Gentherapie tegen ALS in ontwikkeling (?)

Clive Svendsen c.s.

Clive Svendsen met enkele collega’s voor een beeldscherm (afb: Cedars Sinai)

Onderzoekers hebben een gecombineerde stamcel- en gentherapie ontwikkeld die, vooralsnog in theorie, motorneuronen in de hersens of het ruggenmerg kan beschermen tegen afsterving in patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). De methode is getest op veiligheid. De werkzaamheid moet nog aan bod komen.
Lees verder

Gentherapie zenuwcellen ruggenmerg pakt verkeerd uit bij dieren

Omslag Human Gene Therapy

De omslag van het jongste nummer

Gentherapie bedoeld voor zenuwcellen in de ruggengraat van apen en varkens om met behulp van en adenoachtig virus een menselijk gen aan motorneuronen af te leveren pakte heel verkeerd uit.  De doelwitten, de motorneuronen, en de lever raakten vergiftigd. Dezelfde virusvector (aav9) was ook gebruikt bij kinderen met de spierziekte sma, met succes.  Het blijft dus oppassen met gentherapieën. Lees verder

Beenmergstamcellen hebben mogelijk baat bij ALS

ALS-muisjes hebben baat bij beenmergstamcellen

De resultaten van een prestatieproef (bllauw is hoge dosis, geel middel en groen laag, zwart zijn gezonde muizen, rood wordt media (?) genoemd). De stamcellen werden in week 13 ingespoten. Het resultaat is niet echt om over naar huis te schrijven (afb: Nature)

Tegen amyotrofe laterale sclerose (ALS) is nog steeds geen kruid gewassen. Onderzoek bij muizen met ALS hebben enige hoop doen gloren op een mogelijke behandeling. Behandeling met beenmergstamcellen verbeterde de bewegingsfuncties en de conditie van hun zenuwstelsel. Het lijkt er op dat die geïmplanteerde stamcellen de bloed/ruggenmergbarrière weer herstellen die bij ALS is verstoord. Lees verder

Ruggenmerg in het lab gemaakt

Ruggenmerg uit kweek

Doorsnee van de kweekruggenmerg. Groen zijn de cellen van de neurale plaat, wit de motorneuronen en rood de interneuronen (afb: TU Dresden)

Onderzoekers rond Andrea Meinhardt van de technische universiteit Dresden schijnen er in geslaagd te zijn een ruggenmerg van muizen te kweken in het lab. Ze pasten daartoe een techniek aan, de zelfgerichte morfogenese, die was ontdekt door de, inmiddels overleden, Japanner Yoshiki Sasai. De kweekruggenmerg is echter nog verre van therapeutisch gebruik. Lees verder