Virussen voor gentherapie mogelijk kankerverwekkend

Gentherapieonderzoekster Denise Sabatino

rzoekster Denise Sabatino (afb: kinderziekenhuis Philadelpia)

Elk voordeel hep zijn nadeel, zou onze nationale topfilosoof gezegd hebben. Van gentherapie wordt veel verwacht, maar om dat genoom te veranderen moet al dat ‘gereedschap’ een cel worden binnengeloodst om daar zijn heilzame werk te kunnen doen. Daarbij wordt de hulp van kreupel gemaakte (leeggehaalde) virussen gebruikt (onder meer adenogeassocieerde virussen). Die leken ongevaarlijk maar in een onderzoek bij honden met de bloederziekte (hemofilie) die tien jaar eerder met een gentherapie waren behandeld waarbij die kreupele virussen waren gebruikt bleek die aanname toch niet helemaal te kloppen. Lees verder

Hemofilie B lijkt te genezen met gentherapie

Stollingsfactoren

Het stollen van het bloed is een ingewikkeld proces

In het kinderziekenhuis in Philadelphia lijken negen patiënten met hemofilie B na een gentherapie weer een redelijke hoeveelheid van de bloedstollings-factor IX aan te maken. Dat resultaat zou zijn behaald na slechts een behandeling. Onderzoekster Lindsey George heeft haar onderzoeksresultaten bekendgemaakt op de jaarlijkse bijeenkomst van de Amerikaanse hematologenvereniging in San Diego. Onduidelijk is wat die genbehandeling inhoudt. Lees verder

CRISPR-knipper gebruikt om hemofilie te genezen

inversie gerepareerd met CRISPR-Cas9

De ‘omgekeerde’ genen worden weer ‘rechtgezet’ (afb: CellStem Cell

Voor het eerst zouden muisjes met de bloederziekte (hemofilie A) zijn genezen met behulp van de CRISPR-Cas9-techniek, een techniek ‘geleend’ van bacteriën om DNA te bewerken. Bloederziekte, waaraan ook veel mannelijke nazaten van de Russische tsarenfamilie de Romanovs leden (overigens aan de B-variant waar het mis is met factor IX), komt bij een op de vijfduizend mannen voor. Door een zogeheten chromoominversie (het gen staat als het ware achterstevoren) kunnen hemofilie A-lijders de stollingfactor VIII niet aanmaken, waardoor bij een, in- of uitwendige, verwonding het bloed blijft stromen. Lees verder

Gentherapie in de maak voor bloederziekte

Bloedplaatjes maken stollingsfactor aan

De gele kleur geeft aan dat de stollingsfactor in de bloedplaatjes wordt aangemaakt (foto: Lily Du)

Het lijkt er op dat een gentherapie lijders aan de bloeder-ziekte kan helpen aan de zo node gemiste stollingsfactor-en. Het bloed van die patiënten stolt moeilijk omdat bepaalde stollingsfactor-en ontbreken en elke bloeding zou fataal kunnen zijn. Amerikaanse onderzoekers hebben daar nu een gentherapie voor ontwikkeld. De reparatie van het defect begint met het in bloedstamcellen inbouwen van het gen dat zorgt voor de aanmaak van de ontbrekende stollingsfactor of -factoren. Vervolgens worden die ‘gerepareerde’ bloedstamcellen bij de patiënt weer ingespoten. Proeven met honden bleken succesvol: tweeeneenhalf jaar na de behandeling hadden de honden nog steeds geen last van de voor bloederlijders typerende heftige bloedingen. Lees verder