Deense onderzoekers denken dat de ziekte van Parkinson zou kunnen worden veroorzaakt door veranderingen in de gen die codeert voor interferon-beta (IFNβ). Met een gentherapie bij proefdieren gericht op het interferon-gen zou de sterfte van neuronen en daarmee (?) die ziekte een halt zijn toe te roepen. Lees verder
Pamela Silver van de Harvard-universiteit
Niet zo lang geleden riepen Engelse onderzoeksorganisaties op tot een maatschappelijke discussie over het knutselen aan de genen van embryo’s, maar de discussie moet natuurlijk veel breder zijn dan dat. We denken dat we onderhand knap genoeg zijn om de genetica naar onze hand te zetten, maar is dat ook zo? Gentherapie lijkt een fraaie methode om allerlei ziektes te bestrijden en handicaps weg te nemen, maar het gaat nog wel eens, onvoorspelbaar, fout. Hoe zit het eigenlijk met die veiligheid? Dan hebben niet eens over de ethische kwesties die kleven aan de synthetische biologie. In het blad Current Opinion in Chemical Biology stellen Pamela Silver en Tyler Ford van de Harvard-universiteit dat synthetische biologie op het punt staat de praktijk in te gaan en dat er veel aandacht naar dat veiligheidsaspect zal moeten gaan. Lees verder
DNA/eiwit-draden vormen zich spontaan door zelfassemblage (afb: Caltech)
DNA is niet alleen het gigamolecuul dat ons erfgoed ‘draagt’, maar dit kernzuur wordt ook steeds vaker gebruikt als bouwma-teriaal voor, bijvoorbeeld, ‘drugskoeriers’, bodes die medicijnen of iets dergelijks in cellen moeten afleveren. Daarbij is het een voordeel dat DNA voor het lichaam onverdacht is. Dergelijke DNA-constructen worden wel al op enige schaal gesynthetiseerd, maar het schijnt tot nu toe dat het dan om bouwsels ging van of eiwitten of (stukken) DNA. Onderzoekers van Caltech in de VS zeggen nu voor het eerst een construct te hebben gemaakt van eiwitten én DNA en kanker(bestrijding) komt meteen weer om de hoek kijken. Lees verder
Menselijke embryo’s in een petrischaaltje
Ik heb het hier in Nederland of België nog niet gehoord, maar in Engeland roepen organisaties als de Wellcome Trust en de medische onderzoeksraad tot een breed publiek debat over het genetisch veranderen van embryo’s met de ontwerpbaby als perfide uitwas. Wie o wie? Lees verder
Het netvlies
Het is verbazingwekkend hoeveel ziektes mensen kunnen krijgen. Of misschien ook wel niet, want ons lijf is een knap ingewikkeld systeem, waarbij het op vele manieren fout kan gaan. Hoe het ook zij, van aangeboren blindheid van Leber (Leber-blindheid; oogartsen noemen dat amourosis congenita van Leber in afko LCA1) had ik nog niet eerder gehoord. Waar het om gaat is dat muisjes met die aandoening hun zicht volledig hebben teruggekregen na een gentherapie. Zes maanden na dato was de situatie nog onveranderd. Lees verder
Het eiwit luciferase van het vuurvliegje (afb: Wiki Commons)
Koreaanse onderzoekers hebben een methode beschreven, waarbij met hulp van kleine RNA-moleculen (mrR-122) een ingebouwd gen, een transgen, is te (de)activeren, zonder dat andere eigen genen daar last van hebben. Het is alsof er een knop is gevonden om de grootte van de genactiviteit te regelen. Lees verder
De haarcellen in het gehoororgaan
Onderzoekers van, onder meer, de Harvard-universiteit (VS) zijn er in geslaagd met behulp van een gentherapie muisjes met een aangeboren doofheid de beschikking over hun gehoor te geven. Aangeboren doofheid is verantwoordelijk voor zeker de helft van de doofheid bij kinderen. Lees verder
Longen wordt prima beschermd door ons afweersysteem, waardoor gentherapie moeilijk aanslaat (foto: Guy Viner/SPL)
Zesentwintig jaar nadat het gen was geïdentificeerd dat verantwoordelijk is voor taaislijmziekte (cystische fibrose), hebben onderzoekers laten zien dat lijders aan die ernstige ziekte (enige) baat hebben bij een gentherapie. Het herstel van de longen is slechts gering (3,7% verbetering in vergelijking met een controlegroep), maar het geeft aan dat wetenschappers die al meer dan twintig jaar zoeken naar een manier om het foute gen door de goede variant te vervangen althans enig succes hebben. Lees verder
Darmcelkweek. Het inactiveren van het Apc-gen leidde tot een kankerachtige reactie (links), die verdween en kankercellen werden normale darmcellen nadat Apc weer werd geactiveerd (rechts). (afb:: Kevin P. O’Rourke)
Het gaat wel om proeven met muizen. Onderzoekers van het Weill Cornell-instituut in New York gebruikten een mechanisme om de activiteit van het Apc-gen te manipuleren en kwamen tot de ontdekking dat het uitschakelen van dat gen leidt tot kankerachtige structuren in darmcellen (van muizen, dus). Bij het reactiveren van het Apc-gen bleken de kankercellen zich weer om te vormen tot normale cellen en verdwenen de kankergezwellen helemaal. Lees verder
Een plaatje van het kunstmatige virus met DNA (groen) en nanodeeltjes (blauw) (afb: UAB
Virussen zijn in staat hun erfgoed in te bedden in dat van de gastheer. Daarvan wordt gebruikt gemaakt bij gentherapie. De virussen worden dan wel eerst ‘kreupel’ gemaakt zodat ze hun normale vaak verwoestende arbied niet ten uitvoer kunnen brengen. Onderzoekers van de onafhankelijke universiteit van Barcelona hebben nu een kunstmatig virus ontworpen, speciaal voor de gentherapie. Het nepvirus zou ook kunnen worden ingezet bij het heel doelgericht bestrijden van kanker. Lees verder