Tag archieven: bètathalassemie

Proeven gentherapie sikkelcelanemie gestopt

Geplaatst op door
Beantwoorden
Sikkelcel

Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)

Het bedrijf Bluebirdbio heeft klinische proeven fase 3 met een gentherapie voor het repareren van genetische defecten die leiden tot sikkelcelanemie gestaakt nadat twee proefpersonen (bloed)kanker hadden gekregen. Het bedrijf onderzoekt of de bij de therapie gebruikte aflevervirus daar iets mee te maken heeft. Het is ook mogelijk dat de kanker is veroorzaakt door de chemotherapie die de proefpersonen kregen voorafgaande aan de gentherapie. Lees verder →

Bloedziektes bij drie mensen gerepareerd met CRISPR

Geplaatst op door
Beantwoorden
Nieuw bot met bloedvormend beenmerg

Bot met beenmerg waarin rode bloedlichaampjes worden gevormd

Twee mensen met beta-thalassemie en een met sikkelcelanemie, beide erfelijke bloedziektes, zouden zijn ‘genezen’ nadat met behulp van de CRISPR-methode beenmergstamcellen genetisch werden aangepast, zo deelden de onderzoekers mee op een bijeenkomst van de Europese vereniging voor hematologie. Die drie namen deel aan een, voortdurende, klinische proef waarbij voor het eerst erfelijke ziektes werden behandeld met die genoombewerkingstechniek. Lees verder →

CRISPR nadert de praktijk

Geplaatst op door
Beantwoorden
CRISPR-Cas9 met gids-RNA en doel-DNA

Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (rood) en DNA (geel) (afb: Bang Wong)

Of het helemaal klopt weet ik niet, maar Science News meldt dat de eerste klinische proeven op stapel staan waarbij ziektes worden behandeld met de CRISPR/Cas9-methode. De eerste zou een aangeboren blindheid betreffen die de betreffende onderzoekers met de CRISPR-genschaar willen repareren. De proefpersonen krijgen daarbij het CRISPR-gereedschap in de ogen ingespoten in de hoop dat dat daar zijn heilzame werk doet…. Lees verder →

Knutselen aan menselijke embryo’s geen succes

Geplaatst op door
Beantwoorden
Mneselijke embryo

Een menselijke embryo bestaand uit acht cellen

Niet zo heel lang geleden deden onderzoekers een oproep om in ieder geval voorlopig van het menselijk genoom af te blijven. Chinese onderzoekers van de Soen Jat sen-universiteit in Guangzhou hadden daar geen boodschap aan, zo blijkt uit een recente publicatie in het vakblad Protein & Cell. Je kunt er dan vergif op innemen dat er meer aan de gang is. Het is overigens al eerder gebeurd. In 2008 leidde genetische veranderingen aan menselijk erfmateriaal tot protesten. Het bijzondere aan dit onderzoek zou zijn dat er gebruik is gemaakt van de van bacteriën ‘geleende’ bewerkingstechniek voor DNA, CRISPR-Cas9. De synthetische biologie is, zoals te verwachten was, op gevaarlijk terrein terechtgekomen. Lees verder →