Tag archieven: antisense-oligonucleotiden

Synthetische genmedicijnen kunnen DNA-herstel verstoren

Geplaatst op door
Beantwoorden

ASO's kunnen DNA-herstel van cellen verstoren

ASO’s kunnen DNA-herstel van cellen verstoren (afb: Marianne Farnebo et al./Nature Communications)

Antisense-oligonucleotiden (in afko ASO’s) korte synthetische kernzuurmoleculen die worden gebruikt om de genactiviteit te reguleren. Ze zijn opgenomen in verschillende goedgekeurde gentherapieën en worden momenteel geëvalueerd in talrijke klinische onderzoeken. Nu lijkt het er op dat die synthetische (=niet-natuurlijke) verbindingen de manier waarop cellen fouten aan het DNA repareren kunnen verstoren. Dat zou gevolgen kunnen hebben voor de toepassing van die ASO’s, maar ook het begrip kunnen vergroten van de invloed van RNA’s (de natuurlijk ‘neven’ van de ASO’s) op DNA-herstel. Lees verder →

Klinische proeven met gentherapieën voor Huntington stilgelegd

Geplaatst op door
Beantwoorden

Hersens van een HuntingtonpatiëntTwee klinische proeven met een gentherapie ter bestrijding van de ziekte van Huntington (een erfelijke hersenziekte) zijn stilgelegd. De behandelingen, bedoeld om de aanmaak van een gemuteerd eiwit (huntingtine oftewel HTT) te verlagen, zouden niet tot de verwachte resultaten hebben geleid, zo meldden Roche in het Zwitserse Bazel en Wave Life Sciences in Cambridge (VS). Lees verder →

Uitschakelen gen lijkt succesvol tegen ALS en SCA2 (bij muisjes)

Geplaatst op door
Beantwoorden
ALS-onderzoeker Stefan Pulst

ALS-onderzoeker Stefan Pulst

Het uitschakelen van het ataxine2-gen lijkt een middel dat succes zou kunnen hebben in de bestrijding van amyotrofe laterale sclerose (ALS) en van de minder bekende zenuwziekte spinocerebellaire ataxie type 2 (SCA2). Dat blijkt uit twee afzonderlijke onderzoeken, waarbij muizen als proefdieren werden gebruikt. De resultaten van beide onderzoeken zijn gepubliceerd in Nature.
Lees verder →