Mogelijk helpt gentherapie tegen hiv

Hi-virussen op een T-cel

Hi-virussen (paars) op een T-cel

Er zijn mensen die van nature bestand zijn tegen het humane immunode-ficiëntievirus, beter bekend met de afko hiv. Die mensen hebben een afwijking in het Ccr5-gen, dat ze beschermt tegen dat virus. Een beenmerg-transplantie van een donor met zo’n ‘gelukkige’ afwijking zou een seropositieve kunnen genezen, maar dat is geen reële optie. Carl June en Pablo Tebas van het universiteit van Pennsylvania hebben een andere weg gekozen. Met behulp van zogeheten zinkvingernucleases (genknipenzymen) maakten ze het CCR5-gen in T4-lymfocyten onklaar. T4-cellen vormen het doelwit van het hi-virus. De helft van de 12 proefpersonen kon na het weer toedienen van de gemanipuleerde T-cellen met de medicatie stoppen. Bij een patiënt zou het virus ook na 12 weken niet meer aantoonbaar zijn. Overigens bleek de gentherapie nog (?) niet in staat het virus helemaal de nek om te draaien, maar dat zou een kwestie van dosering (o.i.d.) kunnen zijn… Lees verder

Darmcellen omgetoverd tot betacellen

Insulineproducerende darmwandcellen

De rode puntjes zijn cellen die insuline produceren

Ben Stanger van het Perelman-instituut van de universiteit van Pennsylvania heeft een methode ontwikkeld om darmcellen met behulp van drie zogeheten transcriptiefactoren (eiwitten die de genexpressie regelen) om te zetten in betacellen, de insulineproducerende cellen van de alvleesklier. Mogelijk biedt deze techniek uitzicht op een geneeswijze voor suikerpatiënten. Lees verder

Gentherapie efficiënter met ‘herkenningsmolecuul’

Lentivirustherapie

Virussen planten hun eigen erfelijk materiaal in dat van de cel. Daar wordt bij gentherapie gebruik van gemaakt.

Door lentivirussen een ‘herkenningsmolecuul’ mee te geven gaat de doelmatigheid van de genoverdracht in een gentherapie aanzienlijk omhoog, hebben onderzoekers van, onder meer, het Helmholtz-centrum in München (D) kunnen constateren. Lees verder

Genetisch veranderde eigen immuuncellen bestrijden leukemie

beenmergleukemie

Bloedcellen worden in het beenmerg aangemaakt. Links gezond merg, rechts is te zien dat bijna alle gezonde cellen (lichtgrijs) zijn verdwenen.

Het blijft niet stil aan het kankerfront. Onderzoekers van het Amerikaanse Memorial Sloan Kettering-kankerinstituut melden nu weer dat 88% van de patiënten met leukemie (bloedkanker) genezen zou zijn na behandeling met eigen immuuncellen die genetisch waren aangepast. Het ging bij dit onderzoek om 16 patiënten. Lees verder

Blinde muis ‘ziet’ weer een paar dagen na simpele therapie

Netvlies

Een doorsnede van het netvlies. De blauwe cellen (R) zijn de staafjes, de rode (C) de kegeltjes. De ganglioncellen (G) vormen de verbindingen met de hersens (Ax voor axonen) (afb: Wikicommons)

Retinitis pigmento-sa en ouderdoms-maculadege-neratie zijn vrij veel voorkomen-de oogziektes. Daarbij laten de lichtgevoelige cellen in het netvlies (de kegeltjes en staafjes) het afweten, waardoor het gezichts- vermogen ernstig wordt aangetast tot aan volslagen blindheid aan toe. Er zijn behandeling-en om dat proces te vertragen, maar genezing, laat staan de omkering van het ziekteproces, is niet mogelijk. Toch blijkt een simpele therapie, waarbij de stof DeNAQ wordt ingespoten, te leiden tot het herstel van de lichtgevoeligheid, zo toonde onderzoek bij muizen aan. De verbindende ganglioncellen bleken de taak van de kegeltjes en staafjes een paar dagen  te hebben overgenomen. Een begin? Lees verder

CRISPR-Cas9 blijkt ook bij apen te werken

CRISPR-Cas9-apies

In een bevruchte eicel worden gids-RNA en boodschapper-RNA voor Cas9 ingespoten,. Die cel werd vervolgens bij een draagmoeder geïmplanteerd. In een geval werd een tweeling geboren. (afb: Cell)

Het is ergerlijk te zien hoe overal op de wereld wetenschappers hengelen naar aandacht of geld. Of misschien doen hun voorlichters dat. De verhalen van universiteiten en onderzoeksinstituten die NU EEN BELANGRIJKE, CRUCIALE EN/OF FUNDAMENTELE STAP hebben gezet naar het oplossen van problemen rond de ziekte van Alzheimer, van Parkinson en natuurlijk kanker die dagelijks worden rondgestrooid, zijn niet te tellen. Nu wordt er gemeld dat onderzoekers van de medisch universiteit (?) van Nanjing (Ch) rond Jiahao Sha een precieze manier hebben getoetst om genen te veranderen, bij muizen en ratten was die al bewezen te werken, en hup daar duikt Alzheimer weer op.
Lees verder

65-jarige ziet weer met behulp van gentherapie

Oogdoorsnee“Voor de operatie zag ik een vlek als ik naar iemand keek. Nu zie ik gezichten”, zegt Jonathan Wyatt (65), een van de zes patiënten die leed aan de vrij zeldzame oogziekte choroideremie die met behulp van gentherapie weer kan zien. Het zou dus betekenen dat ‘rommelen’ met genen de ziekte kan stoppen, maar ook dat het zicht herstelt in reeds aangetaste delen. Normaal leidt die ziekte onvermijdelijk tot totale blindheid. Mogelijk dat gentherapie ook een oplossing is voor andere, vaker voorkomende, genetisch bepaalde oogkwalen zoals leeftijdsgebonden maculadegeneratie (de macula is de gele vlek in het oog). Het lijkt er op dat, na een treurige start, gentherapie zo langzamerhand vruchten begint af te werpen. Overigens is dit niet het eerste voorbeeld van een gentherapie toegepast bij oogkwalen. Lees verder

Gentherapie Parkinson lijkt veelbelovend maar geneest niet

Hersenoperatie voor gentherapie

Bij de gentherapie wordt de vector heel precies op een bepaalde plaats in de hersenen aangebracht (foto: Le Monde)

Frans-Brits onderzoek heeft aannemelijk gemaakt dat een gentherapie bij Parkinson-patiënten is staat is de productie van dopamine in de hersenen weer op gang te brengen. Dopamine is een zogeheten neurotransmitter die, onder meer, wezenlijk is voor de beweging. Parkinson-patiënten hebben te kampen met steeds grotere problemen met hun motorische systeem door het tekort aan dopamine aanmakende cellen. De ziekte van Parkinson is een vrij veel voorkomende hersenaandoening. In Nederland zijn zo’n 50 000 patiënten (2006). Voor het goede begrip: de gentherapie geneest de patiënt niet, maar geeft hem zo’n, naar verwacht, tien jaar een goed werkende motoriek. Uiteindelijk wint de ziekte… Lees verder

Erfelijke ziektes bestrijden met ‘ontwerpzaad’

Zaadcellen muis

De zaadcellen van een muis

Het komt allemaal steeds dichter bij, die nieuwe, genetisch helemaal ‘opgekalefaterde’ mens. Uit een artikel in FASEB Journal, een blad op het gebied van experimentele biologie, blijkt dat genen die, met behulp van een ‘lam’ virus, ingebracht zijn in zaadcellen ook daadwerkelijk terecht zijn gekomen in het erfgoed van de nakomelingen en ook bij de nakomelingen daar weer van. Dat dat kan is aangetoond bij muizen. ‘Ontwerpzaad’. Lees verder

Leer afweercellen kankercellen te herkennen

Michel Sadelain (MSKCC)

Michel Sadelain (m) met mede-onderzoekers Isabelle Rivière en Renier Brentjens (foto: mskcc.org)

Leer immuuncellen kankercellen te herkennen en dat komt alles terecht. In de vele jaren van het wereldwijde kankeronder-zoek zijn al vele voorstellen en ideeën geopperd om die gevreesde ziekte (eigenlijk een conglomeraat van woekerende ziektes) een definitief halt toe te roepen. De Amerikaanse kankeronderzoeker Michel Sadelain van het Memorial Sloan-Ketheringkankercentrum in New York heeft in maart vijf patiënten met bloedkanker (in jargon: acute lymfatische leukemie) behandeld met eigen immuuncellen, die genetisch zo aangepast waren dat ze kankercellen herkenden en, hopelijk, zouden vernietigen. Bij vier was er verbetering opgetreden en bij een patiënt was de leukemie  binnen acht dagen helemaal verdwenen. Bemoedigend, noemt Sadelain dat. Hij heeft, zo meldt het populairwetenschappelijk blad New Scientist,  nu elf andere patiënten behandeld met een overeenkomstig resultaat. Ook klinische proeven bij andere kankersoorten laten bemoedigende resultaten zien, stelt het blad.
Lees verder