Categorie archieven: Gentherapie

Nieuwe gouden CRISPR-techniek ‘repareert’ Duchenne-muizen

Geplaatst op door
Beantwoorden
Afleversysteem voor CRISPR/Cas9: CRISPR-Goud

De aflevereenheid met de benodigde CRISPR-componenten en de gouddeeltjes (afb: UCB)

Onderzoekers van de universiteit van Californië in Berkeley hadden eerder een nieuwe methode ontwikkeld om de genschaar CRISPR/Cas9 in cellen af te leveren. Ze hebben nu bij muizen aangetoond dat met die techniek een mutatie is te repareren die leidt tot de ziekte van Duchenne, een ernstige spierziekte. Met één injectie van het CRISPR-Goud, zoals het afleversysteem is gedoopt, werden al bemoedigende resultaten bereikt, zo stellen de onderzoekers. Lees verder →

Gentherapie keert multiple sclerose bij muizen

Geplaatst op door
Beantwoorden

Multiple sclerose (afb: Fotolia)Bij muisjes met multiple sclerose schijnt het ziekteproces tot staan te zijn gebracht en zelfs te zijn teruggedrongen door middel van een gentherapie. Dat betekent niet meteen dat dat ook bij mensen het geval zou zijn (mutatis mutandis), maar geeft wel hoop. Lees verder →

Helpt zika-virus tegen hersenkanker?

Geplaatst op door
Beantwoorden
Glioombehandeling met zikavirus

Zonder en met (afb: univ. van Washington)

Virussen zijn eng, vinden we, maar begrijp goed dat gentherapie zonder virussen zo niet onmogelijk dan toch een stuk problematischer zou zijn. Onderzoekers gebruiken virussen om in gentherapie allerlei klusjes te laten doen zoals het inbouwen van ‘nieuwe’ genen. Virussen schijnen nog andere onvermoede talenten te hebben. Zo kan een virus dat sedert kort een zekere beruchtheid heeft opgebouwd, het zika-virus, mogelijk iets betekenen bij de bij de bestrijding van een glioblastoom (of glioom), een agressieve vorm van hersenkanker die vrijwel niet te genezen is.
Lees verder →

Is de CRISPR-genschaar echt zo veilig als voorgesteld?

Geplaatst op door
Beantwoorden
Menselijke embryo

Een menselijke embryo bestaand uit acht cellen

Op diverse plaatsen, ook in dit blog, is de loftrompet gestoken over de CRISPR/Cas9-genschaar. Er zijn weliswaar studies waaruit blijkt dat CRISPR ook op ongewenste plaatsen mutaties aanbrengt in het genoom, maar over het algemeen wordt de genschaar als nauwkeurig en betrouwbaar gekenschetst door onderzoekers; onderhand al (bijna?) ‘menswaardig’. Toch zijn er ook nog steeds onderzoekers die waarschuwen voorzichtig te zijn met de CRISPR-techniek. “Er zijn nog steeds veel onbeantwoorde vragen”, zegt embryoloog Anthony Perry van de universiteit van Bath (Eng) . Die zullen moeten worden beantwoord vooraleer CRISPR kan worden losgelaten op de mensheid, vinden onderzoekers. Lees verder →

LeXis in muizen succesvol tegen hoog cholesterol

Geplaatst op door
Beantwoorden
LeXis remt cholesterolpeil

LeXis-locus in het muizengenoom (afb: Nature)

Onderzoekers van, onder meer, de universiteit van Californië in Los Angeles hebben bij muizen het gen LeXis gebruikt om hun cholesterolpeil te verlagen om aankoekingen in de aders te verminderen. De muizen hadden van nature een (te) hoog cholesterolgehalte. LeXis verlaagt het cholesterolgehalte en voorkomt daardoor dat aderen dichtslibben. Ook lijkt een actief LeXis-gen de vervetting in de lever te verminderen. Lees verder →

Albumine levert genblokkerend siRNA-molecuul af bij tumor

Geplaatst op door
Beantwoorden
Albumine levert genblokkeerder siRNA-L2 af in tumor

De penetratie van de genblokkeerder siRNA-L2 met behulp van albumine (links) en een synthetische drager (rechts) (afb: Vanderbildt-universiteit)

Onderzoekers van de Amerikaanse Vanderbildt-universiteit hebben het bloedeiwit albumine gebruikt als ideale drager voor een RNA-molecuul dat kankercellen aanzet tot zelfdoding. De zoveelste veelbelovende remedie voor kanker? Lees verder →

CRISPR gebruikt om oogaandoening (deels) te repareren

Geplaatst op door
Beantwoorden
Confocale-microscoopopname van een muizennetvlies

Confocale-microscoopopname van een muizennetvlies (afb: UCSD)

Met behulp van de genbewerkings-techniek CRISPR/Cas9 lijken onderzoekers er in geslaagd te zijn muisjes af te helpen van een netvliesaan-doening die retinitis pigmentosa heet. Daarmee herprogram-meerden de onderzoekers lichtgevoelige staafjes in kegeltjes. Lees verder →

Uitschakelen gen lijkt succesvol tegen ALS en SCA2 (bij muisjes)

Geplaatst op door
Beantwoorden
ALS-onderzoeker Stefan Pulst

ALS-onderzoeker Stefan Pulst

Het uitschakelen van het ataxine2-gen lijkt een middel dat succes zou kunnen hebben in de bestrijding van amyotrofe laterale sclerose (ALS) en van de minder bekende zenuwziekte spinocerebellaire ataxie type 2 (SCA2). Dat blijkt uit twee afzonderlijke onderzoeken, waarbij muizen als proefdieren werden gebruikt. De resultaten van beide onderzoeken zijn gepubliceerd in Nature.
Lees verder →

Virus herprogrammeert hersencellen Parksinsonmuisjes

Geplaatst op door
Beantwoorden
Hersencellen bij Parkinsonpatiënten produceren veel minder van de signaalstof dopamine

Hersencellen bij Parkinsonpatiënten produceren veel minder van de signaalstof dopamine (lichtblauw) (afb: Sciencephoto.com)

Het moet niet gekker worden, denk je soms als je over onderzoek leest, maar waarom zou je niet alle bondgenoten gebruiken die je kunt inzetten tegen ziektes? Neem nou virussen. Die micro-organismen, waarvan de geleerden nog niet weten of we die wel tot het ‘leven’ mogen rekenen, hebben we al in dienst genomen om allerlei klusjes te doen, zoals het afleveren van DNA aan cellen, waarom zouden we die niet inzetten tegen ziektes? Die van Parkinson, bijvoorbeeld, om hersencellen om te programmeren tot gezond. Zoiets. Bij muisjes leverde de aanpak resultaat op. Lees verder →

Gaan opiaten een rol spelen bij gentherapie?

Geplaatst op door
Beantwoorden
Opiaten hebben invloed op de structuur van DNA

De molecuulstructuur van morfine, heterocodeïne en oripavine en trimeren daarvan (afb: Nucleid Acids Research)

Onderzoekers van de universiteit van Dublin (Ier) zouden ontdekt hebben dat bepaalde typen opiaten, die worden gebruik als pijnstillers, zich kunnen binden aan kernzuren (DNA en RNA) en daardoor de structuur veranderen. Het zou voor het eerst zijn dat dit is aangetoond. Die ontdekking zou van betekenis kunnen zijn voor de toepassing van gentherapieën, denken de wetenschappers. Lees verder →