Een preklinische studie in de VS bij muizen, geeft aanleiding tot de veronderstelling dat spierdystrofie is te behandelen. Spierdystrofie is een ziekte waarbij de spieren ernstig worden aangetast. In een studie gepubliceerd in het tijdschrift van de Europese moleculair-biologische organisatie EMBO blijkt dat het medicijn VPB15, ontwikkeld door Reveragen Biopharma, de ontstekingen vermindert bij muizen met symptomen die lijken op Duchenne-spierdystrofie. De onderzoekers ontdekten dat het medicijn spieren beschermt en versterkt, zonder dat het de nare bijeffecten heeft van de medicijnen die nu gebruikelijk zijn zoals glucocorticosteroïden en prednison. De Duchenne-variant van spierdystrofie leidt tot ernstige aantasting van de spieren. Wereldwijd zijn er zo’n 180 000 patiënten. Langdurig gebruik van glucocorticosteroïden veroorzaakt uiteindelijk broze botten, leidt tot onderdrukking van het afweersysteem en van de productie van het groeihormoon.
De onderzoekers van het nationaal kinderziekenhuis in Washington DC zagen ook dat VBP15 de transcriptiefactor NF-kB remt, een signaalmolecuul dat in verband wordt gebracht met ontstekingen en weefselschade. Eerder hadden ze al ontdekt dat NF-kB actief is in spiercellen met een dystrofine-tekort, jaren voordat de ziekte merkbaar wordt. Het idee is daarom ook dat een vroegtijdige behandeling met VBP15 de ziekte zou kunnen voorkomen of tenminste vertragen. “Het wordt steeds duidelijker dat het celmembraan en de reparatie daarvan belangrijke factoren zijn in spier-, hart- en zenuwziektes en bij ademhalingsproblemen”, zegt hoofdauteur Kanneboyina Nagaraju. “De chemische eigenschappen van VBP15 doen ook mogelijkheden vermoeden bij de behandeling van andere ziektes dan spierdystrofie.” Reveragen Biopharma is niet financieel betrokken geweest bij de studie, zo meldt EMBO.
Bron: E`urekalert
