Categorie archieven: Gentherapie

Gentherapie heeft (enige) baat bij taaislijmziekte

Geplaatst op door
Beantwoorden
Longfoto

Longen wordt prima beschermd door ons afweersysteem, waardoor gentherapie moeilijk aanslaat (foto: Guy Viner/SPL)

Zesentwintig jaar nadat het gen was geïdentificeerd dat verantwoordelijk is voor taaislijmziekte (cystische fibrose), hebben onderzoekers laten zien dat lijders aan die ernstige ziekte (enige) baat hebben bij een gentherapie. Het herstel van de longen is slechts gering (3,7% verbetering in vergelijking met een controlegroep), maar het geeft aan dat wetenschappers die al meer dan twintig jaar zoeken naar een manier om het foute gen door de goede variant te vervangen althans enig succes hebben. Lees verder →

Een gen maakt van darmkankercellen gewone cellen

Geplaatst op door
Beantwoorden
Darmkankercellen

Darmcelkweek. Het inactiveren van het Apc-gen leidde tot een kankerachtige reactie (links), die verdween en kankercellen werden normale darmcellen  nadat Apc weer werd geactiveerd (rechts). (afb:: Kevin P. O’Rourke)

Het gaat wel om proeven met muizen. Onderzoekers van het Weill Cornell-instituut in New York gebruikten een mechanisme om de activiteit van het Apc-gen te manipuleren en kwamen tot de ontdekking dat het uitschakelen van dat gen leidt tot kankerachtige structuren in darmcellen (van muizen, dus). Bij het reactiveren van het Apc-gen bleken de kankercellen zich weer om te vormen tot normale cellen en verdwenen de kankergezwellen helemaal. Lees verder →

Een kunstmatig virus voor gentherapie

Geplaatst op door
Beantwoorden
Kunstmatig virus

Een plaatje van het kunstmatige virus met DNA (groen) en nanodeeltjes (blauw) (afb: UAB

Virussen zijn in staat hun erfgoed in te bedden in dat van de gastheer. Daarvan wordt gebruikt gemaakt bij gentherapie. De virussen worden dan wel eerst ‘kreupel’ gemaakt zodat ze hun normale vaak verwoestende arbied niet ten uitvoer kunnen brengen. Onderzoekers van de onafhankelijke universiteit van Barcelona hebben nu een kunstmatig virus ontworpen, speciaal voor de gentherapie. Het nepvirus zou ook kunnen worden ingezet bij het heel doelgericht bestrijden van kanker. Lees verder →

Onderzoekers krijgen greep op het epigenoom

Geplaatst op door
Beantwoorden
Charles Gerlach beïnvloedt epigenoom

Charles Gersbach van de Duke-universiteit

Onderzoekers van de Amerikaanse Duke-universiteit rond Charles Gersbach hebben een methode ontwikkeld voor het aan- en uitzetten van genen. Dat ingrediënt, een eiwit, verandert de histonen. Histonen zijn dan weer eiwitten die dienen als ‘verpakking’ van DNA, die een rol spelen in het (de)activeren van genen. Lees verder →

Methode ontwikkeld om tijdelijke genen in te bouwen in DNA

Geplaatst op door
Beantwoorden
Het Cas-eiwit

Het Cas-eiwit

Onderzoekers aan de universiteit van Texas in Dallas hebben een methode ontwikkeld die genen inbouwt in cel-DNA, maar waarbij die toegevoegde genen na een tijdje ook weer verdwijnen. Bij de huidige toegepaste gentherapieën blijven de toegevoegde genen in het DNA. Volgens de onderzoekers zou dat wel eens de reden kunnen zijn waarom het zo moeilijk is om gentherapieën goedgekeurd te krijgen. Lees verder →

DNA-reparatie-eiwit als mogelijk kanker’medicijn’

Geplaatst op door
Beantwoorden
Reparatie van beschadigd DNA

Reparatie van beschadigd DNA

Onderzoekers van de particuliere Case Western Reserve-universiteit in Cleveland (Ohio, VS) denken met een tweesporenbenadering een geducht wapen tegen kanker te hebben. Het eerste spoor is het stimuleren van de aanmaak van het tumoronderdrukkende eiwit 53BP1, waarna de kankercellen het pad naar hun vernietiging inslaan. De finale afmakers zijn toch weer bestraling en/of chemotherapie. 53BP1 speelt een belangrijke rol in het herstellen van schade aan DNA.  Er is weer sprake van een ‘doorbraak’, maar voorlopig moet het idee allereerst nog in dierproeven zijn deugdelijkheid aannemelijk maken.
Lees verder →

SIgnaaleiwit wezenlijk voor reprogrammering cel

Geplaatst op door
Beantwoorden
Goltz-Gorlitz-syndroom

Huidafwijkingen maar ook misvormde handen en voeten zijn kenmerken van het Goltz-Gorlin-syndroom

Het lijkt er op dat ‘we’ steeds dichter in de buurt komen van een rechttoe-rechtaanproces dat via reprogrammering uit functionele cellen stamcellen maakt. Onderzoekers van de universiteit van Californië in San Diego denken dat een signaaleiwit wezenlijk is voor de herprogrammering. Uitgaande van deze stamcellen zouden ziektes behandeld kunnen worden waarbij cellen beschadigd of verloren zijn gegaan of zelfs geheel nieuwe organen worden gekweekt. Veel daarvan is overigens nog verre (?) toekomstmuziek. Het onderzoeksresultaat schijnt ook uitzicht te geven op een therapie tegen kanker (maar dat wordt tegenwoordig wat al te snel gezegd).
Lees verder →

Een muis is geen mens maar is als model bruikbaar

Geplaatst op door
Beantwoorden
Mensgenoom vergeleken met muisgenoom

De genen op chromosoom-1 van de mens met die in het muisgenoom. Die blijken verdeeld over verschillende chromosomen

Een muis is geen mens en toch worden muizen vaak als proefdier genomen als voorfase op de klinische proeven. De vraag is steeds of muisproeven een goede indicatie zijn voor de mens en nu heeft een grote groep onderzoekers (136) het functionele muizengenoom doorgespit en dat vergeleken met het menselijk erfgoed. Een belangrijk deel van de muizengenen komen bij mensen niet voor, maar een groot deel komt ook wel weer overeen. Dat zou op zijn minst moeten leiden tot enige voorzichtigheid aangaande de geldigheid van muisproeven voor mensen. “Lang is gedacht wat bij de muis ontdekt wordt dat dat waarschijnlijk ook zo is bij mensen”, zegt Bing Ren van de universiteit van Californië in San Diego, een van de 136. “Dat idee moet systematisch worden geëvalueerd en gewogen.”
Lees verder →

Pluripotente stamcellen net zo goed als gekloonde

Geplaatst op door
Beantwoorden
Productiememthoden stamcellen

De kloonmethode (boven in bovenste plaatje) of de genetische reprogrammering leveren even goede (of even slechte) stamcellen op (afb: Cell)

Embryonale stamcellen, in feite gekloonde cellen, zijn net zo goed of slecht als pluripotente stamcellen, bleek uit onderzoek van, onder veel meer, Dieter Egli van de Newyorkse stamcelstichting NYSCF). Pluripotente stamcellen zijn in principe makkelijker te maken en er kleven geen of weinig ethische nadelen aan, maar ze hielden altijd een geur van bederf rond zich. Therapieën met pluripotente stamcellen zouden kunnen leiden tot kanker of ander ongerief doordat die kwalijke mutaties vertoonden na reprogrammering uit volwassen cellen. De uitkomst van het onderzoek is in die zin ook opmerkelijk omdat Egli altijd een groot voorstander van embryonale stamcellen is geweest. “Ik weet niet wat dat gaat betekenen voor embyonale-stamcelprogramma”, zei hij op een bijeenkomst van zijn stichting op 22 oktober. Lees verder →

Gentherapie schijnt suikerzieke muizen te helpen

Geplaatst op door
Beantwoorden
Geïmplanteerde beta-cellen

De geïmplanteerde beta-cellen in de muis gingen na twee weken bij stijging van de suikerspiegel insuline (groen) produceren (foto: Douglas Melton)

Voor suikerziekte, waarbij de alvleesklier van de patiënt geen of onvoldoende insuline aanmaakt, zijn al verschillende oplossingen bedacht. Normaal is dat de patiënt zich ‘bedient’ van de insulinespuit. Daar valt goed mee te leven, maar het zou toch mooi zijn als alles weer normaal zou worden. Die kans op een normaal leven groeit na de geslaagde gentherapie waarbij muizen, menselijke, beta-cellen kregen geïmplanteerd, die netjes insuline gingen produceren en de muis suikerpatiënt af was. Lees verder →