Gentherapie voor een ‘prikkie’

Gentherapie'doos

De gentherapie voor ‘armoedzaaiers’

Gentherapie is een heet onderwerp. Van die techniek wordt veel verwacht als het gaat om het repareren van genafwijkingen en, vooral, de ziektes die daarmee samenhangen, maar gentherapie is een dure behandelingsmethode die kostbare ‘productieomstandigheden’ vergt zoals een steriele omgeving. Het zou allemaal een stuk hanteerbaarder en betaalbaarder worden als de gentherapietechnologie in een ‘doosje’ zou zitten en juist dat schijnen onderzoekers van het Fred Hutchinson-kankercentrum in de VS te hebben ontwikkeld. Met een tafelapparaat kunnen bloedcellen van patiënten genetisch worden gemanipuleerd. Dat zou gentherapie ook bereikbaar maken voor armere landen, is het bericht van de Amerikanen. Lees verder

Bacteriegenen om menselijke cellen te verbeteren (?)

Bacteriële ionkanalen in menselijke cellen

Lagen afwisselend elektrisch actieve en elektrisch inactieve cellen (afb: Duke-universiteit)

Biomedische onderzoekers hebben genen van bacteriën die coderen voor ionkanalen aangepast om menselijke cellen gevoeliger te maken voor elektrische signalen. Daarmee zouden, in de toekomst, hartritme-stoornissen maar ook afwijkingen aan het zenuwstelsel kunnen worden genezen, of andere ziektes waarbij de ionkanalen voor natrium en calcium niet naar behoren werken, is de verwachting van de onderzoekers. Lees verder

Gentherapie stamcellen werkt mogelijk tegen jeugdblindheid

Doorsnee van een oogOnderzoekers van de universiteit van Iowa hebben het voor elkaar gekregen een volledig functioneel exemplaar van dat gen CLN3 in het genoom van stamcellen van kinderen die lijden aan een erfelijke jeugdblindheidsziekte. Een mutatie in dat gen zorgt ervoor dat dragers op jeugdige leeftijd blind worden. Door dat gen te vervangen door een gezond CLN3-gen kwam de productie van het CLN3-eiwit in van de uit veranderde stamcellen ontstane netvliescellen weer op gang, zo meldden de onderzoekers. Lees verder

Kleinste synthetisch virus voor gentherapieën gemaakt

Synthetisch virus voor gentherapie gemaakt

Het synthetische ‘virus’ zet zichzelf in elkaar (afb: JACS)

Virussen kunnen zichzelf niet reproduceren, maar gebruiken daarvoor het DNA van hun gastheer/-vrouw. Van die eigenschap wordt tegenwoordig handig gebruik gemaakt om een ‘uit de bocht gevolgen’ genoom weer gezond te maken. Vaak worden daarvoor echte virussen aangepast, maar er wordt ook geopereerd met kunstmatige virussen. Nu hebben onderzoekers uit het Verenigd Koninkrijk rond Maxim Ryadnov het kleinste virusachtige ‘organisme’ gesynthetiseerd dat ooit zou zijn gemaakt. Dat zou dat knip- en plakwerk in het DNA-molecuul moeten uitvoeren. Overigens hebben de onderzoekers met de synthese weinig problemen gehad: het namaakvirus zet zichzelf in elkaar. Lees verder

Maakt gentherapie het eeuwige leven mogelijk?

Elizabeth Parrish onder 'verjongingskuur' gentherapie

Elizabeth Parrish: 20 jaar jonger…tenminste…

Er was ooit een man, zijn naam mag je opzoeken, die DDT produceerde en iedereen vertelde dat dat een voor de mens onschuldig goedje was. Dus at hij elke dag een paar hapjes van dat inmiddels hier verboden verdelgingsmiddel. In Amerika is er een bedrijf dat stelt met behulp van een gentherapie de veroudering tegen te kunnen gaan en dus onderging bazin Elizabeth Parrish als eerste die behandeling. Ze zou twintig jaar jonger zijn geworden. Als dat waar is dan lonkt het eeuwige leven, alhoewel… Lees verder

Kraakbeen voor heupgewricht gekweekt uit stamcellen

Mal van afbreekbare kunststof voor kraakbeenweefsel in de heup

De mal van afbreekbare kunststof (afb: Guilak-lab)

Het is geen primeur voor de onderzoekers van de Washington-universiteit in St.Louis (VS), het kweken van kraakbeen uit stamcellen. Al eerder zijn eigen beenmerg-stamcellen van patiënten gebruikt voor het herstel van kraakbeen in het kniegewricht. Het huidige onderzoek richtte zich op het kweken van kraakbeen op een heupgewricht voor patiënten met artritis. Met behulp van gentherapie zorgden ze er voor dat de kraakbeencellen op ‘commando’ (via het innemen van een medicijn) ontstekingsremmers gaan produceren, om te voorkomen dat de patiënt (weer) botontstekingen zou krijgen. Lees verder

Zicht hersteld bij muizen met schade aan oogzenuw

Bij glaucoom, groene staar, onstaat schade aan de oogzenuw

Bij glaucoom, groene staar, onstaat schade aan de oogzenuw

Muizen, waarvan het gezichtsvermogen moedwillig was verstoord kregen een deel daarvan weer terug door visuele stimulering in combinatie met een gentherapie. Het bleek dat daardoor beschadigde netvliescellen weer verbinding met de hersens kregen. Mede door een verhoogde expressie van het eiwit mTOR groeiden de netvliesganglioncelaxonen (uitlopers) meer dan de onderzoekers voorzagen. Kennelijk wisten die uitlopers ook nog de juiste weg in de hersens te vinden. Lees verder

Drie patiënten overleden na immuuntherapie

Hans Bishop, baas van Juno Therapeutics

Juno-baas Hans Bishop

Het Amerikaanse bedrijf Juno Therapeutics heeft klinische proeven met een gentherapie bij leukemiepatiënten gestaakt nadat er drie proefpersonen zijn overleden. Dat stelt de medische en voedingsautoriteit FDA. De koers van Juno zakte met meer dan een kwart. Lees verder

Gerichte immuuntherapie ‘repareert’ autoimmuunziekte

T-cellen

T-cel

Bij muizen als proefdieren is aangetoond dat het mogelijk is slechtfunctione-rende afweercellen te verdelgen, terwijl de goed functionerende afweercellen gewoon hun werk kunnen blijven doen. Muizen die waren opgezadeld met de autoimmuunziekte Pemphigus vulgaris, waarbij ernstige blaarvorming optreedt. Door bepaalde afweercellen T-cellen de afweercellen te laten aanvallen die de autoimmuunziekte veroorzaakten, B-cellen, werd de blaarvorming minder en nam ook het aantal zich misdragende B-cellen af. Mogelijk werkt die strategie ook bij andere autoimmuunziektes.  Lees verder

Viruseiwit voorkomt dat gastheercel alarm slaat

Een adenovirus

Een adenovirus heeft wel iets weg van een kunstmaantje (afb: Wiki Commons)

Virussen hebben diverse technieken om te voorkomen dat de gastheercel die het is binnengedrongen alarm slaat en het afweersysteem aan de slag gaat. Onderzoekers van het kinderziekenhuis in Philadelphia en van de universiteit van Pennsylvania (beide in de VS) hebben een nog niet eerder ontdekt mechanisme waargenomen waarmee virussen voorkomen dat het afweersysteem in actie komt. Het viruseiwit VII voorkomt dat een signaalstof in de celkern zijn alarmerende werk kan doen. Lees verder