelijking met de bestaande technieken als de zinkvingernucleases en TALENs.” Deze technieken maken gebruik van synthetisch gemaakte knipeiwitten. Volgens Hou is het mogelijk met de nieuwe techniek in een paar dagen RNA te synthetiseren, waar dat in de ‘oude’ methoden weken tot maanden zou duren. Volgens James Thompson van het Morgridge-instituut, een van de co-auteurs, maakt deze techniek het mogelijk het hele brede scala aan mogelijkheden van de polypotente stamcel te benutten voor therapeutische doeleinden, maar ook voor het testen van geneesnmiddelen of voor biomedisch onderzoek. De methode zou ook veilig zijn. Andere reparatiemethden zouden nog wel eens last hebben van misknippen (het doorknippen van het DNA-molecuul op een verkeerde plaats). Dat zou bij de deze methode niet het geval zijn. De onderzoekers spreken zelfs van een routinematige labtechniek. Of dat werkelijk werkelijk zo is, zal nog moeten blijken. De praktijk is vaak een harde leermeester.

Bron: EureAlert

Ziekte van Down de baas?

Chromosomen van een mens
Kunnen we het syndroom van Down de baas? Die ziekte, mensen die daaraan leden werden vroeger ‘mongolen’ genoemd, is terug te voeren tot een extra chromosoom, de 21 in de officiële telling. Onderzoekers rond Jun Jiang van de universiteit van Massachusetts in Worcester (VS) zijn er in geslaagd dat overbodige derde chromosoom uit te schakelen, zo schrijven ze in het wetenschapsblad  Nature. Dat betekent overigens niet dat daarmee nu een therapie is tegen deze ziekte. De experimenten zijn uitgevoerd in celculturen in petrischalen. Ze gebruikten voor de uitschakeling een natuurlijke mechanisme dat een van de twee vrouwelijke geslachtshormonen (X-X, waar mannen een X-Y-chromosomenpaar hebben) uitschakelt met behulp van het zogeheten Xist-gen. Dat gen zorgt er voor dat dat tweede X-chromosoom door eiwitten wordt ingekapseld, zodat de genen niet meer kunnen worden afgelezen.  De onderzoekers deden hun experimenten met zogeheten pluripotente stamcellen die waren gemaakt uitgaande van huidcellen van een Down-patiënt. Ze voegden het Xist-gen in een kopie van chromosoom-21 toe. Dat overbodige chromosoom werd, zoals gehoopt, vervolgens ingekapseld.
“De afgelopen jaren is er grote voortuitgang gemaakt bij ziektes die door een enkel gen worden veroorzaakt”, zei celbiologe Jeanne Lawrence van de universiteit. “Maar tot nu toe was men er nog niet in geslaagd honderden genen tegelijk uit te schakelen.” Aan de hand van de resultaten van dit onderzoek kan beter bestudeerd worden wat dat derde chromosoom in cellen teweegbrengt. De onderzoekers hopen op den duur een therapie te kunnen ontwikkelen. Daartoe zullen proeven met muizen worden uitgevoerd. In de huidige praktijk worden vruchten die bij prenataal onderzoek het Down-syndroom blijken te hebben veelal geaborteerd.

Bron: Der Spiegel