ASO’s kunnen DNA-herstel van cellen verstoren (afb: Marianne Farnebo et al./Nature Communications)
Synthetische genmedicijnen kunnen DNA-herstel verstoren
Beantwoorden
Categorie archieven: Gentherapie
Nieuwe methode levert effectiever genmateriaal aan celkern af
Porie in membraan rond celkern: 1) kernmembraan, (2) ringstructuur die de basis vormt van de porie, (3) tussenspaken, (4) korf en
(5) de cytoplasmadraden (afb: WikiMedia Commons)
Gentherapie biedt de mogelijkheid om ziekten te voorkomen of te genezen door de genexpressie (genactiviteit) in de cellen van een patiënt te manipuleren. Om effectief te zijn, moet het nieuwe, toe te voegen gen echter wel in de celkern terechtkomen. Dat gebeurt met de huidige methodes maar mondjesmaat. Onderzoekers van de universiteit van Californië San Diego rond Neal Devaraj hebben een nieuwe methode ontwikkeld die de effectiviteit van genafgifte aanzienlijk zou verhogen en tegelijkertijd schadelijke bijwerkingen voor de cel zou verminderen. Lees verder
Patiënt in Duitsland met hemofilie B behandelt met gentherapie
Hemofilie B (afb: cyberpoli.nl)
Marvin M. kreeg gentherapie (een enkele prik) en lijkt nu een kans te maken op een goede gezondheid op lange termijn. Hij is de eerste patiënt met bloederziekte (hemofilie B) in Duitsland die met deze gentherapie is behandeld. Overigens schijnt die aanpak niet bij alle patiënten met hemofilie B te werken. Lees verder
Gesleuteld aan Cas9 om priembewerking (nog) veiliger te maken
Twee priembewerkingssystemen: PAM en RT (afb: Phillip Sharp et al./Nature)
Er wordt constant volop gesleuteld aan de CRISPR-techniek die onderzoekers van de bacteriën hebben geleend om het genoom te bewerken. Een van de belangrijkste minpunten is dat die techniek nogal eens onbedoelde veranderingen in het DNA veroorzaakt. Onderzoekers van MIT lijken een manier gevonden te hebben om de genoombewerking (weer) veiliger en nauwkeuriger te maken, die dan meteen weer ‘doorbraak’ heet in het MIT-persberivht. Door de CRISPR-genschaar scheikundige wat aan te passen zou een systeem zijn gekregen dat zestig keer minder fouten maakt dan voorheen. Lees verder
Gentherapie lijkt deels succesvol tegen de ziekte van Huntington
Gentherapie lijkt de eerste behandeling met AMT-130 te zijn die de voortgang van de ziekte van Huntington, een erfelijke, dodelijke neurologische aandoening, vertraagt, zo maakte het bedrijf UniQure bekend op basis van een kleinschalige klinische studie. De behandeling zou de symptomen van Huntington met 75% verminderde in drie jaar tijd bij twaalf mensen die het hadden gekregen vergeleken bij een controlegroep. Lees verder
‘Gecontroleerde evolutie’ maakt plasmide-DNA goedkoper
Een voorbeeld van een DNA-vaccin dat in de vorm van een ring (plasmide) wordt ingespoten (afb: biology.kenyon.edu)
Onderzoekers hebben zogeheten ‘gecontroleerde evolutie’ gebruikt waardoor de hoeveelheid plasmide-DNA die door de gemanipuleerde Escherichia coli-bacteriën in het laboratorium wordt geproduceerd aanzienlijk is toegenomen. Dat zou belangrijk zijn. Plasmide-DNA is een essentieel maar erg duur onderdeel van diverse gentherapieën en deze nieuwe technologie zou de kosten van deze behandelingen kunnen verlagen. Lees verder
Gentherapie zou bij muisjes met Alzheimer baat hebben gehad
Caveoline-1 (groene sliertjes) zouden de schade in hersencellen bij, onder meer, Alzheimer en Parkinson kunnen herstellen (afb: eikonoklastes.com/)
Onderzoekers van de universiteit van Californië in San Diego hebben een gentherapie voor de ziekte van Alzheimer ontwikkeld die de hersenen kan helpen beschermen tegen schade en de cognitieve functie kan behouden. In tegenstelling tot bestaande behandelingen voor Alzheimer die zich richten op ongezonde eiwitafzettingen in de hersenen, zou de nieuwe aanpak kunnen helpen de onderliggende oorzaak van Alzheimer aan te pakken door het gedrag van de hersencellen zelf te beïnvloeden. In die therapie speelt het eiwit caveoline-1 een belangrijke rol. Lees verder
Stamcel- en gentherapieën zijn nog verre van bewezen
In 2012 leverde de ontdekking van een manier om volwassen muizen- en menselijke cellen te ‘herprogrammeren’ naar een primitieve (stamcel-)staat van waaruit ze zich konden ontwikkelen tot elk celtype in het lichaam. Die ontdekking leverde Shinya Yamanaka, bioloog aan de universiteit van Kyoto, een halve Nobelprijs voor Fysiologie/Geneeskunde op.
Zijn demonstratie van hoe deze cellen, geïnduceerde pluripotente stamcellen, gemaakt kunnen worden, wekte ook de hoop dat gepersonaliseerde behandelingen snel mogelijk zouden zijn om beschadigd weefsel te herstellen, maar beloftes zijn nog geen feiten. Veel is nog onzeker over de (on)veiligheid en effectiviteit van dit soort behandeling, die vaak ook nog buitengewoon duur zijn. Lees verder
Er is meer dan Cas9 in het ondermaanse: Cas12a, bijvoorbeeld
De Cas12a-schaar schijnt betrouwbaarder te zijn dan Cas9
De CRISPR-methode is een gevulde gereedschapskist van bacteriën om zich virussen (bacteriofagen) van het ‘lijf’ te houden. Nu gebruiken onderzoekers voornamelijk een ‘genschaar’ in die methode om genomen te veranderen” Cas9. Onderzoekers hebben hun blik verlegd naar Cas12a (niet als eersten, overigens), die ‘schaar’ schijnt het anders en op sommige punten beter te doen. Het lijkt er op dat die toepassingen vooral liggen op het gebied van onderzoek en niet zo zeer van geneeskunde (maar dat kan mijn=as’s misvatting zijn). Lees verder
Huidcellen direct omgezet in motorneuronen met een hoge opbrengst
Een opsomming van de vele voordelen van directe omzetting van huidcellen in motorneuronen (volgens de onderzoeksters) (afb: Kate Galloway et al./Cell Systems)
Het omzetten van een type cel in een ander type, bijvoorbeeld een huidcel in een hersencel, was al mogelijk via een proces waarbij de huidcel eerst moet worden geprest een pluripotente stamcel te worden en vervolgens moest die worden gedifferentieerd tot een hersencel. Onderzoeksters van MIT hebben nu een vereenvoudigd proces bedacht dat de stamcelfase omzeilt en een huidcel direct omzet in een hersencel (motorneuron). Dat zou veel sneller zijn dan de ‘oude’ methode en ook een veel hogere opbrengst opleveren. Lees verder