Met gentherapie hoop je ziekmakende mutaties te verwijderen of onschadelijk te maken. Belangrijk punt is natuurlijk dat die goede genmateriaal op het juiste punt in het lichaam terecht komt. Onderzoekers van de universiteit van Florida, het technologisch instituut van Georgia en het MIT hebben nu een methode ontwikkeld om stukjes DNA te gebruiken als soort ‘postcode’ om nanodeeltjes te testen die het genmateriaal in een bepaald weefsel moeten afleveren. Of ze dat genmateriaal dan ook daadwerkelijk de celkern binnenbrengen is nog niet uitgeprobeerd. Lees verder
Categorie archieven: Gentherapie
Hemofilie B lijkt te genezen met gentherapie
In het kinderziekenhuis in Philadelphia lijken negen patiënten met hemofilie B na een gentherapie weer een redelijke hoeveelheid van de bloedstollings-factor IX aan te maken. Dat resultaat zou zijn behaald na slechts een behandeling. Onderzoekster Lindsey George heeft haar onderzoeksresultaten bekendgemaakt op de jaarlijkse bijeenkomst van de Amerikaanse hematologenvereniging in San Diego. Onduidelijk is wat die genbehandeling inhoudt. Lees verder
CRISPR/Cas9 voor het eerst bij mensen gebruikt (?)
Voor het eerst zouden onderzoekers op 28 oktober de CRISPR/Cas9-techniek bij mensen hebben toegepast om het genoom te bewerken van (afweer)cellen. Onderzoekers van de universiteit van Chengdu in China rond onderzoeker Lu You zouden de methode hebben toegepast op een patiënt met longkanker in het kader van een klinische proef. Er zijn meer groepen in de VS en China die klinische proeven met deze methode op stapel hebben staan voor het behandelen van kanker.
Blinde ratten krijgen deels zicht terug door gentherapie
Onderzoekers van, vooral, het Amerikaanse Salk-instituut hebben, naar het schijnt, voor het eerst met de CRISPR/Cas9-methode het DNA veranderd van niet-delende cellen. Het overgrote deel van de cellen in ons lichaam deelt niet. Door die geningreep (pdf-bestand) kregen ratten deels hun gezichtsvermogen terug. Dit kunststukje zou wel eens het begin kunnen zijn van een nieuw tijdperk in de geneeskunde, waarbij oog-, hart- en neurologische ziektes gentherapeutisch zouden kunnen worden aangepakt. Lees verder
Immuuntherapie voor kanker veiliger gemaakt
Immuuntherapie waarbij afweercellen worden aangepast om kankercellen gerichter te kunnen aanpakken kent enig succes, maar er bestaat steeds het grote risico dat de genetisch aangepaste afweercellen zich ook keren tegen gezonde cellen. Nu zeggen onderzoekers van, onder meer, CalTech (VS) een methode te hebben bedacht die dat risico sterk vermindert. Lees verder
Gentherapie voor een ‘prikkie’
Gentherapie is een heet onderwerp. Van die techniek wordt veel verwacht als het gaat om het repareren van genafwijkingen en, vooral, de ziektes die daarmee samenhangen, maar gentherapie is een dure behandelingsmethode die kostbare ‘productieomstandigheden’ vergt zoals een steriele omgeving. Het zou allemaal een stuk hanteerbaarder en betaalbaarder worden als de gentherapietechnologie in een ‘doosje’ zou zitten en juist dat schijnen onderzoekers van het Fred Hutchinson-kankercentrum in de VS te hebben ontwikkeld. Met een tafelapparaat kunnen bloedcellen van patiënten genetisch worden gemanipuleerd. Dat zou gentherapie ook bereikbaar maken voor armere landen, is het bericht van de Amerikanen. Lees verder
Bacteriegenen om menselijke cellen te verbeteren (?)
Biomedische onderzoekers hebben genen van bacteriën die coderen voor ionkanalen aangepast om menselijke cellen gevoeliger te maken voor elektrische signalen. Daarmee zouden, in de toekomst, hartritme-stoornissen maar ook afwijkingen aan het zenuwstelsel kunnen worden genezen, of andere ziektes waarbij de ionkanalen voor natrium en calcium niet naar behoren werken, is de verwachting van de onderzoekers. Lees verder
Gentherapie stamcellen werkt mogelijk tegen jeugdblindheid
Onderzoekers van de universiteit van Iowa hebben het voor elkaar gekregen een volledig functioneel exemplaar van dat gen CLN3 in het genoom van stamcellen van kinderen die lijden aan een erfelijke jeugdblindheidsziekte. Een mutatie in dat gen zorgt ervoor dat dragers op jeugdige leeftijd blind worden. Door dat gen te vervangen door een gezond CLN3-gen kwam de productie van het CLN3-eiwit in van de uit veranderde stamcellen ontstane netvliescellen weer op gang, zo meldden de onderzoekers. Lees verder
Kleinste synthetisch virus voor gentherapieën gemaakt
Virussen kunnen zichzelf niet reproduceren, maar gebruiken daarvoor het DNA van hun gastheer/-vrouw. Van die eigenschap wordt tegenwoordig handig gebruik gemaakt om een ‘uit de bocht gevolgen’ genoom weer gezond te maken. Vaak worden daarvoor echte virussen aangepast, maar er wordt ook geopereerd met kunstmatige virussen. Nu hebben onderzoekers uit het Verenigd Koninkrijk rond Maxim Ryadnov het kleinste virusachtige ‘organisme’ gesynthetiseerd dat ooit zou zijn gemaakt. Dat zou dat knip- en plakwerk in het DNA-molecuul moeten uitvoeren. Overigens hebben de onderzoekers met de synthese weinig problemen gehad: het namaakvirus zet zichzelf in elkaar. Lees verder