Duchennepatiënt die gentherapie onderging hoogstwaarschijnlijk door virus overleden

CRISPR-complex

Het CRISPR-complex

Een proefpersoon met de ziekte van Duchenne, een spierziekte, die een CRISPR-behandeling had gehad om het gemuteerde dystrofine-gen te repareren is hoogstwaarschijnlijk overleden door het virus dat werd gebruikt om het CRISPR-gereedschap in de cellen af te leveren, zo kwamen onderzoekers onder aanvoering van Terence Flotte van de universiteit van Massachusetts tot een voorlopige conclusie. Lees verder

Kernloze cellen als postbodes voor medicijnafgifte?

Gerichte afgifte met ontkernde stamcellen

Vrachtcellen die zich spoeden naar een doelwitmolecuul (afb: beeld uit filmpje van Kemkelab/UCSD)

Vaak worden (kreupel gemaakte) virussen of ook wel andere nanodeeltjes gebruikt om ‘spullen’ in cellen af te leveren, maar waarom geen cellen gebruikt (moeten de onderzoekers gedacht hebben)? Die onderzoekers van, onder meer, de universiteit van Californië in San Diego (UCSD) hebben cellen zonder kern voorzien van reeceptoren en gebruikt om bepaalde geneeskrachtige stoffen af te leveren aan beschadigd weefsel in muisjes. Dat zou effectiever zijn en minder bijwerkingen geven dan de normale toediening van medicijnen. Lees verder

En weer een nog (?) veiliger CRISPR-methode

CRISPR-bezorgers

De CRISPR-bezorgers (liposomen) verdwijnen na te worden beschenen met lichtdioden (afb: UNSW)

Bacteriën gebruiken CRISPR om zich virussen van het lijf te houden. Wij mensen gebruiken die methode om DNA te bewerken, maar de nauwkeurigheid ervan laat nogal te wensen over (voor ons mensen, dan). De CRISPR-genschaar wil nog wel eens op on onbedoelde plekken knippen. Inmiddels zijn er al heel wat verbeteringen voorgesteld en, hoogstwaarschijnlijk, ook geïntroduceerd, maar het summum is nog niet bereikt.  Nu komen onderzoeksters uit Australië weer met iets beters (?). Ze gebruikten liposomen (vetbolletjes zou ik zeggen) om het CRISPR-gereedschap op een bepaalde plek in het lichaam af te zetten, die hun last afgeven na een lichtsignaal. Is dat handig? Lees verder