De RNA-regulator (NMHV) en zijn doel (het gen aangeduid met goi) (afb: SISSA)
Bij sommige genetische ziektes functioneren bepaalde genen niet. In dat geval is het handig als je die genen weer in kunst schakelen. Onderzoekers van het Italiaanse SISSA-instituut in Triëst hebben een kunstmatig enzym gemaakt met een RNA-aanhangsel, dat onderscheid kan maken tussen actieve en inactieve genen en die eerste selectief kan stimuleren. Lees verder
Darmcelkweek. Het inactiveren van het Apc-gen leidde tot een kankerachtige reactie (links), die verdween en kankercellen werden normale darmcellen nadat Apc weer werd geactiveerd (rechts). (afb:: Kevin P. O’Rourke)
Het gaat wel om proeven met muizen. Onderzoekers van het Weill Cornell-instituut in New York gebruikten een mechanisme om de activiteit van het Apc-gen te manipuleren en kwamen tot de ontdekking dat het uitschakelen van dat gen leidt tot kankerachtige structuren in darmcellen (van muizen, dus). Bij het reactiveren van het Apc-gen bleken de kankercellen zich weer om te vormen tot normale cellen en verdwenen de kankergezwellen helemaal. Lees verder
Elke cel maakt gebruik van fosforylering, het proces om de functie en activiteit van eiwitten te regelen. Onderzoekers hebben nu ontdekt dat de fosforlylering van zo’n honderd door een cel afgescheiden eiwitten wordt geregeld door slechts één enzym: Fam20C. Dat heeft daarmee grote invloed op ons wel zijn en welzijn. Lees verder
Susan Farr van de universiteit van Saint-Louis
Onderzoek bij muizen heeft laten zien dat met behulp van een RNA-blokkerend molecuul (de zogeheten antisenstherapie), ontwikkeld aan de universiteit van Saint-Louis, de ziekte van Alzheimer een halt zou kunnen worden toegeroepen. De RNA-blokker zou, bij muizen, ook de ontsteking verminderen in dat deel van de hersens dat verantwoordelijk is voor leren en geheugen (de hippocampus). De RNA-blokker zou er voor gezorgd hebben dat het leervermogen, het geheugen en het gedrag van de muizen weer herstelden. Lees verder
Inactieve Cas9 (blauw) wordt door gids-RNA naar de juiste plek op DNA geleidt, waar Fok1-nucleases (geel) het knipwerk doen (afb: Joung)
Onderzoekers van het algemeen ziekenhuis in Massachusetts, onderdeel van de Harvard-universiteit, hebben het zogeheten CRISPR/Cas-systeem om genveranderingen aan te brengen zodanig aangepast dat het risico op misproducties aanzienlijk kleiner is geworden, zo valt te lezen in Nature Biotechnology. Ze gebruikten daarvoor twee gids-RNA’s.”Dit systeem combineert het gemak van het breed toegepaste CRISPR/Cas-systeem met een dimerisatie-afhankelijke nuclease-activiteit, hetgeen leidt tot een grotere graad van nauwkeurigheid”, zegt onderzoeker Keith Joung, “Een hoger nauwkeurigheid is essentieel voor de klinische toepassing in de toekomst van deze nucleases en de nieuwe eiwitten die wij beschrijven zouden van grote betekenis kunnen zijn voor het therapeutisch redigeren van het genoom.” Lees verder
Onderzoekers van de universiteit van het Schotse Edinburgh schijnen er in geslaagd te zijn een muizenorgaantje te regenereren, de zwezerik of thymus. Dat orgaantje speelt bij kinderen en andere jonge zoogdieren een rol in de afweer, maar gaandeweg verschrompelt het. De onderzoekers denken dat hun ontdekking iets kan betekenen voor mensen met een slecht functionerend afweersysteem. Na de gentherapeutische behandeling fungeerde het geregenereerde orgaantje weer als vanjongs. Lees verder
Bij de ziekte van Alzheimer vallen er (letterlijk) gaten in de hersens
Tot niet zo heel lang geleden heerste de gedachte dat we geboren worden met een aantal hersencellen en dat we gaandeweg steeds meer cellen kwijtraken. Dat is niet waar gebleken. Er worden in delen van de hersens wel degelijk nieuwe cellen aangemaakt. Opmerkelijk is dat door een gen tot overexpressie te brengen ook nieuwe cellen in de hersens worden aangemaakt. Bij muizen met de ziekte van Alzheimer namen daardoor de symptomen van die neurologische aandoening duidelijk af, zo liet onderzoek van Daniel Offen en Adi Shruster van de universiteit van Tel Aviv (Israel) zien. Offen: “We weten nu dat stamcellen delen van de hersens kunnen herstellen.” Lees verder
Michel Sadelain (m) met mede-onderzoekers Isabelle Rivière en Renier Brentjens (foto: mskcc.org)
Leer immuuncellen kankercellen te herkennen en dat komt alles terecht. In de vele jaren van het wereldwijde kankeronder-zoek zijn al vele voorstellen en ideeën geopperd om die gevreesde ziekte (eigenlijk een conglomeraat van woekerende ziektes) een definitief halt toe te roepen. De Amerikaanse kankeronderzoeker Michel Sadelain van het Memorial Sloan-Ketheringkankercentrum in New York heeft in maart vijf patiënten met bloedkanker (in jargon: acute lymfatische leukemie) behandeld met eigen immuuncellen, die genetisch zo aangepast waren dat ze kankercellen herkenden en, hopelijk, zouden vernietigen. Bij vier was er verbetering opgetreden en bij een patiënt was de leukemie binnen acht dagen helemaal verdwenen. Bemoedigend, noemt Sadelain dat. Hij heeft, zo meldt het populairwetenschappelijk blad New Scientist, nu elf andere patiënten behandeld met een overeenkomstig resultaat. Ook klinische proeven bij andere kankersoorten laten bemoedigende resultaten zien, stelt het blad.
Lees verder
De Pyrenese steenbok (v)
Spaanse onderzoe-kers van het centrum voor onderzoek en voedings-technologie in Aragon (CITA) willen in in 2000 uitgestor-ven Pyrene-se steenbok, de bucardo, terugklonen uit bewaard gebleven cellen, die in vloeibare stikstof worden bewaard. In 2003 werd op die manier een kalf geboren, maar dat overleed al enkele minuten na de geboorte. Die geboorte was een primeur: het eerste uitgestorven dier dat weer tot leven werd gewekt. Opmerkelijk is dat de jachtvereniging van Aragon de geldschieter is van het kloonproject. Lees verder
Na zes dagen is bijna 100% van de gereprogrammeerde cellen met weinig Mbd3 (rechts) omgezet in stamcellen (geel). Weinig genetisch onveranderde cellen (links) hebben zich omgevormd (rood). (foto: Jacob Hanna, Weizmann-instituut)
Stamcellen zijn een gewild product in de hedendaagse biologie. Voor niet zo heel lang geleden kwamen die van heel vroege embryo’s, waar de celdifferentiatie nog niet was begonnen. Die afkomst heeft altijd een naar bijsmaakje gehouden: er moet een eicel bevrucht worden – in de kern een mensje in wording – om die stamcellen te verkrijgen. Later werden er technieken ontwikkeld om uit volwassen cellen stamcellen te fabriceren. Dat zijn geen alleskunners als de embryonale stamcellen, maar ze konden toch ook wel veel. Dat zijn de pluripotente stamcellen (waarbij pluri staat voor veel en potent voor vermogend oid). Die kun je maken via klonen, maar je kunt ook volwassen cellen reprogrammeren tot stamcellen, als je ze maar de juiste instructies geeft. Het vervelende daarvan, voor de ongeduldige onderzoekers, is dat dat heel lang duurt en tamelijk inefficiënt is. Onderzoekers van het Israëlische Weizmann-instituut zijn er in geslaagd dat proces te versnellen tot een week bij een opbengst van bijna 100%. Lees verder