Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen
Gentherapie netvliesveroudering binnen handbereik (?)
Beantwoorden
Categorie archieven: Gentherapie
Gentherapie ‘Duchenne’ werkt bij proefdieren
Dystrofine is heel wat groter dan utrofine (afb: WikiMedia Commons)
De ziekte van Duchenne is een vrij zeldzame spierziekte die wordt veroorzaakt doordat spiercellen het eiwit dystrofine niet aanmaken. Door proefdieren met een vorm van Duchenne een verre verwant van dat eiwit (utrofine) toe te dienen werd schade aan spieren – kenmerkend voor deze progressieve (zich steeds verergerende) ziekte – voorkomen, zonder dat het afweersysteem op hol sloeg. Het gen dat voor dat eiwit codeert werd bij pasgeboren muisjes met behulp van een virus in (ook spier)cellen ingebouwd. Lees verder
Aanmaak iNKT-cellen ‘opgepookt’ in strijd tegen kanker
Bloedstamcellen (hsc) werden genetisch zo gemanipuleerd dat ze alleen nog ontwikkelden tot iNKT-cellen (afb: Yang et.al.)
Het afweersysteem zit slim in elkaar maar is voor een leek als ik ook vrij ingewikkeld. Zo heb je T-cellen die verantwoordelijk zijn voor de cellulaire afweer (virussen en bacteriën en kankercellen), maar die zijn weer onderverdeeld zijn in typen met specifieke eigenschappen. Een daarvan is de invariante natuurlijke doder-T-cel (in Engelse afko iNKT-cel); erg potent maar ook erg zeldzaam. Onderzoekers van de universiteit van Californië in Los Angeles hebben de aanmaak van die iNKT-cellen opgepookt en het bleek dat die kankercellen geen kans laten, tenminste bij diverse type menselijke kankercellen die waren getransplanteerd in muisjes. Of dat ook bij mensen werkt en of die methode veilig is moet nog maar blijken. Lees verder
Weer recept om herstelvermogen zenuwcellen te herstellen?
Zenuwcellen in het centraal zenuwstelsel herstellen niet, wel die in het perifere zenuwstelsel (afb: gezondheidsuniversiteit.nl)
CRISPR nadert de praktijk
Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (rood) en DNA (geel) (afb: Bang Wong)
Of het helemaal klopt weet ik niet, maar Science News meldt dat de eerste klinische proeven op stapel staan waarbij ziektes worden behandeld met de CRISPR/Cas9-methode. De eerste zou een aangeboren blindheid betreffen die de betreffende onderzoekers met de CRISPR-genschaar willen repareren. De proefpersonen krijgen daarbij het CRISPR-gereedschap in de ogen ingespoten in de hoop dat dat daar zijn heilzame werk doet…. Lees verder
CRISPR/Cas9-methode weer preciezer gemaakt (?)
Ludwig van Beethoven werd gaandeweg steeds dover (afb: WikiMedia Commons)
Muisjes met een erfelijke gehoorafwijking (het Beethovenmodel) zouden zijn behandeld met een nauwkeuriger vorm van de CRISPR/Cas9-methode (de genschaarmethode). In die operatie werd alleen het gemuteerde gen (Tmc1) verwijderd. Dat zou maar op een plaats (een basepaar) verschillen van een gezond exemplaar. Dat is knap, maar het probleem met deze genoombewerkings-methode is dat er ook op andere dan de beoogde plaats op het DNA wordt geknipt…. Lees verder
Maken gouddeeltjes gentherapie hanteerbaarder?
Beide ‘goudzoekers’ Jen Adair (l) en Reza Shahbazi (afb: Fred Hutchinsoninstituut)
Aangepaste afweercellen ingezet tegen dodelijk virus
Het rs-virus (afb: WIkiMedia Commons)
CRISPR-methode verfijnder gemaakt met twee ‘knoppen’
Het CRISPR/Cas9-complex aan het werk aan DNA (rood) (afb: univ. van Californië)
Twee moleculen zouden de genoom-bewerkings-methode CRISPR kunnen verfijnen en daarmee veiliger kunnen maken, denken onderzoekers van, onder meer, de Havard-universiteit. Lees verder
Schade aan ruggenmerg ratten met gentherapie hersteld (?)
Doorsnede van het ruggenmerg (afb: gezondheidsuniversiteit.nl)
Lees verder