Tas-eiwit (afb: McGoverninstituut/Max Wilkinson)
RNA’s en Tas-eiwitten maken genoombewerking ‘completer’
Beantwoorden
Tag archieven: virusvector
Komt er een gentherapie voor frontotemporale dementie?
Frontotemporale dementie is een van de vormen van dementie. In een deel (5% tot 12%) van de gevallen zou die hersenziekte worden veroorzaakt door een achteruitgang in de aanmaak van progranuline veroorzaakt. De onderzoeksters spoten muisje met een tekort aan dat eiwit in met een onschadelijk gemaakt virus met het progranuline-gen in haarzijn erfgoed. Daardoor verdwenen de dementieverschijnselen bij de muisjes voor een groot deel.
Lees verder
Gentherapie ADA-SCID blijkt tien jaar later nog effectief
Evangelina Vaccaro, een van de tien (afb: Alysia Padilla-Vaccaro)
Gentherapie zenuwcellen ruggenmerg pakt verkeerd uit bij dieren
De omslag van het jongste nummer
Gentherapie bedoeld voor zenuwcellen in de ruggengraat van apen en varkens om met behulp van en adenoachtig virus een menselijk gen aan motorneuronen af te leveren pakte heel verkeerd uit. De doelwitten, de motorneuronen, en de lever raakten vergiftigd. Dezelfde virusvector (aav9) was ook gebruikt bij kinderen met de spierziekte sma, met succes. Het blijft dus oppassen met gentherapieën. Lees verder