ALS-onderzoeker Stefan Pulst
Het uitschakelen van het ataxine2-gen lijkt een middel dat succes zou kunnen hebben in de bestrijding van amyotrofe laterale sclerose (ALS) en van de minder bekende zenuwziekte spinocerebellaire ataxie type 2 (SCA2). Dat blijkt uit twee afzonderlijke onderzoeken, waarbij muizen als proefdieren werden gebruikt. De resultaten van beide onderzoeken zijn gepubliceerd in Nature.
Lees verder
Hersencellen bij Parkinsonpatiënten produceren veel minder van de signaalstof dopamine (lichtblauw) (afb: Sciencephoto.com)
Het moet niet gekker worden, denk je soms als je over onderzoek leest, maar waarom zou je niet alle bondgenoten gebruiken die je kunt inzetten tegen ziektes? Neem nou virussen. Die micro-organismen, waarvan de geleerden nog niet weten of we die wel tot het ‘leven’ mogen rekenen, hebben we al in dienst genomen om allerlei klusjes te doen, zoals het afleveren van DNA aan cellen, waarom zouden we die niet inzetten tegen ziektes? Die van Parkinson, bijvoorbeeld, om hersencellen om te programmeren tot gezond. Zoiets. Bij muisjes leverde de aanpak resultaat op. Lees verder
De molecuulstructuur van morfine, heterocodeïne en oripavine en trimeren daarvan (afb: Nucleid Acids Research)
Onderzoekers van de universiteit van Dublin (Ier) zouden ontdekt hebben dat bepaalde typen opiaten, die worden gebruik als pijnstillers, zich kunnen binden aan kernzuren (DNA en RNA) en daardoor de structuur veranderen. Het zou voor het eerst zijn dat dit is aangetoond. Die ontdekking zou van betekenis kunnen zijn voor de toepassing van gentherapieën, denken de wetenschappers. Lees verder
Met de verfijnde ‘genschaar'(onder) kun je een nucleotide in een gen vervangen. De cytidinedeaminase is in lichtrood aangegeven. Het gids-RNA (groen leidt de genschaar naar de juiste plek. (afb: IBS)
Mensen-DNA bestaat uit ruim driemiljard nucleotiden in vier variaties: A, C, G en T. De genschaar CRISPR/Cas9 is de laatste jaren de hemel in geprezen om zijn grote precisie, maar daarbij gaat het meestal om hele genen. Genen bestaan uit, pak weg, enkele duizenden nucleotiden. Nu schijnt het Koreaanse onderzoekers gelukt te zijn met een aangepaste vorm van de genschaar één nucleotide uit die driemiljard bouwstenen te knippen. Ze denken dat dat handig is voor ziektes die worden veroorzaakt door de mutatie van slechts één bouwsteen in een gen, zoals de taaislijmziekte en sikkelcelanemie. Het idee is dan dat ene ‘foute’ steentje te vervangen door het ‘goede’ steentje’. Bij muisjes schijnt dat gelukt te zijn. Lees verder
Een menselijke embryo
De dag dat het DNA van geslachtscellen als klinische handeling zal worden veranderd komt steeds dichterbij. Sommigen zien die dag met angst en beven naderen, anderen kunnen er niet op wachten. De discussie of het wenselijk is het DNA van geslachtscellen te veranderen, waarmee de erfelijkheid ‘definitief’ verandert, is hier in Europa nog nauwelijks van de grond gekomen. Interesseert het de mensen niet of zijn ze allemaal hartstikke voor? Het is natuurlijk ook mogelijk dat ze geen idee hebben wat er gaande is. In Amerika heeft een commissie van de nationale academie van wetenschappen (NAS) zich over de kwestie gebogen en het licht op ‘oranje’ gezet: het ‘repareren’ van ernstige, erfelijke afwijkingen onder strikt toezicht acht zij ethisch aanvaardbaar. Lees verder
James Dahlman in het lab (afb: Georgiatech)
Met gentherapie hoop je ziekmakende mutaties te verwijderen of onschadelijk te maken. Belangrijk punt is natuurlijk dat die goede genmateriaal op het juiste punt in het lichaam terecht komt. Onderzoekers van de universiteit van Florida, het technologisch instituut van Georgia en het MIT hebben nu een methode ontwikkeld om stukjes DNA te gebruiken als soort ‘postcode’ om nanodeeltjes te testen die het genmateriaal in een bepaald weefsel moeten afleveren. Of ze dat genmateriaal dan ook daadwerkelijk de celkern binnenbrengen is nog niet uitgeprobeerd. Lees verder
Het stollen van het bloed is een ingewikkeld proces
In het kinderziekenhuis in Philadelphia lijken negen patiënten met hemofilie B na een gentherapie weer een redelijke hoeveelheid van de bloedstollings-factor IX aan te maken. Dat resultaat zou zijn behaald na slechts een behandeling. Onderzoekster Lindsey George heeft haar onderzoeksresultaten bekendgemaakt op de jaarlijkse bijeenkomst van de Amerikaanse hematologenvereniging in San Diego. Onduidelijk is wat die genbehandeling inhoudt. Lees verder
Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (geel) en doel-DNA (rood) (afb: Bang Wong)
Voor het eerst zouden onderzoekers op 28 oktober de CRISPR/Cas9-techniek bij mensen hebben toegepast om het genoom te bewerken van (afweer)cellen. Onderzoekers van de universiteit van Chengdu in China rond onderzoeker Lu You zouden de methode hebben toegepast op een patiënt met longkanker in het kader van een klinische proef. Er zijn meer groepen in de VS en China die klinische proeven met deze methode op stapel hebben staan voor het behandelen van kanker.
De molecuulstructuur van het Merkt-eiwit (afb: Wiki Commons)
Onderzoekers van, vooral, het Amerikaanse Salk-instituut hebben, naar het schijnt, voor het eerst met de CRISPR/Cas9-methode het DNA veranderd van niet-delende cellen. Het overgrote deel van de cellen in ons lichaam deelt niet. Door die geningreep (pdf-bestand) kregen ratten deels hun gezichtsvermogen terug. Dit kunststukje zou wel eens het begin kunnen zijn van een nieuw tijdperk in de geneeskunde, waarbij oog-, hart- en neurologische ziektes gentherapeutisch zouden kunnen worden aangepakt. Lees verder
Receptor van een T-cel herkent specifiek eiwit op het membraan van een kankercel (afb: getekend bij CalTech)
Immuuntherapie waarbij afweercellen worden aangepast om kankercellen gerichter te kunnen aanpakken kent enig succes, maar er bestaat steeds het grote risico dat de genetisch aangepaste afweercellen zich ook keren tegen gezonde cellen. Nu zeggen onderzoekers van, onder meer, CalTech (VS) een methode te hebben bedacht die dat risico sterk vermindert. Lees verder