Categorie archieven: Gentherapie

Stamceltherapie lijkt deels oplossing voor Duchenne

Geplaatst op door
Beantwoorden
Dystrofine, spiereiwit

Duchenne-patiënten maken nauwelijks het speierversterkende eiwit dystrofine aan (hier de structuur van dat eiwit) (afb: Wiki Commons)

Stamceltherapie zou wel eens een geneeswijze kunnen zijn voor de spierziekte Duchenne. Volgens de onderzoekers van de universiteit van Californië in Los Angeles zou die methode werkzaam kunnen zijn voor 60% van de patiënten die lijden aan die ernstige spierziekte. Voorlopig zijn de proeven alleen nog bij muizen uitgevoerd (met cellen van menselijke Duchenne-patiënten). “Deze methode zou met een jaar of tien kunnen worden beproefd op mensen”, zegt onderzoekster Melissa Spencer. Lees verder →

CRISPR/Cas9 gebruikt om leverziekte muisjes te genezen

Geplaatst op door
Beantwoorden
ornithinecarbamoyltransferase

OTC (afb: Wiki Commons

Het zou voor het eerst zijn dat met behulp van een virus(vector) en CRISPR/Cas9  jonge dieren (muisjes) werden ‘ontdaan’ van een leverziekte, die het gevolg is mutatie aan het gen dat codeert voor het enzym OTC . Dezelfde behandeling bij volwassen muizen had een averechts effect. Dat zou iets te maken hebben met de plaats waar het DNA wordt doorgeknipt. Lees verder →

Baby genezen van leukemie door gentherapie

Geplaatst op door
Beantwoorden
Layla Richards genezen van leukemie door gentherapie

De 11 maanden oude Layla Richards

Voor het eerst zou een baby met succes tegen leukemie zijn behandeld met een gentherapie, waarbij immuuncellen genetisch zo veranderd werden dat ze de strijd met de bloedkanker aan gingen. De gen- of  immuuntherapie komt uit de koker van de Franse spruit Cellectis. De 11 maanden oude Layla Richards, die leed aan een agressieve vorm van leukemie, werd behandeld in een Londens ziekenhuis. De therapie is in zoverre bijzonder dat daarbij niet gewerkt wordt met afweercellen van de patiënt. Lees verder →

Weer een ‘medicijn’ tegen Parkinson: IFNβ-gentherapie

Geplaatst op door
Beantwoorden

Ziekte van ParkinsonDeense onderzoekers denken dat de ziekte van Parkinson zou kunnen worden veroorzaakt door veranderingen in de gen die codeert voor interferon-beta (IFNβ). Met een gentherapie bij proefdieren gericht op het interferon-gen zou de sterfte van neuronen en daarmee (?) die ziekte een halt zijn toe te roepen. Lees verder →

Hoe veilig is synthetische biologie?

Geplaatst op door
Beantwoorden
Pamel Silver, Harvard

Pamela Silver van de Harvard-universiteit

Niet zo lang geleden riepen Engelse onderzoeksorganisaties op tot een maatschappelijke discussie over het knutselen aan de genen van embryo’s, maar de discussie moet natuurlijk veel breder zijn dan dat. We denken dat we onderhand knap genoeg zijn om de genetica naar onze hand te zetten, maar is dat ook zo? Gentherapie lijkt een fraaie methode om allerlei ziektes te bestrijden en handicaps weg te nemen, maar het gaat nog wel eens, onvoorspelbaar, fout. Hoe zit het eigenlijk met die veiligheid? Dan hebben niet eens over de ethische kwesties die kleven aan de synthetische biologie. In het blad Current Opinion in Chemical Biology stellen Pamela Silver en Tyler Ford van de Harvard-universiteit dat synthetische biologie op het punt staat de praktijk in te gaan en dat er veel aandacht naar dat veiligheidsaspect zal moeten gaan. Lees verder →

Nanodraden van eiwitten en DNA

Geplaatst op door
Beantwoorden
DNA/eiwit-draden

DNA/eiwit-draden vormen zich spontaan door zelfassemblage (afb: Caltech)

DNA is niet alleen het gigamolecuul dat ons erfgoed ‘draagt’, maar dit kernzuur wordt ook steeds vaker gebruikt als bouwma-teriaal voor, bijvoorbeeld, ‘drugskoeriers’, bodes die medicijnen of iets dergelijks in cellen moeten afleveren. Daarbij is het een voordeel dat DNA voor het lichaam onverdacht is. Dergelijke DNA-constructen worden wel al op enige schaal gesynthetiseerd, maar het schijnt tot nu toe dat het dan om bouwsels ging van of eiwitten of (stukken) DNA. Onderzoekers van Caltech in de VS zeggen nu voor het eerst een construct te hebben gemaakt van eiwitten én DNA en kanker(bestrijding) komt meteen weer om de hoek kijken. Lees verder →

Het wordt tijd voor debat over knutselen aan embryo’s

Geplaatst op door
Beantwoorden
Menselijke embryo's in een petrischaaltje

Menselijke embryo’s in een petrischaaltje

Ik heb het hier in Nederland of België nog niet gehoord, maar in Engeland roepen organisaties als de Wellcome Trust en de medische onderzoeksraad tot een breed publiek debat over het genetisch veranderen van embryo’s met de ontwerpbaby als perfide uitwas. Wie o wie? Lees verder →

LCA1-muis krijgt zicht terug na gentherapie

Geplaatst op door
Beantwoorden
Netvlies

Het netvlies

Het is verbazingwekkend hoeveel ziektes mensen kunnen krijgen. Of misschien ook wel niet, want ons lijf is een knap ingewikkeld systeem, waarbij het op vele manieren fout kan gaan. Hoe het ook zij, van aangeboren blindheid van Leber (Leber-blindheid; oogartsen noemen dat amourosis congenita van Leber in afko LCA1)  had ik nog niet eerder gehoord. Waar het om gaat is dat muisjes met die aandoening hun zicht volledig hebben teruggekregen na een gentherapie. Zes maanden na dato was de situatie nog onveranderd. Lees verder →

Methode gevonden transgen te manipuleren

Geplaatst op door
Beantwoorden
Luciferase van vuurvliegje

Het eiwit luciferase van het vuurvliegje (afb: Wiki Commons)

Koreaanse onderzoekers hebben een methode beschreven, waarbij met hulp van kleine RNA-moleculen (mrR-122) een ingebouwd gen, een transgen, is te (de)activeren, zonder dat andere eigen genen daar last van hebben. Het is alsof er een knop is gevonden om de grootte van de genactiviteit te regelen. Lees verder →

Muizen met aangeboren doofheid genezen met gentherapie

Geplaatst op door
Beantwoorden
Haarcellen

De haarcellen in het gehoororgaan

Onderzoekers van, onder meer, de Harvard-universiteit (VS) zijn er in geslaagd met behulp van een gentherapie muisjes met een aangeboren doofheid de beschikking over hun gehoor te geven. Aangeboren doofheid is verantwoordelijk voor zeker de helft van de doofheid bij kinderen. Lees verder →