Klinische proeven met gentherapieën voor Huntington stilgelegd

Hersens van een HuntingtonpatiëntTwee klinische proeven met een gentherapie ter bestrijding van de ziekte van Huntington (een erfelijke hersenziekte) zijn stilgelegd. De behandelingen, bedoeld om de aanmaak van een gemuteerd eiwit (huntingtine oftewel HTT) te verlagen, zouden niet tot de verwachte resultaten hebben geleid, zo meldden Roche in het Zwitserse Bazel en Wave Life Sciences in Cambridge (VS). Lees verder

Uitschakelen gen lijkt succesvol tegen ALS en SCA2 (bij muisjes)

ALS-onderzoeker Stefan Pulst

ALS-onderzoeker Stefan Pulst

Het uitschakelen van het ataxine2-gen lijkt een middel dat succes zou kunnen hebben in de bestrijding van amyotrofe laterale sclerose (ALS) en van de minder bekende zenuwziekte spinocerebellaire ataxie type 2 (SCA2). Dat blijkt uit twee afzonderlijke onderzoeken, waarbij muizen als proefdieren werden gebruikt. De resultaten van beide onderzoeken zijn gepubliceerd in Nature.
Lees verder