Het CRISPR-complex
Een proefpersoon met de ziekte van Duchenne, een spierziekte, die een CRISPR-behandeling had gehad om het gemuteerde dystrofine-gen te repareren is hoogstwaarschijnlijk overleden door het virus dat werd gebruikt om het CRISPR-gereedschap in de cellen af te leveren, zo kwamen onderzoekers onder aanvoering van Terence Flotte van de universiteit van Massachusetts tot een voorlopige conclusie. Lees verder
De nieuwe T4-postbode met een volle ’tas’ (afb: V. Rao et. al)
Onderzoekers rond Venigalla Rao van de Katholieke universiteit in Washington DC hebben de bacteriofaag T4 aangepast waarmee veel grotere stukken DNA (genen) kunnen worden afgeleverd aan cellen om genetische schade te repareren dan nu mogelijk. De virussen die daar nu voor gebruikt worden in de genoombewerkingtechniek CRISPR zijn wat dat betreft beperkt, waardoor het lastig is grote genen te ‘repareren’. Lees verder
Jiankui He op genoomcongres in Hongkong
Jiankui He schrikte enkele jaren geleden de wereld op door in Hongkong te melden dat hij het DNA van twee embryo’s had bewerkt om ze ongevoelig voor het hi-virus te maken. Hij werd in de wereld van CRISPR wereldwijd uitgekotst, werd ontslagen bij de universiteit va Shenzhen en kreeg een gevangenisstraf (in China), maar hij lijkt terug te zijn. Hij zegt met een eigen bedrijf mensen te willen helpen met erfelijke ziektes. Hij zou genezen zijn van zijn drang om het genoom van embryo’s te ‘repareren’. Lees verder
Dystrofine is heel wat groter dan utrofine (afb: WikiMedia Commons)
De ziekte van Duchenne is een vrij zeldzame spierziekte die wordt veroorzaakt doordat spiercellen het eiwit dystrofine niet aanmaken. Door proefdieren met een vorm van Duchenne een verre verwant van dat eiwit (utrofine) toe te dienen werd schade aan spieren – kenmerkend voor deze progressieve (zich steeds verergerende) ziekte – voorkomen, zonder dat het afweersysteem op hol sloeg. Het gen dat voor dat eiwit codeert werd bij pasgeboren muisjes met behulp van een virus in (ook spier)cellen ingebouwd. Lees verder
De aflevereenheid met de benodigde CRISPR-componenten en de gouddeeltjes (afb: UCB)
Onderzoekers van de universiteit van Californië in Berkeley hadden eerder een nieuwe methode ontwikkeld om de genschaar CRISPR/Cas9 in cellen af te leveren. Ze hebben nu bij muizen aangetoond dat met die techniek een mutatie is te repareren die leidt tot de ziekte van Duchenne, een ernstige spierziekte. Met één injectie van het CRISPR-Goud, zoals het afleversysteem is gedoopt, werden al bemoedigende resultaten bereikt, zo stellen de onderzoekers. Lees verder
Cas9-knipschaar in vergelijking met de Cpf1-knipschaar
Als het om het bewerken van het genoom gaat heeft de CRISPR/Caas9-methode zich inmiddels wel bewezen als betrouwbare genschaar. Het lijkt er op dat er inmiddels een opvolger in de coulissen staat: CRISPR/Cpf1. Cpf1 is veel kleiner dan Cas9 en makkelijker de cel in te loodsen en kan op plaatsen komen waar Cas9 niet kan komen. Eric Olson en medewerkers van de universiteit van Texas heeft aannemelijk gemaakt dat die techniek effectief is bij het bestrijden van de ziekte van Duchenne, een erfelijke spieraandoening. Lees verder
Het ‘plakeiwit’ dystrofine (afb: Wiki Commons)
Onderzoekers van de Duke-universiteit (VS) zouden met behulp van CRISPR/Cas9-techniek met succes het genoom van een volwassen muis hebben bewerkt die was opgezadeld met de spierziekte van Duchenne. Ze verwijderden in het genoom van de spiercellen het gemuteerde exon 23 uit het dystrofine-gen. Als het waar is, dan zou dat voor het eerst zijn dat die behandeling met succes is toegepast op een volwassen zoogdier(tje). Lees verder