Gentherapie stamcellen werkt mogelijk tegen jeugdblindheid

Doorsnee van een oogOnderzoekers van de universiteit van Iowa hebben het voor elkaar gekregen een volledig functioneel exemplaar van dat gen CLN3 in het genoom van stamcellen van kinderen die lijden aan een erfelijke jeugdblindheidsziekte. Een mutatie in dat gen zorgt ervoor dat dragers op jeugdige leeftijd blind worden. Door dat gen te vervangen door een gezond CLN3-gen kwam de productie van het CLN3-eiwit in van de uit veranderde stamcellen ontstane netvliescellen weer op gang, zo meldden de onderzoekers. Lees verder

“Knutselen aan menselijk genoom veelbelovend”

CRISPR/Cas9-techniek verbeterd

De CRISPR-techniek zou nog niet precies genoeg zijn om mensen te behandelen (afb: Wiki Commons)

Het knutselen aan het genoom van menselijke geslachtscellen zou moeten worden besproken, zegt Nobelprijswinaar Venki Ramakrishnan, die sedert vorig jaar president van de Royal Society is. Dat zou een oplossing kunnen bieden voor ongeneeslijke, erfelijke ziektes, stelt de Nobelprijswinnaar. Op het ogenblik is het knutselen aan menselijke geslachtscellen (gericht op de voortplanting) in Groot-Brittannië verboden. Lees verder

Genexpressie blijkt een wispelturig fenomeen

Uit een studie van het Ludwig-instituut voor kankeronderzoek, een internationaal samenwerkingsverband tussen kankeronderzoekers, is gebleken dat genexpressie (=genactiivteit) lijdt aan willekeur. Dat zou ook verklaren waarom genetische identieke organismen soms heel verschillend in uiterlijk en biologie zijn en waarom erfelijke ziektes lang niet altijd bij iedereen dezelfde uitwerking hebben. Lees verder

Erfelijke ziektes bestrijden met ‘ontwerpzaad’

Zaadcellen muis

De zaadcellen van een muis

Het komt allemaal steeds dichter bij, die nieuwe, genetisch helemaal ‘opgekalefaterde’ mens. Uit een artikel in FASEB Journal, een blad op het gebied van experimentele biologie, blijkt dat genen die, met behulp van een ‘lam’ virus, ingebracht zijn in zaadcellen ook daadwerkelijk terecht zijn gekomen in het erfgoed van de nakomelingen en ook bij de nakomelingen daar weer van. Dat dat kan is aangetoond bij muizen. ‘Ontwerpzaad’. Lees verder

Er is RNA in soorten en maten

Michael McManus
RNA is een molecuul (complex dat wel) dat een grote rol speelt in de cel. Het bekendste RNA is het zogeheten boodschapper-RNA maar er zijn ook andere vormen van RNA die hun eigen partij meeblazen in de celhuishouding. Dat boodschapper-RNA (m-RNA) ‘leest’ de DNA-informatie op de genen op de DNA-streng en dient als mal voor de aanmaak van eiwitten in de ribosomen. Het overgrote deel van het DNA (meer dan 85%) is, zoals men vroeger zei, troep (junk). Maar ook dat niet-gen-DNA zorgt er voor dat er RNA ontstaat en het zou wel eens zo kunnen zijn dat die RNA producerende ’troep’ een grotere rol speelt bij erfelijke ziektes dan de rest van het ‘junk’-DNA,  vermoeden onderzoekers van de universiteit van Californië in San Fransisco.
De onderzoekers, onder leiding van Michael McManus, onderzochten welke stukken van het niet-gen-DNA (het gen-DNA wordt tegenwoordig maar op 1,5% van het geheel geschat) RNA maakten en welke niet. Ze kwamen tot vele duizenden voorheen onbekende, unieke RNA-sequenties, lincRNA’s gedoopt. “Nu wie die gevonden en geïdentificeerd hebben moeten we er achter zien te komen welke functie ze hebben,” zei McManus. Van slechts een handvol van die RNA-sequenties is bekend wat ze doen. Sommige regelen de activiteit van genen, andere begeleiden eiwitten op weg naar hun ‘werkplaats’. McManus vermoedt dat die speurtocht tientallen jaren zal duren.
Om de RNA-moleculen te traceren gebruikte McManus onderzoekgegevens van anderen (in totaal 125 dataverzamelingen), die de afgelopen jaren bij de bestudering van 24 typen menselijk weefsel waren verkregen. Het resultaat is de grootste verzameling lincRNA’s die er op het ogenblik is. Volgens McManus zijn zijn onderzoeksresultaten in overstemming met die van het zogeheten ENCODE-project waarvan in september vorig jaar de resultaten zijn gepubliceerd. In dat project ging het echter om cellijnen uit het lab, terwijl zijn studie gezond menselijk weefsel betrof.

Bron: Eurekalert (afb: Darryl Leja (NHGRI), Ian Dunham (EBI))