Categorie archieven: Gentherapie

Genschaar CRISPR/Cas9 knipt één nucleotide uit DNA

Geplaatst op door
Beantwoorden
Aangepaste genschaar vervangt een enkele nucleotide

Met de verfijnde ‘genschaar'(onder) kun je een nucleotide in een gen vervangen. De cytidinedeaminase is in lichtrood aangegeven. Het gids-RNA (groen leidt de genschaar naar de juiste plek. (afb: IBS)

Mensen-DNA bestaat uit ruim driemiljard nucleotiden in vier variaties: A, C, G en T. De genschaar CRISPR/Cas9 is de laatste jaren de hemel in geprezen om zijn grote precisie, maar daarbij gaat het meestal om hele genen. Genen bestaan uit, pak weg, enkele duizenden nucleotiden. Nu schijnt het Koreaanse onderzoekers gelukt te zijn met een aangepaste vorm van de genschaar één nucleotide uit die driemiljard bouwstenen te knippen. Ze denken dat dat handig is voor ziektes die worden veroorzaakt door de mutatie van slechts één bouwsteen in een gen, zoals de taaislijmziekte en sikkelcelanemie. Het idee is dan dat ene ‘foute’ steentje te vervangen door het ‘goede’ steentje’. Bij muisjes schijnt dat gelukt te zijn. Lees verder →

NAS-rapport zet genoombewerking embryo op een kier

Geplaatst op door
Beantwoorden
Een menselijke embryo met acht cellen

Een menselijke embryo

De dag dat het DNA van geslachtscellen als klinische handeling zal worden veranderd komt steeds dichterbij. Sommigen zien die dag met angst en beven naderen, anderen kunnen er niet op wachten. De discussie of het wenselijk is het DNA van geslachtscellen te veranderen, waarmee de erfelijkheid ‘definitief’ verandert, is hier in Europa nog nauwelijks van de grond gekomen. Interesseert het de mensen niet of zijn ze allemaal hartstikke voor? Het is natuurlijk ook mogelijk dat ze geen idee hebben wat er gaande is. In Amerika heeft een commissie van  de nationale academie van wetenschappen (NAS) zich over de kwestie gebogen en het licht op ‘oranje’ gezet: het ‘repareren’ van ernstige, erfelijke afwijkingen onder strikt toezicht acht zij ethisch aanvaardbaar. Lees verder →

DNA gebruikt als postcode in gentherapie

Geplaatst op door
Beantwoorden
DNA als postcode in gentherapieonderzoek

James Dahlman in het lab (afb: Georgiatech)

Met gentherapie hoop je ziekmakende mutaties te verwijderen of onschadelijk te maken. Belangrijk punt is natuurlijk dat die goede genmateriaal op het juiste punt in het lichaam terecht komt. Onderzoekers van de universiteit van Florida, het technologisch instituut van Georgia en het MIT hebben nu een methode ontwikkeld om stukjes DNA te gebruiken als soort ‘postcode’ om nanodeeltjes te testen die het genmateriaal in een bepaald weefsel moeten afleveren. Of ze dat genmateriaal dan ook daadwerkelijk de celkern binnenbrengen is nog niet uitgeprobeerd. Lees verder →

Hemofilie B lijkt te genezen met gentherapie

Geplaatst op door
Beantwoorden
Stollingsfactoren

Het stollen van het bloed is een ingewikkeld proces

In het kinderziekenhuis in Philadelphia lijken negen patiënten met hemofilie B na een gentherapie weer een redelijke hoeveelheid van de bloedstollings-factor IX aan te maken. Dat resultaat zou zijn behaald na slechts een behandeling. Onderzoekster Lindsey George heeft haar onderzoeksresultaten bekendgemaakt op de jaarlijkse bijeenkomst van de Amerikaanse hematologenvereniging in San Diego. Onduidelijk is wat die genbehandeling inhoudt. Lees verder →

CRISPR/Cas9 voor het eerst bij mensen gebruikt (?)

Geplaatst op door
Beantwoorden
CRISPR-Cas9 met gids-RNA en doel-DNA

Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (geel) en doel-DNA (rood) (afb: Bang Wong)

Voor het eerst zouden onderzoekers op 28 oktober de CRISPR/Cas9-techniek bij mensen hebben toegepast om het genoom te bewerken van (afweer)cellen. Onderzoekers van de universiteit van Chengdu in China rond onderzoeker Lu You zouden de methode hebben toegepast op een patiënt met longkanker in het kader van een klinische proef. Er zijn meer groepen in de VS en China die klinische proeven met deze methode op stapel hebben staan voor het behandelen van kanker.

Lees verder →

Blinde ratten krijgen deels zicht terug door gentherapie

Geplaatst op door
Beantwoorden
Merkt-eiwit

De molecuulstructuur van het Merkt-eiwit (afb: Wiki Commons)

Onderzoekers van, vooral, het Amerikaanse Salk-instituut hebben, naar het schijnt, voor het eerst met de CRISPR/Cas9-methode het DNA veranderd van niet-delende cellen. Het overgrote deel van de cellen in ons lichaam deelt niet. Door die geningreep (pdf-bestand) kregen ratten deels hun gezichtsvermogen terug. Dit kunststukje zou wel eens het begin kunnen zijn van een nieuw tijdperk in de geneeskunde, waarbij oog-, hart- en neurologische ziektes gentherapeutisch zouden kunnen worden aangepakt. Lees verder →

Immuuntherapie voor kanker veiliger gemaakt

Geplaatst op door
Beantwoorden
Receptor op T-cel herkent specifiek eiwit

Receptor van een T-cel herkent specifiek eiwit op het membraan van een kankercel (afb: getekend bij CalTech)

Immuuntherapie waarbij afweercellen worden aangepast om kankercellen gerichter te kunnen aanpakken kent enig succes, maar er bestaat steeds het grote risico dat de genetisch aangepaste afweercellen zich ook keren tegen gezonde cellen. Nu zeggen onderzoekers van, onder meer, CalTech (VS) een methode te hebben bedacht die dat risico sterk vermindert.  Lees verder →

Gentherapie voor een ‘prikkie’

Geplaatst op door
Beantwoorden
Gentherapie'doos

De gentherapie voor ‘armoedzaaiers’

Gentherapie is een heet onderwerp. Van die techniek wordt veel verwacht als het gaat om het repareren van genafwijkingen en, vooral, de ziektes die daarmee samenhangen, maar gentherapie is een dure behandelingsmethode die kostbare ‘productieomstandigheden’ vergt zoals een steriele omgeving. Het zou allemaal een stuk hanteerbaarder en betaalbaarder worden als de gentherapietechnologie in een ‘doosje’ zou zitten en juist dat schijnen onderzoekers van het Fred Hutchinson-kankercentrum in de VS te hebben ontwikkeld. Met een tafelapparaat kunnen bloedcellen van patiënten genetisch worden gemanipuleerd. Dat zou gentherapie ook bereikbaar maken voor armere landen, is het bericht van de Amerikanen. Lees verder →

Bacteriegenen om menselijke cellen te verbeteren (?)

Geplaatst op door
Beantwoorden
Bacteriële ionkanalen in menselijke cellen

Lagen afwisselend elektrisch actieve en elektrisch inactieve cellen (afb: Duke-universiteit)

Biomedische onderzoekers hebben genen van bacteriën die coderen voor ionkanalen aangepast om menselijke cellen gevoeliger te maken voor elektrische signalen. Daarmee zouden, in de toekomst, hartritme-stoornissen maar ook afwijkingen aan het zenuwstelsel kunnen worden genezen, of andere ziektes waarbij de ionkanalen voor natrium en calcium niet naar behoren werken, is de verwachting van de onderzoekers. Lees verder →

Gentherapie stamcellen werkt mogelijk tegen jeugdblindheid

Geplaatst op door
Beantwoorden

Doorsnee van een oogOnderzoekers van de universiteit van Iowa hebben het voor elkaar gekregen een volledig functioneel exemplaar van dat gen CLN3 in het genoom van stamcellen van kinderen die lijden aan een erfelijke jeugdblindheidsziekte. Een mutatie in dat gen zorgt ervoor dat dragers op jeugdige leeftijd blind worden. Door dat gen te vervangen door een gezond CLN3-gen kwam de productie van het CLN3-eiwit in van de uit veranderde stamcellen ontstane netvliescellen weer op gang, zo meldden de onderzoekers. Lees verder →