ASO’s kunnen DNA-herstel van cellen verstoren (afb: Marianne Farnebo et al./Nature Communications)
Synthetische genmedicijnen kunnen DNA-herstel verstoren
Beantwoorden
Tag archieven: aso’s
RNA-klonteringen bij ALS en Huntington ‘op te lossen’ (?)
RNA-klonteringen(groen) vallen geleidelijk uiteen in biomoleculaire condensaten (magenta), waardoor het RNA weer oplosbaar wordt. Dit gebeurde nadat een antisense-oligonucleotide, ontwikkeld door het team van Priya Banerjee, aan het condensaat werd toegevoegd. (afb: Universiteit van Buffalo)
Wetenschappers hebben ontdekt hoe bepaalde eiwitklonteringen in de hersens ontstaan en hebben ook een oplossing daarvoor bedacht. en laten ze verdwijnen. Eiwitklonteringen in de hersens komen voor bij de ziektes van Alzheimer, van Parkinson en naar het schijnt (ik=as was me er niet van bewust) ook bij ALS (amyotrofe laterale sclerose) en de ziekte van Huntington.
Bij de laatste twee ziektes gaat het om kleverige RNA-kluwens die kleine vloeistofachtige druppeltjes vormen in cellen en die lang kunnen blijven bestaan, ook nadat hun omgeving is verdwenen. Door introductie van het kleverige eiwit G3BP1, konden de onderzoekers de vorming van de RNA-klonteringen stoppen en met een speciaal ontworpen stukje RNA (ASO, in afko) konden ze die zelfs oplossen. Overigens is het mij niet duidelijk wat de verwijdering van die klonteringen voor de ziek(t)e betekent. Lees verder
Klinische proeven met gentherapieën voor Huntington stilgelegd
Twee klinische proeven met een gentherapie ter bestrijding van de ziekte van Huntington (een erfelijke hersenziekte) zijn stilgelegd. De behandelingen, bedoeld om de aanmaak van een gemuteerd eiwit (huntingtine oftewel HTT) te verlagen, zouden niet tot de verwachte resultaten hebben geleid, zo meldden Roche in het Zwitserse Bazel en Wave Life Sciences in Cambridge (VS). Lees verder
Zijn aso’s de oplossing voor hersenziektes?
Ziektes zijn vaak het gevolg van noodlottige veranderingen in ons genoom. Sedert enkele tientallen jaren zijn er nu technieken om dergelijke genoomfouten te repareren. Vooral de vrij recente opkomst van de CRISPR-methode heeft die zoektocht een fikse impuls gegeven en daarmee de hoop op een oplossing voor vaak onbehandelbare ziektes. Hoewel het veld te kampen heeft met nogal wat ‘kinderziektes’ groeit toch het idee dat gentherapieën iets kunnen betekenen voor de ‘reparatie’ ver hersenziektes. Daarbij spelen aso’s, zo lijkt het, een belangrijke rol. Terecht? Lees verder