Het is verbazingwekkend hoeveel ziektes mensen kunnen krijgen. Of misschien ook wel niet, want ons lijf is een knap ingewikkeld systeem, waarbij het op vele manieren fout kan gaan. Hoe het ook zij, van aangeboren blindheid van Leber (Leber-blindheid; oogartsen noemen dat amourosis congenita van Leber in afko LCA1) had ik nog niet eerder gehoord. Waar het om gaat is dat muisjes met die aandoening hun zicht volledig hebben teruggekregen na een gentherapie. Zes maanden na dato was de situatie nog onveranderd. Lees verder
Categorie archieven: Gentherapie
Methode gevonden transgen te manipuleren
Koreaanse onderzoekers hebben een methode beschreven, waarbij met hulp van kleine RNA-moleculen (mrR-122) een ingebouwd gen, een transgen, is te (de)activeren, zonder dat andere eigen genen daar last van hebben. Het is alsof er een knop is gevonden om de grootte van de genactiviteit te regelen. Lees verder
Muizen met aangeboren doofheid genezen met gentherapie
Onderzoekers van, onder meer, de Harvard-universiteit (VS) zijn er in geslaagd met behulp van een gentherapie muisjes met een aangeboren doofheid de beschikking over hun gehoor te geven. Aangeboren doofheid is verantwoordelijk voor zeker de helft van de doofheid bij kinderen. Lees verder
Gentherapie heeft (enige) baat bij taaislijmziekte

Longen wordt prima beschermd door ons afweersysteem, waardoor gentherapie moeilijk aanslaat (foto: Guy Viner/SPL)
Zesentwintig jaar nadat het gen was geïdentificeerd dat verantwoordelijk is voor taaislijmziekte (cystische fibrose), hebben onderzoekers laten zien dat lijders aan die ernstige ziekte (enige) baat hebben bij een gentherapie. Het herstel van de longen is slechts gering (3,7% verbetering in vergelijking met een controlegroep), maar het geeft aan dat wetenschappers die al meer dan twintig jaar zoeken naar een manier om het foute gen door de goede variant te vervangen althans enig succes hebben. Lees verder
Een gen maakt van darmkankercellen gewone cellen

Darmcelkweek. Het inactiveren van het Apc-gen leidde tot een kankerachtige reactie (links), die verdween en kankercellen werden normale darmcellen nadat Apc weer werd geactiveerd (rechts). (afb:: Kevin P. O’Rourke)
Het gaat wel om proeven met muizen. Onderzoekers van het Weill Cornell-instituut in New York gebruikten een mechanisme om de activiteit van het Apc-gen te manipuleren en kwamen tot de ontdekking dat het uitschakelen van dat gen leidt tot kankerachtige structuren in darmcellen (van muizen, dus). Bij het reactiveren van het Apc-gen bleken de kankercellen zich weer om te vormen tot normale cellen en verdwenen de kankergezwellen helemaal. Lees verder
Een kunstmatig virus voor gentherapie
Virussen zijn in staat hun erfgoed in te bedden in dat van de gastheer. Daarvan wordt gebruikt gemaakt bij gentherapie. De virussen worden dan wel eerst ‘kreupel’ gemaakt zodat ze hun normale vaak verwoestende arbied niet ten uitvoer kunnen brengen. Onderzoekers van de onafhankelijke universiteit van Barcelona hebben nu een kunstmatig virus ontworpen, speciaal voor de gentherapie. Het nepvirus zou ook kunnen worden ingezet bij het heel doelgericht bestrijden van kanker. Lees verder
Onderzoekers krijgen greep op het epigenoom
Onderzoekers van de Amerikaanse Duke-universiteit rond Charles Gersbach hebben een methode ontwikkeld voor het aan- en uitzetten van genen. Dat ingrediënt, een eiwit, verandert de histonen. Histonen zijn dan weer eiwitten die dienen als ‘verpakking’ van DNA, die een rol spelen in het (de)activeren van genen. Lees verder
Methode ontwikkeld om tijdelijke genen in te bouwen in DNA
Onderzoekers aan de universiteit van Texas in Dallas hebben een methode ontwikkeld die genen inbouwt in cel-DNA, maar waarbij die toegevoegde genen na een tijdje ook weer verdwijnen. Bij de huidige toegepaste gentherapieën blijven de toegevoegde genen in het DNA. Volgens de onderzoekers zou dat wel eens de reden kunnen zijn waarom het zo moeilijk is om gentherapieën goedgekeurd te krijgen. Lees verder
DNA-reparatie-eiwit als mogelijk kanker’medicijn’
Onderzoekers van de particuliere Case Western Reserve-universiteit in Cleveland (Ohio, VS) denken met een tweesporenbenadering een geducht wapen tegen kanker te hebben. Het eerste spoor is het stimuleren van de aanmaak van het tumoronderdrukkende eiwit 53BP1, waarna de kankercellen het pad naar hun vernietiging inslaan. De finale afmakers zijn toch weer bestraling en/of chemotherapie. 53BP1 speelt een belangrijke rol in het herstellen van schade aan DNA. Er is weer sprake van een ‘doorbraak’, maar voorlopig moet het idee allereerst nog in dierproeven zijn deugdelijkheid aannemelijk maken.
Lees verder
SIgnaaleiwit wezenlijk voor reprogrammering cel
Het lijkt er op dat ‘we’ steeds dichter in de buurt komen van een rechttoe-rechtaanproces dat via reprogrammering uit functionele cellen stamcellen maakt. Onderzoekers van de universiteit van Californië in San Diego denken dat een signaaleiwit wezenlijk is voor de herprogrammering. Uitgaande van deze stamcellen zouden ziektes behandeld kunnen worden waarbij cellen beschadigd of verloren zijn gegaan of zelfs geheel nieuwe organen worden gekweekt. Veel daarvan is overigens nog verre (?) toekomstmuziek. Het onderzoeksresultaat schijnt ook uitzicht te geven op een therapie tegen kanker (maar dat wordt tegenwoordig wat al te snel gezegd).
Lees verder