De ziekte wordt hemofagocytische lymfohistiocytose genoemd, FHL (de F van familie, want aangeboren), en is zeldzaam. Het treft zuigelingen en peuters en de overlevingskans is gering. De mutaties bij die kinderen verhinderen dat cytotoxische T-cellen, giftige afweercellen, hun werk goed kunnen doen. Onderzoekers hebben met de CRISPR/Cas9-genoombewerkingsmethode de mutaties in die T-cellen gerepareerd, eerst bij muisjes en daarna met succes bij gemuteerde T-cellen van twee jeugdige patiëntjes met FHL. Lees verder
Tag archieven: cytokinestorm
In vivo-verandering T-cellen maakt CAR-T-techniek ‘democratischer’
De CAR-T-technologie, waarbij afweercellen genetisch zo veranderd worden dat ze zich specifiek tegen kankercellen richten, is succesvol tegen verschillende vormen van (vooral) bloedkankers, maar schreeuwend duur, technisch lastig uitvoerbaar en ook nog eens behoorlijk belastend voor de patiënt. Nu lijkt het er op dat onderzoekers in de VS een oplossing voor die problemen hebben bedacht: ze laten virussen het benodigde genmateriaal aan alleen die afweercellen (B-cellen) in het lichaam afleveren. Het procédé werd door vertegenwoordigers van twee bedrijven gepresenteerd op een hematologencongres in San Diego. Lees verder
CAR-T-celtherapie zonder de nare bijwerkingen (?)
Ook in dit blog is al heel wat keren geschreven over de heilzame werking van de CAR-T-celtherapie, maar die behandeling is niet alleen erg duur maar veroorzaakt nogal nare bijwerkingen, deels doordat de niet veranderde afweercellen van de patiënt daarbij met chemo worden gedood, voordat de CAR-T-cellen worden ingebracht. Die afweerceldoding zou helemaal niet nodig zijn, waarmee die behandeling ook voor andere ziektes zoals lupus mogelijk zou zijn. Lees verder
Gentherapieën werken maar zijn vreselijk duur
Gentherapieën zijn al jaren een belofte om genetische aberraties te herstellen, maar proeven daarmee bleken ook vaak op te lopen tegen niet voorziene problemen. Het lijkt er op dat er nu zo langzamerhand een paar ‘winnaars’ zijn komen bovendrijven al is het ook daar nog allesbehalve koek en ei. Sommige behandelingen werken wel, maar halen de oorzaak niet weg en verreweg de meeste (misschien wel alle) genbehandelingen zijn vreselijk duur. We hebben het dan over honderdduizenden of zelfs miljoenen euro’s (eigenlijk dollars), schrijft Nature en een verhaal over min of meer succesvolle therapieën. Het blad geeft vier voorbeelden daarvan. Uitsluitend Amerikaans, overigens Lees verder
T-cellen aangepast om verouderde cellen op te ruimen
Celveroudering zou een bijdrage leveren aan vele ziektes. Bij muisjes hebben onderzoekers nu genetisch aangepaste T-cellen gebruikt om die verouderde cellen op te ruimen zonder dat dat voor de beestjes nare bijwerkingen had. Is dat een de aanloop naar de eeuwige jeugd? Lees verder