Eerste klinische proef in VS met CRISPR bewerkte afweercellen

Aangepaste CAR-T-techniek tegen kanker

Aangepaste CAR-T-techniek lijkt veilig (afb: Penn)

In de VS wordt de eerste, kleinschalige, klinische proef gehouden waarbij afweercellen van de patiënt met behulp van de de CRISPR-techniek genetisch zo te veranderd worden dat ze de kankercellen van die patiënt aanpakken. Het gaat maar om drie (kanker)patiënten), waarvan twee met een multipel myeloom en een met een sarcoom. Vooralsnog zien de resultaten er goed uit. Bij het onderzoek werken wetenschappers van de universiteit van Pennsylvania samen met het Parkerinstituut voor immuuntherapie en het bedrijf Tmunity Therapeuetics. Lees verder

En weer wordt de CRISPR-techniek preciezer gemaakt (?)

Aangepaste genschaar Cas9 preciezer

SaCas9-HF maakt volgens de onderzoekers 90% minder fouten dan het ‘wilde’ enzym (afb: Zheng et al)

Wetenschap vordert vaak met minuscule stapjes. Fröbelen in de marge, zou je dat oneerbiedig kunnen noemen, maar net als in de (team)sport kunnen de sterren niet zonder waterdragers, de zwoegers. De ontdekking dat het CRISPR-systeem van bacteriën uitstekend te gebruiken is voor het knutselen aan ons erfgoed was zo’n grote stap vooruit, maar, zoals in dit blog ook al vaak opgemerkt, dat systeem is niet feilloos. Voortdurend wordt daar aan gesleuteld en nu melden Chinese onderzoekers dat ze CRISPR weer een stuk preciezer hebben gemaakt. Lees verder

Bacteriofagen gentisch aangepast om als antiobiotica te fungeren

Bacteriofagen als antibiotica

Bacterioofagen aangepast voor de antibiotische arbeid en andere doeleinden (afb: Kilcher/ETHZ)

Met behulp van synthetische biologie zijn bacteriofagen (bacterie-‘etende’ virussen) door onderzoekers van het ETH in Zürich zo aangepast dat ze geschikt zouden zijn geworden voor de bestrijding van bacterie-infecties, bij wijze van antibiotica dus. Deze ontwikkeling is in gang gezet nu steeds meer bacteriën voor steeds meer antibiotica ongevoelig zijn geworden. Lees verder

Genetische ’tekstverwerker’ nieuwe ster genoombewerking

Procédé priembewerking

De stukjes DNA worden streng voor streng vervangen (afb: Nature)

De CRISPR-methode heeft het genetisch onderzoek in een paar jaar tijd geheel ondersteboven gegooid. Onderzoekers en het grote publiek hebben allerlei dromen dat die methode de mens kan verlossen van allerlei erfelijke ziektes. Die methode heeft echter nog wel wat vervelende trekjes. Om te beginnen is die niet volmaakt (want voor andere doeleinden door bacteriën in gebruik). Er wordt stevig gewerkt aan het vervolmaken van die techniek en nu komen onderzoekers (weer?) met een verbeterde techniek die de twee strengen niet beide doorknipt (dat geeft aanleiding tot fouten). Daarmee zou een groot deel van de erfelijke ziektes kunnen worden ‘wegsgeschreven’. In het lab is de methode al gebruikt om, onder meer, mutaties te corrigeren die aanleiding geven tot sikkelcelanemie. Lees verder

Russische CRISPRoloog begint met bewerking eicellen mens

Denis Rebrikov

Denis Rebrikov wil kinderen met CRISPR van erfelijke doofheid verlossen (afb: New Scientist)

De Russische CRISPRoloog Denis Rebrikov is begonnen met het bewerken van het erfgoed van menselijke eicellen. Hij stelt dat hij niet van plan is die bewerkte en bevruchte eicellen te implanteren bij een (draag)moeder voordat hij daarvoor toestemming heeft gekregen van de Russische gezondheidsautoriteiten. Lees verder

Debat in tijdschrift over bewerking embryogenoom

Henry Greely over embryogenoombewerking

Henry Greely: We weten nog zo weinig… (afb: Standforduniversiteit)

Het nog jonge wetenschappelijke tijdschrift the CRISPR Journal heeft een speciale editie gewijd aan de ethiek van het bewerken van het menselijk genoom. De editie bevat elf artikelen: negen ‘perspectieven’ en twee wetenschappelijke artikelen over, onder meer, de rechten van de ongeborenen, de economie van genoombewerkingen en de voors en tegens van genoombewerking van bevruchte eicellen. Lees verder

Artikel teruggetrokken over levensverwachting CRISPR-baby’s

Geneticus Rasmus Nielsen

Rasmus Nielsen: …verantwoordelijk… (afb: UCB)

Een artikel over een onderzoek waaruit zou zijn te lezen dat zuigelingen waarvan het genoom in de schoot was veranderd waarschijnlijk minder oud en minder gezond zouden worden is teruggetrokken.  Het artikel bevatte cruciale fouten waardoor de conclusie op losse schroeven kwam te staan. Lees verder

Gentherapie netvliesveroudering binnen handbereik (?)

Netvlies

Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen

Er wordt veel over gentherapie gesproken, maar die wordt nog maar nauwelijks toegepast voor zover ik weet. Het lijkt er op dat een gentherapie voor netvliesveroudering binnen niet al te lange tijd de medische praktijk zal hebben bereikt. Die behandeling zou zes patiënten ten minste zes maanden gevrijwaard hebben van de, normale, behandelingen elke vier tot zes weken. De patiënten zouden ook beter af zijn wat hun gezichtvermogen betreft. Dat maakte Szilárd Kiss bekend, onderzoeker aan de oogheelkundige afdeling van het Weill Cornell-instituut in New York op de 123ste jaarvergadering voor Amerikaanse oogheelkundigen. Lees verder

Weer een betere CRISPR-methode ontwikkeld?

Straalzwammen

Straalzwammen (in dit geval Actinomyces israelii), producenten van antibiotica (afb: WikiMedia

De CRISPR-methode is in een korte tijd bij onderzoeker de gouden standaard geworden voor het veranderen van het genoom. Die van bacteriën geleende methode is echter inet feilloos en dus wordt er gesleuteld aan en gezocht naar betere CRISPR-methodes. Nu hebben een onderzoekers een  CRISPR-methode gevonden die ze dan ook maar meteen BEST hebben genoemd.
Lees verder

Gentherapie ‘Duchenne’ werkt bij proefdieren

Dystrofine

Dystrofine is heel wat groter dan utrofine (afb: WikiMedia Commons)

De ziekte van Duchenne is een vrij zeldzame spierziekte die wordt veroorzaakt doordat spiercellen het eiwit dystrofine niet aanmaken. Door proefdieren met een vorm van Duchenne een verre verwant van dat eiwit (utrofine) toe te dienen werd schade aan spieren – kenmerkend voor deze progressieve (zich steeds verergerende) ziekte – voorkomen, zonder dat het afweersysteem op hol sloeg. Het gen dat voor dat eiwit codeert werd bij pasgeboren muisjes met behulp van een virus in (ook spier)cellen ingebouwd. Lees verder