Structuur van hemoglobine (afb: WikiMedia Commons)
Het lijkt er op dat de basebewerking van het DNA van sikkelcelanemie– en beta-thalassemie-patiënten een manier zou kunnen worden om die ziekte succesvol te bestrijden. Het bleek dat de toepassing van die techniek die zich bepaalt op het vervangen van een enkele DNA-base de hemoglobine-expressie van foetuscellen verkregen uit cellen van die patiënten verhoogde. Dat zou een gunstiger resultaat hebben opgeleverd dan het gebruik van de genschaar Cas9 om het genoom te bewerken in menselijke bloedstamcellen. Lees verder
Gentherapieën zijn al jaren een belofte om genetische aberraties te herstellen, maar proeven daarmee bleken ook vaak op te lopen tegen niet voorziene problemen. Het lijkt er op dat er nu zo langzamerhand een paar ‘winnaars’ zijn komen bovendrijven al is het ook daar nog allesbehalve koek en ei. Sommige behandelingen werken wel, maar halen de oorzaak niet weg en verreweg de meeste (misschien wel alle) genbehandelingen zijn vreselijk duur. We hebben het dan over honderdduizenden of zelfs miljoenen euro’s (eigenlijk dollars), schrijft Nature en een verhaal over min of meer succesvolle therapieën. Het blad geeft vier voorbeelden daarvan. Uitsluitend Amerikaans, overigens