Categorie archieven: Gentherapie

Gliacellen simpel omgezet in neuronen (?)

Geplaatst op door
Beantwoorden
Omzetting gliacellen in neuronen

De groene cellen zijn gliacellen, de rode stippen de kernen van neuronen. De muis die bij dit beeld hoort had Alzheimer.

Het is (ook hier) al vaker gemeld: hersens maken (zo goed als) geen nieuwe hersencellen aan. We moeten het doen met de cellen die we bij onze geboorte gekregen hebben. Onderzoekers van de universiteit van Pennsylvania hebben door gebruik te maken van een eenvoudige chemische cocktail gliacellen in de buurt van beschadigde neuronen omgezet in neuronen (zenuwcellen). Als dat inderdaad werkt, dan kan de schade die aangericht wordt door een beroerte of hersenziektes als Parkinson en Alzheimer op zijn minst deels gerepareerd worden. Lees verder →

Gentherapie en operatie samen zorgen voor herstel zenuwen

Geplaatst op door
Beantwoorden
Zenuwherstel met groeifactor en verhulde genschakelaar

A) Plaats beschadiging. B) Doorsnee ruggenmerg op plaats beschadigig C) Inspuiten noodzakelijke ingrediënten (afb: Brain)

Veel weefsels herstellen na beschadiging, maar zenuwen in het centraal zenuwstelsel niet (wel in het perifere). Waarom dat is, is (mij) een groot raadsel. Al tientallen jaren proberen onderzoekers dat ’tekort’ te ondervangen en hoewel er veel bemoedigende resultaten worden gemeld is de definitieve doorbraak er nog steeds niet. Nu melden onderzoekers uit Leiden dat een combinatie van gentherapie en een operatie bij ratten dat het herstel mogelijk lijkt. De truc schijnt een ‘verhulde genschakelaar’ te zijn. Lees verder →

Gentherapie bij muizenfoetussen in baarmoeder lijkt succesvol

Geplaatst op door
Beantwoorden
Basebewerking DNA

Het principe van de basevervanging in DNA (afb: bechling.com)

Voor het eerst zouden onderzoekers het genoom van zoogdiervruchten in de baarmoeder genetisch hebben veranderd, om de muisjes in wording af te helpen van een erfelijke stofwisselingsziekte. Het onderzoek moet het pad effenen voor de toepassing van deze techniek bij mensen. Lees verder →

Wordt boodschapper-RNA het nieuwe geneesmiddel?

Geplaatst op door
Beantwoorden
Eiwitproductie

Via boodschapper-RNA worden stukjes DNA in het ribosoom omgezet in eiwitten (afb.: vib.be)

Bij onderzoek naar behandelingsmethoden voor (ziektever-wekkende) genmutaties en erfelijke ziektes is gentherapie of genoombewerking een serieuze kandidaat, maar sleutelen aan het genoom is niet zonder gevaren en de effecten zijn bovendien permanent (althans, zo lang het leven duurt of anderszins wordt ingegrepen). Al jaren geleden ging de aandacht van enkele onderzoekers naar boodschapper-RNA. Dat kernzuur is de mal voor het aanmaken van eiwitten. Door het lichaam te voorzien van specifieke RNA’s zou het lichaam zijn eigen medicijnen kunnen aanmaken, maar het lichaam werkt niet altijd mee. Het begint er op te lijken dat deze in beginsel elegante geneeswijze de praktijk steeds dichter nadert. Het grote risico is aleen dat dit onderzoek vrijwel geheel door bedrijven wordt gedomineerd. Dat heeft, bij bewezen succes, gevolgen voor de prijsstelling… Lees verder →

Blinde muisjes zien weer met geherprogrammeerde gliacellen

Geplaatst op door
Beantwoorden
Netvlies

Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen

Muisjes met aangeboren blindheid (?) konden zien door zogeheten Müllergliacellen in het oog te herprogrammeren tot lichtgevoelige staafjes (cellen). Deze benadering zou mogelijk ook kunnen helpen tegen andere oogaandoeningen zoals netvliesveroudering, denken de onderzoekers. Lees verder →

Gentherapie mogelijk werkzaam bij taaislijmziekte

Geplaatst op door
Beantwoorden
Taaislijmziekte te genezen met gentherapie?

Genetisch behandelde longstamcellen (afb: univ. van Adelaide)

Het lijkt er op dat je rijpe longstamcellen van patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose) kunt verzamelen, het defecte CTFR-gen vervangen door het gezonde gen en die weer terugbrengen in de longen. Er zijn tenminste aanwijzingen uit proeven met muizen dat zo’n benadering zou kunnen helpen.  Het idee is dat die gezonde longstamcellen de zieke gaandeweg vervangen. Lees verder →

Bij ratten zou gentherapie ruggenmerg hersteld hebben

Geplaatst op door
Beantwoorden

RuggenmergAls de zenuwbanen in het ruggenmerg kapot zijn, dan herstellen die niet meer. Al tientallen jaren proberen onderzoekers dat ‘mankement’ te repareren, maar vooralsnog blijkt de oplossing niet gevonden te zijn, al zijn er wel hoopgevende experimenten geweest. Nu schijnt een onderzoeksgroep van het King’s College in Londen er in geslaagd te zijn bij ratten met behulp van een gentherapie schade aan het ruggenmerg te herstellen, meldt de BBC. De dieren konden met hun voorpoten weer suikerklontjes oppakken. Dat herstel zou in een dag voor elkaar zijn gekregen. Lees verder →

Kan de CRISPR/Cas9-techniek leiden tot kanker?

Geplaatst op door
Beantwoorden

p53

De tumoronderdrukker p53 (afb: Wikicommons)

Er is een hoop euforie over de ‘genschaar’ CRISPR/Cas9, waarmee genetische defecten kunnen worden gerepareerd, maar het instrument is niet zonder gevaar constateren onderzoekers in Zweden en Finland (maar weer eens). Volgens wetenschappers van het Karolinska Institutet en de universiteit van Helsinki zal er nog wel wat onderzoek gedaan moeten worden naar de veiligheid van deze techniek. Eerder al wezen onderzoekers op het risico van ongewenste genmutaties en op het gevaar van het ontsporen van de genetisch veranderde cellen in kankercellen. Lees verder →

CRISPR zou minder fouten maken met synthetisch gids-RNA

Geplaatst op door
Beantwoorden
Onderzoekers ontwikkelen effectief synthetisch gidsmolecuul vaan CRISPR-techniek

Basil Hubbard (afb: univ. van Alberta)

Onderzoekers van de universiteit van Alberta (Can) stellen dat ze het aantal fouten dat de CRISPR-techniek maakt bij het repareren van gendefecten aanzienlijk hebben verlaagd door gebruik te maken van  een synthetisch gids-RNA-molecuul (BNA gedoopt). De van bacteriën geleende CRISPR-techniek is al vrij nauwkeurig, maar het aandeel van onbedoelde genveranderingen zou nog altijd in de orde van 1% zijn. Dat kan behoorlijk problematisch worden als je bedenkt dat een mensenlichaam bestaat uit biljoenen cellen. De onderzoekers stellen dat met BNA als gids-molecuul het foutenpercentage met (maximaal) een factor 10 000 omlaag kan worden gebracht. Lees verder →

Genetische verandering afweercellen verbeterd

Geplaatst op door
Beantwoorden
Snelle en effectieve manier T-cellen genetisch aan te passen

Met behulp van elktroporering en plasmiden wordt het gereedschap aan de afweercellen afgeleverd, de cellen worden gesorteerd en genetisch veranderd. (afb: J. of immonology)

Papier is geduldig. Als daarop staat dat dierproeven aannemelijk hebben gemaakt dat netvliesveroudering is te repareren met behulp van een gentherapie dan denkt natuurlijke elke leek en zeker familieleden van mensen met netvliesveroudering of de patiënten zelf dat die ziekte zijn langste tijd heeft gehad. Dat is zelden zo. Er blijken altijd weer wat haken en ogen aan zo’n methode te zitten. Er wordt al tijden genetisch gesleuteld aan afweercellen om ze ‘weerbaarder’ te maken tegen allerlei ziektes. Nu is er dan weer methode ontwikkeld waarmee afweercellen ‘snel en efficiënt’ klaar te maken voor de strijd. We zullen zien… Lees verder →