CRISPR repareert Duchenne (bij muizen)

Structuur van het eiwit dystrofine

Het ‘plakeiwit’ dystrofine (afb: Wiki Commons)

Onderzoekers van de Duke-universiteit (VS) zouden met behulp van CRISPR/Cas9-techniek met succes het genoom van een volwassen muis hebben bewerkt die was opgezadeld met de spierziekte van Duchenne. Ze verwijderden in het genoom van de spiercellen het gemuteerde exon 23 uit het dystrofine-gen. Als het waar is, dan zou dat voor het eerst zijn dat die behandeling met succes is toegepast op een volwassen zoogdier(tje).  Lees verder

Muis ‘accepteert’ kweekspieren

Kweekspieren

Het geïmplaneerde spierweefsel

Celkweken van skeletspieren blijken in spierweefsel van muizen snel te worden opgenomen, zo hebben onderzoekers van de Amerikaanse Duke-universiteit laten zien. Het zou volgens de onderzoekers voor het eerst zijn dat kweekspieren even krachtig en snel zijn als spieren van pasgeboren muisjes. In de studie werd het gedrag van de gekweekte spiermassa via een ‘venster’ in de rug van de muis direct bekeken. Daardoor konden de onderzoekers volgen hoe de kweekspieren zich integreerden met de al aanwezige spiermassa van een levende, wandelde muis. Lees verder

Spierziekte in de toekomst mogelijk te genezen

Een preklinische studie in de VS bij muizen, geeft aanleiding tot de veronderstelling dat spierdystrofie is te behandelen. Spierdystrofie is een ziekte waarbij de spieren ernstig worden aangetast. In een studie gepubliceerd in het tijdschrift van de Europese moleculair-biologische organisatie EMBO blijkt dat het medicijn VPB15, ontwikkeld door Reveragen Biopharma, de ontstekingen vermindert bij muizen met symptomen die lijken op Duchenne-spierdystrofie. De onderzoekers ontdekten dat het medicijn spieren  beschermt en versterkt, zonder dat het de nare bijeffecten heeft van de medicijnen die nu gebruikelijk zijn zoals glucocorticosteroïden en prednison. De Duchenne-variant van spierdystrofie leidt tot ernstige aantasting van de spieren. Wereldwijd zijn er zo’n 180 000 patiënten. Langdurig gebruik van glucocorticosteroïden veroorzaakt uiteindelijk broze botten, leidt tot onderdrukking van het afweersysteem en van de productie van het groeihormoon.

De onderzoekers van het nationaal kinderziekenhuis in Washington DC zagen ook dat VBP15 de transcriptiefactor NF-kB remt, een signaalmolecuul dat in verband wordt gebracht met ontstekingen en weefselschade. Eerder hadden ze al ontdekt dat NF-kB actief is in spiercellen met een dystrofine-tekort, jaren voordat de ziekte merkbaar wordt. Het idee is daarom ook dat een vroegtijdige behandeling met VBP15  de ziekte zou kunnen voorkomen of tenminste vertragen. “Het wordt steeds duidelijker dat het celmembraan en de reparatie daarvan belangrijke factoren zijn in spier-, hart- en zenuwziektes en bij ademhalingsproblemen”, zegt hoofdauteur Kanneboyina Nagaraju. “De chemische eigenschappen van VBP15 doen ook mogelijkheden vermoeden bij de behandeling van andere ziektes dan spierdystrofie.” Reveragen Biopharma is niet financieel betrokken geweest bij de studie, zo meldt EMBO.

Bron: E`urekalert