Gentherapieën werken maar zijn vreselijk duur

RetrovirusGentherapieën zijn al jaren een belofte om genetische aberraties te herstellen, maar proeven daarmee bleken ook vaak op te lopen tegen niet voorziene problemen. Het lijkt er op dat er nu zo langzamerhand een paar ‘winnaars’ zijn komen bovendrijven al is het ook daar nog allesbehalve koek en ei. Sommige behandelingen werken wel, maar halen de oorzaak niet weg en verreweg de meeste (misschien wel alle) genbehandelingen zijn vreselijk duur. We hebben het dan over honderdduizenden of zelfs miljoenen euro’s (eigenlijk dollars), schrijft Nature en een verhaal over min of meer succesvolle therapieën.  Het blad geeft vier voorbeelden daarvan. Uitsluitend Amerikaans, overigens Lees verder

Gentherapie lijkt te werken bij oogziekte van jongeren

netvlies

De lichtgevoelige staafjes (beige) en kegels (groen van het netvlies (afb: Nature)

Patiënten met een agressieve vorm van de erfelijke ziekte retinitis pigmentosa, die uiteindelijk tot blindheid leidt, zouden een deel van hun zicht hebben teruggekregen door een gentherapie waarmee het defecte gen in de netvliescellen werd gerepareerd. Dat gen zit op het X-chromosoom en dat betekent dat vooral jonge mannen last van die oogziekte hebben.
Lees verder

CRISPR gebruikt om oogaandoening (deels) te repareren

Confocale-microscoopopname van een muizennetvlies

Confocale-microscoopopname van een muizennetvlies (afb: UCSD)

Met behulp van de genbewerkings-techniek CRISPR/Cas9 lijken onderzoekers er in geslaagd te zijn muisjes af te helpen van een netvliesaan-doening die retinitis pigmentosa heet. Daarmee herprogram-meerden de onderzoekers lichtgevoelige staafjes in kegeltjes. Lees verder

Blinde ratten krijgen deels zicht terug door gentherapie

Merkt-eiwit

De molecuulstructuur van het Merkt-eiwit (afb: Wiki Commons)

Onderzoekers van, vooral, het Amerikaanse Salk-instituut hebben, naar het schijnt, voor het eerst met de CRISPR/Cas9-methode het DNA veranderd van niet-delende cellen. Het overgrote deel van de cellen in ons lichaam deelt niet. Door die geningreep (pdf-bestand) kregen ratten deels hun gezichtsvermogen terug. Dit kunststukje zou wel eens het begin kunnen zijn van een nieuw tijdperk in de geneeskunde, waarbij oog-, hart- en neurologische ziektes gentherapeutisch zouden kunnen worden aangepakt. Lees verder