Het principe van de basevervanging in DNA (afb: bechling.com)
Voor het eerst zouden onderzoekers het genoom van zoogdiervruchten in de baarmoeder genetisch hebben veranderd, om de muisjes in wording af te helpen van een erfelijke stofwisselingsziekte. Het onderzoek moet het pad effenen voor de toepassing van deze techniek bij mensen. Lees verder
Via boodschapper-RNA worden stukjes DNA in het ribosoom omgezet in eiwitten (afb.: vib.be)
Bij onderzoek naar behandelingsmethoden voor (ziektever-wekkende) genmutaties en erfelijke ziektes is gentherapie of genoombewerking een serieuze kandidaat, maar sleutelen aan het genoom is niet zonder gevaren en de effecten zijn bovendien permanent (althans, zo lang het leven duurt of anderszins wordt ingegrepen). Al jaren geleden ging de aandacht van enkele onderzoekers naar boodschapper-RNA. Dat kernzuur is de mal voor het aanmaken van eiwitten. Door het lichaam te voorzien van specifieke RNA’s zou het lichaam zijn eigen medicijnen kunnen aanmaken, maar het lichaam werkt niet altijd mee. Het begint er op te lijken dat deze in beginsel elegante geneeswijze de praktijk steeds dichter nadert. Het grote risico is aleen dat dit onderzoek vrijwel geheel door bedrijven wordt gedomineerd. Dat heeft, bij bewezen succes, gevolgen voor de prijsstelling… Lees verder
Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen
Muisjes met aangeboren blindheid (?) konden zien door zogeheten Müllergliacellen in het oog te herprogrammeren tot lichtgevoelige staafjes (cellen). Deze benadering zou mogelijk ook kunnen helpen tegen andere oogaandoeningen zoals netvliesveroudering, denken de onderzoekers. Lees verder
Genetisch behandelde longstamcellen (afb: univ. van Adelaide)
Het lijkt er op dat je rijpe longstamcellen van patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose) kunt verzamelen, het defecte CTFR-gen vervangen door het gezonde gen en die weer terugbrengen in de longen. Er zijn tenminste aanwijzingen uit proeven met muizen dat zo’n benadering zou kunnen helpen. Het idee is dat die gezonde longstamcellen de zieke gaandeweg vervangen. Lees verder
Als de zenuwbanen in het ruggenmerg kapot zijn, dan herstellen die niet meer. Al tientallen jaren proberen onderzoekers dat ‘mankement’ te repareren, maar vooralsnog blijkt de oplossing niet gevonden te zijn, al zijn er wel hoopgevende experimenten geweest. Nu schijnt een onderzoeksgroep van het King’s College in Londen er in geslaagd te zijn bij ratten met behulp van een gentherapie schade aan het ruggenmerg te herstellen, meldt de BBC. De dieren konden met hun voorpoten weer suikerklontjes oppakken. Dat herstel zou in een dag voor elkaar zijn gekregen. Lees verder
De tumoronderdrukker p53 (afb: Wikicommons)
Basil Hubbard (afb: univ. van Alberta)
Onderzoekers van de universiteit van Alberta (Can) stellen dat ze het aantal fouten dat de CRISPR-techniek maakt bij het repareren van gendefecten aanzienlijk hebben verlaagd door gebruik te maken van een synthetisch gids-RNA-molecuul (BNA gedoopt). De van bacteriën geleende CRISPR-techniek is al vrij nauwkeurig, maar het aandeel van onbedoelde genveranderingen zou nog altijd in de orde van 1% zijn. Dat kan behoorlijk problematisch worden als je bedenkt dat een mensenlichaam bestaat uit biljoenen cellen. De onderzoekers stellen dat met BNA als gids-molecuul het foutenpercentage met (maximaal) een factor 10 000 omlaag kan worden gebracht. Lees verder
Met behulp van elktroporering en plasmiden wordt het gereedschap aan de afweercellen afgeleverd, de cellen worden gesorteerd en genetisch veranderd. (afb: J. of immonology)
Papier is geduldig. Als daarop staat dat dierproeven aannemelijk hebben gemaakt dat netvliesveroudering is te repareren met behulp van een gentherapie dan denkt natuurlijke elke leek en zeker familieleden van mensen met netvliesveroudering of de patiënten zelf dat die ziekte zijn langste tijd heeft gehad. Dat is zelden zo. Er blijken altijd weer wat haken en ogen aan zo’n methode te zitten. Er wordt al tijden genetisch gesleuteld aan afweercellen om ze ‘weerbaarder’ te maken tegen allerlei ziektes. Nu is er dan weer methode ontwikkeld waarmee afweercellen ‘snel en efficiënt’ klaar te maken voor de strijd. We zullen zien… Lees verder
Genetische veranderde stercellen (rood) isoleren de wondplaats (afb: Annemei Amy Chen)
Door een beroerte raken delen van de hersens beschadigd. Op basis van muisproeven denken onderzoekers van de Amerikaanse universiteit van Zuidwest-Texas dat het inschakelen van een bepaald gen in de zogeheten stercellen of astrocyten in de hersens de schade aangericht door een beroerte of een hersenschudding zou kunnen beperken. Lees verder
De omslag van het jongste nummer
Gentherapie bedoeld voor zenuwcellen in de ruggengraat van apen en varkens om met behulp van en adenoachtig virus een menselijk gen aan motorneuronen af te leveren pakte heel verkeerd uit. De doelwitten, de motorneuronen, en de lever raakten vergiftigd. Dezelfde virusvector (aav9) was ook gebruikt bij kinderen met de spierziekte sma, met succes. Het blijft dus oppassen met gentherapieën. Lees verder