DNA gebruikt als postcode in gentherapie

DNA als postcode in gentherapieonderzoek

James Dahlman in het lab (afb: Georgiatech)

Met gentherapie hoop je ziekmakende mutaties te verwijderen of onschadelijk te maken. Belangrijk punt is natuurlijk dat die goede genmateriaal op het juiste punt in het lichaam terecht komt. Onderzoekers van de universiteit van Florida, het technologisch instituut van Georgia en het MIT hebben nu een methode ontwikkeld om stukjes DNA te gebruiken als soort ‘postcode’ om nanodeeltjes te testen die het genmateriaal in een bepaald weefsel moeten afleveren. Of ze dat genmateriaal dan ook daadwerkelijk de celkern binnenbrengen is nog niet uitgeprobeerd. Lees verder

Hemofilie B lijkt te genezen met gentherapie

Stollingsfactoren

Het stollen van het bloed is een ingewikkeld proces

In het kinderziekenhuis in Philadelphia lijken negen patiënten met hemofilie B na een gentherapie weer een redelijke hoeveelheid van de bloedstollings-factor IX aan te maken. Dat resultaat zou zijn behaald na slechts een behandeling. Onderzoekster Lindsey George heeft haar onderzoeksresultaten bekendgemaakt op de jaarlijkse bijeenkomst van de Amerikaanse hematologenvereniging in San Diego. Onduidelijk is wat die genbehandeling inhoudt. Lees verder

CRISPR/Cas9 voor het eerst bij mensen gebruikt (?)

CRISPR-Cas9 met gids-RNA en doel-DNA

Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (geel) en doel-DNA (rood) (afb: Bang Wong)

Voor het eerst zouden onderzoekers op 28 oktober de CRISPR/Cas9-techniek bij mensen hebben toegepast om het genoom te bewerken van (afweer)cellen. Onderzoekers van de universiteit van Chengdu in China rond onderzoeker Lu You zouden de methode hebben toegepast op een patiënt met longkanker in het kader van een klinische proef. Er zijn meer groepen in de VS en China die klinische proeven met deze methode op stapel hebben staan voor het behandelen van kanker.

Lees verder

Blinde ratten krijgen deels zicht terug door gentherapie

Merkt-eiwit

De molecuulstructuur van het Merkt-eiwit (afb: Wiki Commons)

Onderzoekers van, vooral, het Amerikaanse Salk-instituut hebben, naar het schijnt, voor het eerst met de CRISPR/Cas9-methode het DNA veranderd van niet-delende cellen. Het overgrote deel van de cellen in ons lichaam deelt niet. Door die geningreep (pdf-bestand) kregen ratten deels hun gezichtsvermogen terug. Dit kunststukje zou wel eens het begin kunnen zijn van een nieuw tijdperk in de geneeskunde, waarbij oog-, hart- en neurologische ziektes gentherapeutisch zouden kunnen worden aangepakt. Lees verder

Immuuntherapie voor kanker veiliger gemaakt

Receptor op T-cel herkent specifiek eiwit

Receptor van een T-cel herkent specifiek eiwit op het membraan van een kankercel (afb: getekend bij CalTech)

Immuuntherapie waarbij afweercellen worden aangepast om kankercellen gerichter te kunnen aanpakken kent enig succes, maar er bestaat steeds het grote risico dat de genetisch aangepaste afweercellen zich ook keren tegen gezonde cellen. Nu zeggen onderzoekers van, onder meer, CalTech (VS) een methode te hebben bedacht die dat risico sterk vermindert.  Lees verder

Gentherapie voor een ‘prikkie’

Gentherapie'doos

De gentherapie voor ‘armoedzaaiers’

Gentherapie is een heet onderwerp. Van die techniek wordt veel verwacht als het gaat om het repareren van genafwijkingen en, vooral, de ziektes die daarmee samenhangen, maar gentherapie is een dure behandelingsmethode die kostbare ‘productieomstandigheden’ vergt zoals een steriele omgeving. Het zou allemaal een stuk hanteerbaarder en betaalbaarder worden als de gentherapietechnologie in een ‘doosje’ zou zitten en juist dat schijnen onderzoekers van het Fred Hutchinson-kankercentrum in de VS te hebben ontwikkeld. Met een tafelapparaat kunnen bloedcellen van patiënten genetisch worden gemanipuleerd. Dat zou gentherapie ook bereikbaar maken voor armere landen, is het bericht van de Amerikanen. Lees verder

Bacteriegenen om menselijke cellen te verbeteren (?)

Bacteriële ionkanalen in menselijke cellen

Lagen afwisselend elektrisch actieve en elektrisch inactieve cellen (afb: Duke-universiteit)

Biomedische onderzoekers hebben genen van bacteriën die coderen voor ionkanalen aangepast om menselijke cellen gevoeliger te maken voor elektrische signalen. Daarmee zouden, in de toekomst, hartritme-stoornissen maar ook afwijkingen aan het zenuwstelsel kunnen worden genezen, of andere ziektes waarbij de ionkanalen voor natrium en calcium niet naar behoren werken, is de verwachting van de onderzoekers. Lees verder

Gentherapie stamcellen werkt mogelijk tegen jeugdblindheid

Doorsnee van een oogOnderzoekers van de universiteit van Iowa hebben het voor elkaar gekregen een volledig functioneel exemplaar van dat gen CLN3 in het genoom van stamcellen van kinderen die lijden aan een erfelijke jeugdblindheidsziekte. Een mutatie in dat gen zorgt ervoor dat dragers op jeugdige leeftijd blind worden. Door dat gen te vervangen door een gezond CLN3-gen kwam de productie van het CLN3-eiwit in van de uit veranderde stamcellen ontstane netvliescellen weer op gang, zo meldden de onderzoekers. Lees verder

Kleinste synthetisch virus voor gentherapieën gemaakt

Synthetisch virus voor gentherapie gemaakt

Het synthetische ‘virus’ zet zichzelf in elkaar (afb: JACS)

Virussen kunnen zichzelf niet reproduceren, maar gebruiken daarvoor het DNA van hun gastheer/-vrouw. Van die eigenschap wordt tegenwoordig handig gebruik gemaakt om een ‘uit de bocht gevolgen’ genoom weer gezond te maken. Vaak worden daarvoor echte virussen aangepast, maar er wordt ook geopereerd met kunstmatige virussen. Nu hebben onderzoekers uit het Verenigd Koninkrijk rond Maxim Ryadnov het kleinste virusachtige ‘organisme’ gesynthetiseerd dat ooit zou zijn gemaakt. Dat zou dat knip- en plakwerk in het DNA-molecuul moeten uitvoeren. Overigens hebben de onderzoekers met de synthese weinig problemen gehad: het namaakvirus zet zichzelf in elkaar. Lees verder

Maakt gentherapie het eeuwige leven mogelijk?

Elizabeth Parrish onder 'verjongingskuur' gentherapie

Elizabeth Parrish: 20 jaar jonger…tenminste…

Er was ooit een man, zijn naam mag je opzoeken, die DDT produceerde en iedereen vertelde dat dat een voor de mens onschuldig goedje was. Dus at hij elke dag een paar hapjes van dat inmiddels hier verboden verdelgingsmiddel. In Amerika is er een bedrijf dat stelt met behulp van een gentherapie de veroudering tegen te kunnen gaan en dus onderging bazin Elizabeth Parrish als eerste die behandeling. Ze zou twintig jaar jonger zijn geworden. Als dat waar is dan lonkt het eeuwige leven, alhoewel… Lees verder