CRISPR voor het eerst (?) direct in het lichaam getest

Het netvlies

Het netvlies (afb: P. Motta, La Sapienza-universiteit, Rome)

Voor het eerst zou de CRISPR-methode om genetische afwijkingen te repareren direct in het lichaam van proefpersonen zijn getest. Het ging daarbij om de behandeling van een erfelijke oogziekte die tot blindheid leidt, Lebers opticusatrofie. Het zou voor het eerst zijn dat de CRISPR-methode direct in het lichaam is toegepast. Lees verder

Nieuwe hersencellen ‘kweken’ met gentherapie

Gliacellen omgezet in neuronen

Een gliacel (groen) is met succes omgeprogrammeerd tot GABAergische hersencel (afb: Gong Chen en Zheng Wu)

Onderzoekers van de universiteit van Jinan in China onder aanvoering van Gong Chen (e-@dres) hebben hersencellen gevormd met behulp van een gentherapie. Ze gebruikten die therapie om muisjes met een vorm van de vrij zeldzame ziekte van Huntington te behandelen. De hersenziekte gaat gepaard met bewegingsstoornissen en ook verstandelijke achteruitgang en wordt veroorzaakt door een mutatie in het Huntingtine-gen. De muisjes zouden baat hebben gehad van de behandeling. Lees verder

Een visembryo dat even niet ouder wordt

Killivisembryo's kunnen ontwikkeling stilzetten

Killivisje (afb: WikiMedia Commons)

De killi turqoise (Nothobranchius furzeri), geen idee of dat visje ook een Nederlandse naam heeft, lijkt een bijzondere vaardigheid te hebben. In embryonale toestand kan het beestje zijn ontwikkeling een tijdje stilleggen als de omstandigheden slecht zijn. Maanden later kan die weer verder gaan alsof er niks aan de hand is geweest. Lees verder

Is met biologische klok kankerproces te vertragen?

biologische klok en borstkanker

David Ann:… niet al te veel vetten…  (afb: City of Hope)

Het klinkt als hocus-pocus maar kennelijk hebben de biologische klok en het voortschrijden van het kankerproces iets met elkaar te maken. Die biologische klok maakt dat ons lichaam zich aan periodiciteit aanpast, zoals het dag/nachtritme. Onderzoekers van de Stad van Hoop in Californië ontdekten bij muisjes dat als een gen dat (mede) verantwoordelijk is voor de biologische klok defect (gemuteerd) is het borstkankerproces bij dikke muisjes versnelde. Wellicht dat daar een ‘knop’ te vinden is om dat proces te vertragen of zelfs helemaal stop te zetten, speculeren de onderzoekers. Lees verder

Met ‘minigen’-aanpak repareert CRISPR aangeboren leverziekte

Minigen

Het gen werd niet vervangen de mutaties niet gerepareerd, maar er werd een minigen (gekleurd) ingebouwd (afb: PennState)

Bij muisjes, moet ik er eerlijkheidshalve bij zeggen, wat nog niet meteen betekent dat dat bij mensen ook gebeurt. Het bijzondere is dat het hier om een leverziekte gaat waarbij een gen op honderden plaatsen is gemuteerd. Die werden gecorrigeerd door een nieuw stukje gen in te voegen in het niet goed functionerende OTC-gen, vandaar dat ‘minigen’. Ik begrijp niet goed waarom die onderzoekers dan niet het hele OTC-gen vervangen. Het zou te maken kunnen hebben met de grootte van het gen. Bij de CRISPR-methode, waar we het hier over hebben, moet je je gereedschap en het in te bouwen genetische materiaal wel de cel binnen kunnen loodsen. Dat gebeurt met ‘lamgemaakte’ virussen, maar daarbij mag de ‘lading’ niet al te groot zijn. Deze minigenaanpak zou volgens de onderzoekers te gebruiken zijn voor erfelijke ziektes met meer mutaties in hetzelfde gen. Lees verder

Afweercellen doen meer dan afweren

Muzlifah Haniffa

Immunologe Muzlifah Haniffa (afb: Wellcome Trust)

Afweercellen komen in actie als ziekteverwekkers de gezondheid van het organisme bedreigen, maar ze doen meer dan dat. Ze helpen bij het herstel van weefsel, zorgen mede voor een gezond zwangerschap en regelen mede de vernieuwing van van huid- en bloedvatcellen, om maar wat te noemen. Tijd voor een nieuwe naam?
Lees verder

Kandidaat-Alzheimermedicijnen werken niet

Beta-amyloïdeplaques

Beta-amyloïdeplaques (geel)

Het lijkt er op dat twee beloftevolle kandidaatmedicijnen voor Alzheimer niet werken. Het gaat om solanezumab, geproduceerd door Eli Lilly & Co, en om gantenerumab van Genentech, beide antilichamen. De middelen werden beproefd in klinische proeven in het kader van een internationaal evaluatieprogramma DIAN-TUA, waarbij mensen worden getest met  met een zeldzame, aangeboren genetische afwijking, waardoor ze op relatief jonge leeftijd Alzheimer krijgen. Hoewel de onderzoekers teleurgesteld zijn willen ze nog niet meteen de handdoek in de ring gooien. Het is mogelijk dat de gebruikte doseringen in de klinische proef niet deugden. Lees verder

Het mysterie van de ‘onsterfelijkheid’ van kankercellen

Telomerase

Telomerase bouwt telomeren aan het eind van een chromosoom . DNA-polymerase zorgt voor de tweede streng (afb: WikiMedia Commons)

Kankercellen zorgen vaak voor dood en verderf, maar hebben zelf een soort ‘onsterfelijkheid’ verworven. Ze kunnen zich tot haast in het oneindige delen en dat leidt tot dodelijke woekeringen (als daar niks aan gedaan wordt). Onderzoekers hebben nu weer een tipje van die ‘onsterfelijkheidssluier’ opgelicht. Zo schijnen kankercellen een manier gevonden hebben om het inkorten van de uiteinden van de chromosomen (de telomeren) een halt toe te roepen. Die telomeerlengte heeft iets met deelactiviteit te maken. Lees verder

Afweercellen activeren verjongt hersens muisjes

Lymfecellen

Lymfocyten (in dit geval ILC2) zijn op diverse manieren te beïnvloeden (afb: riken.jp)

Onderzoekers van de geneeskundige hogeschool in Albany (New York) onder aanvoering van Qi Yang en Kristen Zuloaga denken te weten dat het activeren van bepaalde afweercellen in de hersentjes van bejaarde muisjes dat orgaan beter laten functioneren. Het geheugen van de oudjes ging er op vooruit. De onderzoekers denken dat zo’n behandeling ook een goede methode zou kunnen zijn om de aftakeling van dat belangrijke orgaan tegen te gaan (of op zijn minst te vertragen). Lees verder

Gentechniek gebruikt op bacteriën om bijen te redden

Varraomijt

Varraomijt (afb: WikiMedia Commons)

Het lijkt wel alsof wij mensen hardnekkig steeds weer dezelfde fout maken. Als we door onze manier van leven (inclusief de door ons bedachte technologie) in de problemen komen, dan kijken we nooit, althans zelden, naar de echte oorzaken (onze manier van leven) maar gaan we rommelen. Dat zie je bij de klimaatcrisis, maar dat zie je ook bij de massale bijensterfte. Zeer waarschijnlijk is de mens daar de oorzaak van, maar wat doen wij, althans onderzoekers van de universiteit van Texas? We prutsen wat aan het genoom van bacteriën om bijen te beschermen tegen allerlei ziekteverwekkers. Lees verder