Gentherapie ‘Duchenne’ werkt bij proefdieren

Dystrofine

Dystrofine is heel wat groter dan utrofine (afb: WikiMedia Commons)

De ziekte van Duchenne is een vrij zeldzame spierziekte die wordt veroorzaakt doordat spiercellen het eiwit dystrofine niet aanmaken. Door proefdieren met een vorm van Duchenne een verre verwant van dat eiwit (utrofine) toe te dienen werd schade aan spieren – kenmerkend voor deze progressieve (zich steeds verergerende) ziekte – voorkomen, zonder dat het afweersysteem op hol sloeg. Het gen dat voor dat eiwit codeert werd bij pasgeboren muisjes met behulp van een virus in (ook spier)cellen ingebouwd. Lees verder

Nieuwe gouden CRISPR-techniek ‘repareert’ Duchenne-muizen

Afleversysteem voor CRISPR/Cas9: CRISPR-Goud

De aflevereenheid met de benodigde CRISPR-componenten en de gouddeeltjes (afb: UCB)

Onderzoekers van de universiteit van Californië in Berkeley hadden eerder een nieuwe methode ontwikkeld om de genschaar CRISPR/Cas9 in cellen af te leveren. Ze hebben nu bij muizen aangetoond dat met die techniek een mutatie is te repareren die leidt tot de ziekte van Duchenne, een ernstige spierziekte. Met één injectie van het CRISPR-Goud, zoals het afleversysteem is gedoopt, werden al bemoedigende resultaten bereikt, zo stellen de onderzoekers. Lees verder

Wordt CRISPR/Cpf1 de nieuwe CRISPR/Cas9?

Cas9-knipschaar in vergelijking met de Cpf1-knipschaar

Cas9-knipschaar in vergelijking met de Cpf1-knipschaar

Als het om het bewerken van het genoom gaat heeft de CRISPR/Caas9-methode zich inmiddels wel bewezen als betrouwbare genschaar. Het lijkt er op dat er inmiddels een opvolger in de coulissen staat: CRISPR/Cpf1. Cpf1 is veel kleiner dan Cas9 en makkelijker de cel in te loodsen en kan op plaatsen komen waar Cas9 niet kan komen.  Eric Olson en medewerkers van de universiteit van Texas heeft aannemelijk gemaakt dat die techniek effectief is  bij het bestrijden van de ziekte van Duchenne, een erfelijke spieraandoening.  Lees verder

CRISPR repareert Duchenne (bij muizen)

Structuur van het eiwit dystrofine

Het ‘plakeiwit’ dystrofine (afb: Wiki Commons)

Onderzoekers van de Duke-universiteit (VS) zouden met behulp van CRISPR/Cas9-techniek met succes het genoom van een volwassen muis hebben bewerkt die was opgezadeld met de spierziekte van Duchenne. Ze verwijderden in het genoom van de spiercellen het gemuteerde exon 23 uit het dystrofine-gen. Als het waar is, dan zou dat voor het eerst zijn dat die behandeling met succes is toegepast op een volwassen zoogdier(tje).  Lees verder