Het hi-virus en rode bloedlichaampjes (de verhoudingen zijn niet helemaal correct)

Je neemt een pluripotente stamcel, verandert het DNA om de cel bestand te maken tegen hiv. Dat was het idee van Yuet Kan van de universiteit van Californië in San Franscisco. Dat redigeren van dat genoom luistert nogal nauw en daarom gebruikte hij het efficiënte hier al vaker ter sprake gebrachte CRISPR-Cas9-systeem. Uit die stamcellen ontstane witte bloedlichaampjes bleken inderdaad hiv-bestendig, maar dé therapie vergt nog wel enig onderzoek.

Ongeveer  een op de honderd Europeanen is immuun voor hiv. Dat komt doordat ze twee mutaties hebben in een gen dat codeert voor het eiwit CCR5. Normaal dokt het humane immunodeficiëntievirus (hiv dus) op dat eiwit aan, maar die mutaties voorkomen dat. Door beenmerg te gebruiken van een hiv-immuun iemand bleek de seropositieve Timothy Ray Brown op ‘wonderbaarlijke wijze’ verlost van het destructieve virus. Kan wil iets soortgelijks doen zonder te hoeven zoeken naar een genetisch compatibele, hiv-resistente beenmergdonor.

Stamcellen maken uit normale volwassen cellen is tegenwoordig dagelijkse praktijk. Dat zijn dan meteen ook lichaamseigen stamcellen. Je hoeft dan ‘alleen maar’ die genetische verandering aan te brengen en je hebt een hiv-resistente stamcel. Kan is er met zijn medewerkers in geslaagd de mutaties aan te brengen. Witte bloedlichaampjes die zich uit deze hiv-resistente stamcellen ontwikkelden, bleken, zoals verwacht, inderdaad ook bestand te zijn tegen het ekele virus.
Dat is natuurlijk mooi, maar betekent nog niet meteen dat hiv ook definitief verslagen is. Zo heeft Kan nog niet kunnen bekijken of de witte bloedlichaampjes die door het hi-virus worden aangepakt (CD4⁺T-helpercellen) inderdaad ook resistent zijn geworden. Hij gaat nu de pluripotente stamcellen eerst omvormen tot bloedstamcellen, die, overgebracht in het lichaam van de seropositieve patiënt,  zich tot allerlei bloedlichaampjes kunnen ontwikkelen. “Het probleem is de pluripotente stamcellen om te vormen in cellen die te transplanteren zijn. Dat is nog een barrière.” 
Ondertussen is het bedrijf  Sangamo BioSciences in het Californische Richmond bezig met het testen van een therapie die gebruik maakt van een oudere DNA-manipulatietechniek om het eiwit CCR5 te ‘ontregelen’ in de CD4⁺T-helpercellen van seropositieven. Eerdere proeven zouden hebben laten zien dat de niveaus van hiv  bij patiënten met deze methode terugliepen. In één patiënt daalde het niveau zelfs tot beneden het waarneembare.

Bron: New Scientist