Kunnen we eindelijk de therapeutische siRNA’s in de kern krijgen?

Fulvestrantachtige verbindingen

De fulvestrantachtige verbindingen die de onderzoeksters in combinatie met siRNA gebruikt hebben (afb: Molly Shoichet et al./Advanced Materials)

SiRNA is goed gereedschap, alleen nu nog een goede bezorger, meldde ik in dit blog een paar jaar geleden. Mogelijk dat onderzoeksters onder leiding van Molly Shoichet van de universiteit van Toronto die goede bezorger gevonden hebben in de ioniseerbare stoffen die ze met de riRNA’s meestuurden om de korte kernzuren op de gewenste plaats in de cellen te krijgen. Lees verder

siRNA is goed gereedschap, nu nog de juiste bezorger erbij

Aaliyah Shodeinde

Aaliyah Shodeinde (afb: univ. van Texas)

Voortdurend worden er op het front van de DNA-bewerking en/of gensturing allerlei soms uiterst listige nieuwe manieren en therapieën bedacht, die dan vervolgens stuklopen op wat praktikaliteiten. Zo zouden korte interferentie-RNA-moleculen goede diensten kunnen bewijzen bij het regelen van de genexpressie (-activiteit) in cellen, maar hoe krijg je dat ‘gereedschap’ in de juiste cellen? Onderzoeksters van de universiteit van Texas denken een (deel)oplossing gevonden te hebben. Lees verder

Microcapsules zouden RNA’s beter afleveren bij cellen

Microcapsules voor aflevering gemateriaal

De microcapsules worden gemaakt door calciumcarbonaat bolletjes te maken met het genmateriaal (RNA in dit geval) er op. Vervolgens worden de korrels omgeven door een polymeer (poly-
-arginine hydrochloride; PARG) en dextraansulfaat (DEXS). Daarna wordt het carbonaat verwijderd (afb: Peter de Grote PtU)

Voor het afleveren van het CRISPR-gereedschap of genmateriaal voor genoombewerking of medische doeleinden worden vaak (kreupel gemaakte) virussen gebruikt, maar die hebben zo hun beperkingen. Onderzoekers in, onder meer, Rusland hebben een vrij simpele methode ontwikkeld om ‘microcapsules’ te maken die dat werk beter zouden doen. Vooralsnog is de methode nog niet uitgeprobeerd voor het afleveren van CRISPR-gereedschap. Lees verder

Oorzaak Huntington blijkt dodelijk voor kankercellen

siRNA zou het 'moordwapen' tegen kanker zijn

De interfererende RNA-sequenties blijken bij muisjes kanker te temperen (afb: Peter, Northwesternuniv.)

Het staat er een beetje bot in de kop, maar het is wel waar: Huntingtonpatiënten hebben 80% minder kans om kanker te krijgen dan de gemiddelde mens.  Het blijkt dat de oorzaak voor die ziekte dodelijk is voor kankercellen. Dat zou een nieuwe aanpak kunnen vormen van kanker. Alweer, denk ik dan, want er worden al zo veel strategieën bedacht om kanker om hals te brengen, maar het ei van Coloumbus zit daar nog steeds niet bij (als dat al bestaat). Lees verder

DNA gebruikt als postcode in gentherapie

DNA als postcode in gentherapieonderzoek

James Dahlman in het lab (afb: Georgiatech)

Met gentherapie hoop je ziekmakende mutaties te verwijderen of onschadelijk te maken. Belangrijk punt is natuurlijk dat die goede genmateriaal op het juiste punt in het lichaam terecht komt. Onderzoekers van de universiteit van Florida, het technologisch instituut van Georgia en het MIT hebben nu een methode ontwikkeld om stukjes DNA te gebruiken als soort ‘postcode’ om nanodeeltjes te testen die het genmateriaal in een bepaald weefsel moeten afleveren. Of ze dat genmateriaal dan ook daadwerkelijk de celkern binnenbrengen is nog niet uitgeprobeerd. Lees verder

‘Nieuw’ CRISPR-systeem richt zich op RNA

Feng Zhang van MIT RNA en C2c2

Feng Zhang van MIT

De lof van het prachtige CRISPR/Cas9-systeem om DNA te bewerken is al vaak uitgesproken. Met dat van bacteriën geleende systeem is DNA heel precies te bewerken (genen verwijderen en/of toevoegen). Nu komen onderzoekers met een eveneens van bacteriën (Leptotrichia shahii) geleend CRISPR-systeem, C2c2 gedoopt, dat zich specifiek op RNA-moleculen richt, de ‘afdrukken’ van DNA, die, onder meer, verantwoordelijk zijn voor de productie van eiwitten. Voordeel van deze techniek zou zijn dat de veranderingen die daarmee worden aangebracht niet blijvend zijn en dat die nauwkeuriger en veelzijdiger is dan bestaande methodes als RNA-interferentie. Een mer à boire, denken de onderzoekers.
Lees verder

Extra ‘letter’ RNA-alfabet regelt genactiviteit

Meer letters in het RNA-alfabet

RNA bestaat uit meer dan de vier klassieke bouwstenen A, C, G en U

Boodschapper-RNA, hebben we op school geleerd, is opgebouwd uit vier bouwstenen, die gekenmerkt worden door een zogeheten nucleobase: adenine, cytosine, guanine en uracil; de vier ‘letters’ van RNA, maar al eerder is gebleken dat er naast thymine (dat alleen in DNA voorkomt er nog andere kernbasen in de celmachinerie actief zijn. Onderzoekers van de universiteit van Tel Aviv en van Chicago hebben nu ontdekt dat een zo’n extra ‘letter’, N1-methyladenosine (m1A), in het RNA-alfabet de activiteit van genen stuurt. Het systeem wordt er niet simpeler op. Lees verder