Categorie archieven: Gentherapie

Huibregtsenprijs voor gentherapiepionier

Geplaatst op door
Beantwoorden
Huibregtsenprijs 2014

De winnaar met staatssecretaris Sander Dekker (foto: Frank van Driel

John Kastelein, klinisch geneticus bij het AMC in Amsterdam, heeft maandag j.l. de Huibregtsenprijs gekregen voor de eerste gentherapie die ooit is uitgevoerd. Kastelein werkt aan het opsporen van ernstige erfelijke stofwisselingsstoornissen, die hij probeert te genezen met behulp van gentherapie. Hij ontwikkelde een effectieve gentherapie en legde vervolgens een reis van 26 jaar af om zijn therapie geregistreerd te krijgen.
Met de eerste gen-therapieregistratie ter wereld is de weg gebaand voor genbehandeling van
uiteenlopende erfelijke aandoeningen. Lees verder →

Twee nieuwe bestrijdingswijzen kanker ontdekt.

Geplaatst op door
Beantwoorden
PDI zichtbaar gemaakt in kankercellen

Het enzym PDI zichtbaar gemaakt in borstkankercellen (foto: Ludwig-Maximlian-uni)

Bijna dagelijks kun je wel ergens een artikel of persbericht vinden, waarin staat beschreven hoe we kanker de definitieve klap kunnen geven of dat we een heel eind op die weg zijn. Het feit dat kanker nog steeds niet is uitgeroeid – en naar ik vrees ook nooit zal worden – geeft aan dat aan al die onderzoeken veel meer haken en ogen zaten dan in de publiciteit werden gebracht of, en dat is lang niet denkbeeldig, door mij over het hoofd zijn gezien. Duitse onderzoekers hebben een stofje gevonden dat in combinatie met een kankerdoder kankercellen gevoeliger maakt voor geprogrammeerde celdood. Amerikaanse onderzoekers zien in een mutatie die leidt tot een zeldzame bloedziekte (aangeboren verhoorningsstoornis of dyskeratose) mogelijkheden kankercellen hun ongebreidelde deelzucht te ontnemen. Lees verder →

Embryonale stamcellen gemaakt (?)

Geplaatst op door
Beantwoorden

Stamcellen uit navelstreng

Menselijke stamcellen worden, onder meer, ‘geoogst’ uit de navelstreng


Onderzoekers van het Europese lab voor moleculaire biologie (EMBL) in Heidelberg en van de universiteit van Cambridge (VK) schijnen er in geslaagd te zijn pluripotente stamcellen, ontstaan uit volwassen gespecialiseerde cellen, ’terug te brengen’ tot de oorspronkelijke embryonale staat. Opvallend is dat de onderzoekers de term embryonale stamcellen, de originele alleskunners onder de stamcellen, zorgvuldig vermijden. Waarschijnlijk zijn ze wat voorzichtig geworden na het STAP-celdrama van de Japanse onderzoekster Haruko Obokata.
Lees verder →

Synthetische bouwstenen transcriptieproces gemaakt

Geplaatst op door
Beantwoorden
Kunstmatige transcriptiefactor

Links de kunstmatige transcriptiefactor (op goudbolletje) vergeleken met de natuurlijke. Rechts het binnendringen van de kunstmatige TF in de celkern (afb: ACS Nano)

Voor het eerst zijn er kunstmatige transcriptiefactoren gemaakt met alle functionaliteiten van de echte. Japanse en Amerikaanse onderzoekers hopen er stamcellen mee te herprogrammeren. Transcriptiefactoren zijn eiwitten die in een cel regelen welke delen van het DNA worden afgeschreven, via boodschapper-RNA, voor de productie van eiwitten.
Lees verder →

Kunstmatig virus als ‘DNA-koerier’

Geplaatst op door
Beantwoorden
kunstvirus

Het synthetische verpakkingseiwit voor DNA (afb: Nature)

Onderzoekers uit Wageningen, Leiden, Eindhoven en Nijmegen hebben een kunstmatig virus ontwikkeld, dat kan worden gebruikt als leverancier van medicijnen bestaand uit grotere biomoleculen in het lichaam van een patiënt, maar vooral van DNA. De onderzoekers denken als toepassing dan ook vooral aan gentherapie. Het kunstmatige virus werd gebouwd op basis van de jongste inzichten over hoe virussen werken.  Lees verder →

Cellen blijken van gedaante te veranderen

Geplaatst op door
Beantwoorden
Transdifferentiatie

De uirokken van het transdifferentiatieproces: hoe een darmcel zich met behulp van transcriptiefactoren omvormt tot een neuron. De epigenetica beschermt dat proces.

Het schijnt zo te zijn dat gespecialiseerde cellen van ‘gedaante’ kunnen veranderen en zich omvormen tot een ander type gespecialiseerde cel. Dat heet dan transdifferentiatie. Zo’n proces klinkt natuurlijk aantrekkelijk voor mensen die geloven in regeneratieve geneeskunde. Daar wordt nu vooral gegokt op (al of niet geïnduceerde) stamcellen. Onderzoekers van de universiteit van Straatsburg (Frankrijk) hebben bekeken hoe dat proces in zijn werk gaat en hebben enig licht op transdifferentiatie kunnen werpen. Lees verder →

APOE wellicht sleutel therapie Alzheimer

Geplaatst op door
Beantwoorden
Structuurmodel APOE

Een structuurmodel van APOE (apolipoproteïne E)

De Amerikaan is 40 jaar. Hij heeft overal puisten en gezwellen, die soms pijn doen en het lopen bemoeilijken. Hij lijdt aan een zeldzame ziekte met de onuitsprekelijke naam dysbetalipo-proteïnemie, waardoor zijn cholesterolspiegel zo hoog wordt dat vetpoelen onder zijn huid lijken op te borrelen. Een ding moet hem een troost zijn: hij krijgt zeer waarschijnlijk geen Alzheimer. Zijn ziekte is toe te schrijven aan het ontbreken van het gen voor de aanmaak van het eiwit apolipoproteïne E-gen, afgekort tot APOE. Dat lijkt bij het opruimen van de beta-amyloïde plaques in de hersens een rol te spelen en dan doemen er bij Mary Malloy van de  vetkliniek van de universiteit van Californië in San Francisco ideeën op over een geneeswijze voor de ziekte van Alzheimer. Er is eerder een verband tussen APOE en die ziekte aannemelijk gemaakt. Malloy en medewerkers vonden dat de afwezigheid van dat gen de hersens niet deerde. Lees verder →

Gentherapie krijgt (varkens)hart weer aan de gang

Geplaatst op door
Beantwoorden
Hartrpikkels

De sinusknoop zorgt voor het samentrekkingsritme van de boezems, de AV-knoop voor dat van de hartkamers (afb: Hartstichting)

Onderzoekers van het Cedars Sinai-hartinstituut in Los Angeles (VS) hebben met het inspuiten van een gen (TBX-18) dat gewone  hartcellen omzet in gangmakercellen in een varkenshart een soort gangmakereffect bewerkstelligd. De onderzoekers denken dat de methode met een jaar of drie ook daadwerkelijk bij mensen kan worden toegepast in klinische proeven. Lees verder →

Veranderde stamcellen muteren niet verder, zo lijkt

Geplaatst op door
Beantwoorden
Genetisch gerepareerde stamcellen

Links misvormde stamcellen gemaakt uit cellen van een Parkinson-patiënt, rechts genetisch gerepareerde pluripotente stamcellen (foto: Salk-instituut)

De jacht op stamcellen is al jaren open. De ‘alleskunners’ houden een grote belofte in bij het bestrijden van allerlei ziektes, maar eigenlijk weten we nog maar weinig van die cellen af. Stamcel-therapieën staan volop in de belangstelling, maar het succes is tot nog toe zeer beperkt en er treden nogal eens ernstige bijeffecten op. Dat heeft er mee te maken dat we al die processen in de cel nog niet zo erg goed begrijpen. Een dingetje lijkt nu helder: met opzet gemuteerde stamcellen geven geen extra ongewenste mutaties,  zo lijken onderzoekers van, onder meer, het Amerikaanse Salk-instituut te hebben gevonden.
Lees verder →

Eigen hiv-resistente cellen in de maak

Geplaatst op door
Beantwoorden
HIV

Het hi-virus en rode bloedlichaampjes (de verhoudingen zijn niet helemaal correct)

Je neemt een pluripotente stamcel, verandert het DNA om de cel bestand te maken tegen hiv. Dat was het idee van Yuet Kan van de universiteit van Californië in San Franscisco. Dat redigeren van dat genoom luistert nogal nauw en daarom gebruikte hij het efficiënte hier al vaker ter sprake gebrachte CRISPR-Cas9-systeem. Uit die stamcellen ontstane witte bloedlichaampjes bleken inderdaad hiv-bestendig, maar dé therapie vergt nog wel enig onderzoek. Lees verder →